Estudo de segurança e eficácia de rAAV.sFlt-1 em pacientes com degeneração macular relacionada à idade exsudativa (AMD)
30 de agosto de 2017 atualizado por: Prof. P. Elizabeth Rakoczy, Lions Eye Institute, Perth, Western Australia
Um estudo de escalonamento de dose controlado de Fase I/II para estabelecer a segurança e a eficácia da linha de base de uma única injeção sub-retiniana de rAAV.sFlt-1 nos olhos de pacientes com degeneração macular relacionada à idade (AMD) exsudativa
O estudo envolverá aproximadamente 40 indivíduos com 55 anos ou mais que têm degeneração macular exsudativa relacionada à idade (DMRI úmida).
Os pacientes serão randomizados para receber uma das duas doses de rAAV.sFlt-1 ou designados para o grupo controle.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um novo tratamento para a degeneração macular exsudativa relacionada à idade (DMRI úmida) está sendo investigado. O objetivo deste estudo de pesquisa clínica de Fase I/II é examinar a segurança e a eficácia da linha de base de um medicamento de estudo experimental para tratar uma complicação da doença que leva à perda de visão. O nome do medicamento do estudo é rAAV.sFlt-1.
Este estudo experimental usa um vírus não patogênico para expressar uma proteína terapêutica dentro do olho. A terapêutica diminui o crescimento de vasos sanguíneos anormais sob a retina. Pensa-se que a duração do efeito seja de longo prazo (anos) após uma única administração.
O estudo de pesquisa clínica analisará a segurança e a eficácia da linha de base de uma única injeção de rAAV.sFlt-1 injetado diretamente no olho.
Aproximadamente quarenta (40) indivíduos participarão na Austrália. O endpoint primário do estudo é de um mês, com acompanhamento estendido por 3 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
55 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade maior ou igual a 55 anos;
- CNV subfoveal secundária a AMD e com melhor acuidade visual corrigida de 3/60 - 6/9 com 6/60 ou melhor no outro olho;
- A angiografia de fluoresceína do olho do estudo deve mostrar evidência de vazamento de lesão neovascular coroidal subfoveal ou CNV atualmente sob tratamento ativo com terapia anti-VEGF;
- Deve ser um candidato para injeções intravítreas anti-VEGF;
- Nenhum tratamento retiniano prévio de terapia fotodinâmica ou laser;
- Capaz de fornecer consentimento informado;
- Capaz de cumprir os requisitos do protocolo, incluindo visitas de acompanhamento.
Critério de exclusão:
- Enzimas hepáticas > 2 X limite superior do normal;
- Qualquer tratamento anterior para AMD no olho de estudo/controle, excluindo injeções anti-VEGF;
- Cicatriz subfoveal extensa, atrofia geográfica extensa ou sangue subretiniano espesso no olho do estudo, conforme determinado pelo investigador;
- Doença retiniana significativa, exceto CNV AMD sub-foveal;
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Baixa Dose rAAV.sFlt-1
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1 x 10^10 genomas vetoriais (vg) rAAV.sFlt-1,
entregue por injeção subretiniana
1 x 10^11 genomas vetoriais (vg) rAAV.sFlt-1,
entregue por injeção subretiniana
|
|
Experimental: Alta Dose rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 genomas vetoriais (vg) rAAV.sFlt-1,
entregue por injeção subretiniana
1 x 10^11 genomas vetoriais (vg) rAAV.sFlt-1,
entregue por injeção subretiniana
|
|
Comparador Ativo: Controle - apenas ranibizumabe
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Os pacientes não receberão rAAV.sFlt-1, mas serão elegíveis para retratamento com ranibizumabe (Lucentis).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nenhum sinal de complicações oftálmicas não resolvidas, toxicidade ou complicações sistêmicas, conforme medido por testes laboratoriais de 1 mês após a injeção
Prazo: Endpoint primário em 1 mês
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Endpoint primário em 1 mês
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Manutenção ou melhora da visão sem necessidade de reinjeções de ranibizumabe
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Constable IJ, Pierce CM, Lai CM, Magno AL, Degli-Esposti MA, French MA, McAllister IL, Butler S, Barone SB, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Rakoczy EP. Phase 2a Randomized Clinical Trial: Safety and Post Hoc Analysis of Subretinal rAAV.sFLT-1 for Wet Age-related Macular Degeneration. EBioMedicine. 2016 Dec;14:168-175. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.11.016. Epub 2016 Nov 10.
- Rakoczy EP, Lai CM, Magno AL, Wikstrom ME, French MA, Pierce CM, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Chalberg TW, Degli-Esposti MA, Constable IJ. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. Lancet. 2015 Dec 12;386(10011):2395-403. doi: 10.1016/S0140-6736(15)00345-1. Epub 2015 Sep 30.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de dezembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
19 de dezembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de agosto de 2017
Última verificação
1 de agosto de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Retinianas
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Metaplasia
- Degeneração macular
- Doenças oculares
- Neovascularização Patológica
- Degeneração Retiniana
- Neovascularização Retiniana
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Inibidores de angiogênese
- Agentes Moduladores da Angiogênese
- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Ranibizumabe
Outros números de identificação do estudo
- 2008-135
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