- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01494805
Étude d'innocuité et d'efficacité de rAAV.sFlt-1 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire exsudative liée à l'âge (AMD)
Un essai contrôlé de phase I/II à dose croissante pour établir l'innocuité et l'efficacité de base d'une injection sous-rétinienne unique de rAAV.sFlt-1 dans les yeux de patients atteints de dégénérescence maculaire exsudative liée à l'âge (DMLA)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Un nouveau traitement de la dégénérescence maculaire exsudative liée à l'âge (DMLA humide) est à l'étude. Le but de cette étude de recherche clinique de phase I/II est d'examiner l'innocuité et l'efficacité de base d'un médicament à l'étude expérimental pour traiter une complication de la maladie qui entraîne une perte de vision. Le nom du médicament à l'étude est rAAV.sFlt-1.
Cette étude expérimentale utilise un virus non pathogène pour exprimer une protéine thérapeutique dans l'œil. La thérapeutique diminue la croissance des vaisseaux sanguins anormaux sous la rétine. On pense que la durée de l'effet est à long terme (années) après une seule administration.
L'étude de recherche clinique examinera l'innocuité et l'efficacité de base d'une seule injection de rAAV.sFlt-1 injecté directement dans l'œil.
Environ quarante (40) sujets participeront en Australie. Le critère d'évaluation principal de l'étude est à un mois, avec un suivi prolongé de 3 ans.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge supérieur ou égal à 55 ans ;
- NVC sous-fovéale secondaire à la DMLA et avec une meilleure acuité visuelle corrigée de 3/60 à 6/9 avec 6/60 ou mieux dans l'autre œil ;
- L'angiographie à la fluorescéine de l'œil à l'étude doit montrer des signes de fuite d'une lésion néovasculaire choroïdienne sous-fovéale ou d'une NVC actuellement sous prise en charge active avec un traitement anti-VEGF ;
- Doit être candidat aux injections intravitréennes anti-VEGF ;
- Aucun traitement rétinien antérieur de thérapie photodynamique ou de laser ;
- Capable de fournir un consentement éclairé ;
- Capable de se conformer aux exigences du protocole, y compris les visites de suivi.
Critère d'exclusion:
- Enzymes hépatiques > 2 X limite supérieure de la normale ;
- Tout traitement antérieur de la DMLA dans l'œil de l'étude/contrôle, à l'exclusion des injections d'anti-VEGF ;
- Cicatrices sous-fovéales étendues, atrophie géographique étendue ou sang sous-rétinien épais dans l'œil de l'étude, tel que déterminé par l'investigateur ;
- Maladie rétinienne importante autre que la DMLA de la NVC sous-fovéale ;
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: RAAV à faible dose.sFlt-1
|
1 x 10^10 génomes vecteurs (vg) rAAV.sFlt-1,
administré par injection sous-rétinienne
1 x 10^11 génomes vecteurs (vg) rAAV.sFlt-1,
administré par injection sous-rétinienne
|
|
Expérimental: RAAV.sFlt-1 à haute dose
|
1 x 10^10 génomes vecteurs (vg) rAAV.sFlt-1,
administré par injection sous-rétinienne
1 x 10^11 génomes vecteurs (vg) rAAV.sFlt-1,
administré par injection sous-rétinienne
|
|
Comparateur actif: Témoin - ranibizumab uniquement
|
Les patients ne recevront pas rAAV.sFlt-1, mais seront éligibles pour un retraitement avec le ranibizumab (Lucentis).
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Aucun signe de complications ophtalmiques non résolues, de toxicité ou de complications systémiques telles que mesurées par des tests de laboratoire à partir d'un mois après l'injection
Délai: Critère principal à 1 mois
|
|
Critère principal à 1 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Maintien ou amélioration de la vision sans nécessité de réinjections de ranibizumab
Délai: Jusqu'à 3 ans
|
|
Jusqu'à 3 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute
Publications et liens utiles
Publications générales
- Constable IJ, Pierce CM, Lai CM, Magno AL, Degli-Esposti MA, French MA, McAllister IL, Butler S, Barone SB, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Rakoczy EP. Phase 2a Randomized Clinical Trial: Safety and Post Hoc Analysis of Subretinal rAAV.sFLT-1 for Wet Age-related Macular Degeneration. EBioMedicine. 2016 Dec;14:168-175. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.11.016. Epub 2016 Nov 10.
- Rakoczy EP, Lai CM, Magno AL, Wikstrom ME, French MA, Pierce CM, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Chalberg TW, Degli-Esposti MA, Constable IJ. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. Lancet. 2015 Dec 12;386(10011):2395-403. doi: 10.1016/S0140-6736(15)00345-1. Epub 2015 Sep 30.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies rétiniennes
- Maladies oculaires, héréditaires
- Métaplasie
- Dégénérescence maculaire
- Maladies oculaires
- Néovascularisation, Pathologique
- Dégénérescence rétinienne
- Néovascularisation rétinienne
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents antinéoplasiques
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Ranibizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- 2008-135
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .