杜氏肌营养不良症 (DMD) 和健康对照中的 DART 电阻抗肌动描记术 (EIM) 试验
2013年10月16日 更新者：Dart Therapeutics. LLC
男性杜氏肌营养不良症患者和健康男性的电阻抗肌动图 I 期、多中心、对照、前瞻性相关研究
医生寻求一种评估神经肌肉疾病的方法，该方法既无创又可量化。
许多患者不能忍受标准的现代评估工具（例如针头肌电图），而电阻抗肌电图 (EIM) 有可能成为神经肌肉疾病的一种非侵入性、可量化的诊断工具。
如果成功，这些设备将提高诊断神经肌肉疾病和评估疾病进展或缓解的能力，从而更好地照顾个体患者并用于临床试验，在临床试验中正在寻求改善神经肌肉疾病的结果措施。
研究概览
详细说明
健康受试者和患有 DMD 的受试者将在访问 1 期间进行筛选。筛选评估将确定资格，并将包括病史、简短的身体检查、生命体征（血压、体温、脉搏和呼吸）和体重。 符合条件的受试者将按照机构审查委员会 (IRB) 的要求提供同意书，并且父母/监护人将签署知情同意书，之后该受试者将被视为已注册。
受试者将被纳入 4 个研究队列，总共约 90 个受试者。 考虑到年龄对结果的影响，计划分配到这些队列中。
第 2 次访问（研究评估）可能在第 1 次访问筛选评估当天进行。 如果受试者无法在同一天完成研究评估，受试者可以在访问 1 结束后大约 24 小时内返回并完成访问 2 评估。
访问 2 评估将包括肌肉长度和周长的形态学测试、皮肤脂肪测量、临床评估（6 分钟步行测试 [6MWT]、北极星动态评估、定时功能测试、测力法）和设备性能测试的 3 个阶段。 第 1 阶段设备性能测试将由来自研究站点的 2 名经过培训的评估员（评估员 A 和评估员 B）中的每一个完成，他们被指定对各自站点的所有受试者执行设备性能测试。 第一次评估完成后至少 10 分钟，评分者 A 将重复第 2 阶段设备性能测试。完成第 2 阶段设备性能测试后，受试者将继续进行由物理治疗师执行的临床评估。 在临床评估之后，第 3 阶段设备性能测试将由评级者 B 执行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
92
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massauchusetts General Hospital
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75220
- The University of Texas Southwestern Medical Center-Dallas
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
DMD 学科队列
- 男性受试者
- 队列 A 实际年龄为 3 至 7 岁（含），队列 B 为 8 至 12 岁（含）的受试者
- 患有 DMD 的受试者被诊断为进行突变检测和/或在肌肉活检中没有抗肌萎缩蛋白
- 近端骨盆带无力的受试者（Gower 动作，难以从地板上起来和上台阶）
- 可以独立行走 10 米的受试者（即，没有牙套、拐杖或其他辅助工具）
- 正在服用全身性皮质类固醇和/或任何其他药物的受试者，根据研究者的判断，这些药物可能会影响肌肉力量或身体活动水平，在开始研究测量之前必须服用稳定剂量至少 4 周
- 根据 IRB 要求提供同意的受试者，其父母/监护人签署知情同意书
- 愿意并能够合作并遵守所有方案要求和程序的受试者
健康对照队列
- 神经肌肉检查正常的健康男性
- 队列 C 的实际年龄为 3 至 7 岁（含），队列 D 为 8 至 12 岁（含）的受试者
- 根据 IRB 要求提供同意的受试者，其父母/监护人签署知情同意书
- 愿意并能够合作并遵守所有方案要求和程序的受试者
排除标准：
- 白天有通气依赖的受试者（无创或气管切开术）
- 同时或在过去 4 周内参加 DMD 治疗性临床试验的受试者
- 研究者认为可能导致受试者无法适当完成研究任务的任何身体或精神状况的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：DMD 受试者年龄 3-7 岁（含）
使用 EIM 进行年轻 DMD 测试
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其他：DMD 受试者年龄 8-12 岁（含）
使用 EIM 进行较旧的 DMD 测试
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其他：健康对照组 3-7 岁（含）
使用 EIM 进行年轻健康测试
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其他：健康对照组 8-12 岁（含）
使用 EIM 进行老年人健康测试
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件的受试者人数。
大体时间：1天
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不良事件将在受试者参加试验期间进行评估。
|
1天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年2月1日
初级完成 (实际的)
2012年8月1日
研究完成 (实际的)
2012年8月1日
研究注册日期
首次提交
2012年1月30日
首先提交符合 QC 标准的
2012年1月31日
首次发布 (估计)
2012年2月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年12月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年10月16日
最后验证
2013年10月1日
更多信息
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