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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di rAAV.sFlt-1 in pazienti con degenerazione maculare essudativa legata all'età (AMD)

30 agosto 2017 aggiornato da: Prof. P. Elizabeth Rakoczy, Lions Eye Institute, Perth, Western Australia

Uno studio di fase I/II controllato con aumento della dose per stabilire la sicurezza e l'efficacia di base di una singola iniezione sottoretinica di rAAV.sFlt-1 negli occhi di pazienti con degenerazione maculare senile essudativa (AMD)

Lo studio coinvolgerà circa 40 soggetti di età pari o superiore a 55 anni affetti da degenerazione maculare essudativa legata all'età (AMD essudativa). I pazienti saranno randomizzati per ricevere una delle due dosi di rAAV.sFlt-1 o assegnati al gruppo di controllo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È allo studio un nuovo trattamento per la degenerazione maculare essudativa legata all'età (AMD essudativa). Lo scopo di questo studio di ricerca clinica di Fase I/II è quello di esaminare la sicurezza e l'efficacia di base di un farmaco in studio sperimentale per il trattamento di una complicazione della malattia che porta alla perdita della vista. Il nome del farmaco in studio è rAAV.sFlt-1.

Questo studio sperimentale utilizza un virus non patogeno per esprimere una proteina terapeutica all'interno dell'occhio. Il terapeutico diminuisce la crescita di vasi sanguigni anormali sotto la retina. Si ritiene che la durata dell'effetto sia a lungo termine (anni) dopo una singola somministrazione.

Lo studio di ricerca clinica esaminerà la sicurezza e l'efficacia di base di una singola iniezione di rAAV.sFlt-1 iniettato direttamente nell'occhio.

In Australia parteciperanno circa quaranta (40) soggetti. L'endpoint primario dello studio è a un mese, con un follow-up esteso per 3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Lions Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

55 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maggiore o uguale a 55 anni;
  • CNV subfoveale secondaria a AMD e con migliore acuità visiva corretta di 3/60 - 6/9 con 6/60 o migliore nell'altro occhio;
  • L'angiogramma con fluoresceina dell'occhio dello studio deve mostrare evidenza di una lesione neovascolare coroidale subfoveale che perde, o CNV attualmente sotto gestione attiva con terapia anti-VEGF;
  • Deve essere un candidato per iniezioni intravitreali anti-VEGF;
  • Nessun precedente trattamento retinico di terapia fotodinamica o laser;
  • In grado di fornire il consenso informato;
  • In grado di rispettare i requisiti del protocollo, comprese le visite di follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Enzimi epatici > 2 volte il limite superiore della norma;
  • Qualsiasi trattamento precedente per l'AMD nell'occhio dello studio/controllo, escluse le iniezioni anti-VEGF;
  • Cicatrizzazione subfoveale estesa, atrofia geografica estesa o sangue subretinico denso nell'occhio dello studio come determinato dallo sperimentatore;
  • Malattia retinica significativa diversa dalla CNV subfoveale AMD;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bassa dose rAAV.sFlt-1
Biologico: rAAV.sFlt-1
1 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) rAAV.sFlt-1, somministrato per iniezione sottoretinica
Biologico: rAAV.sFlt-1
1 x 10 ^ 11 genomi vettoriali (vg) rAAV.sFlt-1, somministrato per iniezione sottoretinica
Sperimentale: Dose elevata rAAV.sFlt-1
Biologico: rAAV.sFlt-1
1 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) rAAV.sFlt-1, somministrato per iniezione sottoretinica
Biologico: rAAV.sFlt-1
1 x 10 ^ 11 genomi vettoriali (vg) rAAV.sFlt-1, somministrato per iniezione sottoretinica
Comparatore attivo: Controllo: solo ranibizumab
Altro: Controllo (ranibizumab da solo)
I pazienti non riceveranno rAAV.sFlt-1, ma saranno idonei per il ritrattamento con ranibizumab (Lucentis).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Nessun segno di complicanze oftalmiche irrisolte, tossicità o complicanze sistemiche misurate da test di laboratorio da 1 mese dopo l'iniezione
Lasso di tempo: Endpoint primario a 1 mese

  1. Esame oculare:

    • Infiammazione oculare
    • Pressione intraoculare
    • Acuità visiva
    • Sanguinamento retinico
  2. Dati di laboratorio anormali
Endpoint primario a 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mantenimento o miglioramento della vista senza la necessità di reiniezioni di ranibizumab
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
  1. Acuità visiva meglio corretta
  2. Lesione CNV
  3. Spessore foveale
Fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lions Eye Institute, Perth, Western Australia

Collaboratori

Adverum Biotechnologies, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

19 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2008-135

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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