Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DART Electrical Impedance Myography (EIM)-forsøk i Duchenne muskeldystrofi (DMD) og sunne kontroller

16. oktober 2013 oppdatert av: Dart Therapeutics. LLC

En fase I, multisenter, kontrollert, prospektiv korrelativ studie av elektrisk impedansmyografi hos menn med Duchenne muskeldystrofi og hos friske menn

Leger søker en metode for å vurdere nevromuskulær sykdom som er både ikke-invasiv og kvantifiserbar. Mange pasienter tolererer ikke standard verktøy for dagens vurdering (som nåleelektromyogram), og elektrisk impedansmyografi (EIM) har potensial til å tjene som et ikke-invasivt, kvantifiserbart, diagnostisk verktøy for nevromuskulær sykdom. Hvis de lykkes, vil disse enhetene tillate forbedret evne til å diagnostisere nevromuskulær sykdom og å vurdere sykdomsprogresjon eller remisjon, noe som muliggjør bedre pleie av individuelle pasienter så vel som for bruk i kliniske studier, der forbedrede resultatmål for nevromuskulære sykdommer søkes.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Friske forsøkspersoner og forsøkspersoner med DMD vil bli screenet under besøk 1. Screeningsevalueringer vil etablere kvalifisering og vil inkludere en sykehistorie, forkortet fysisk undersøkelse, vitale tegn (blodtrykk, temperatur, puls og respirasjon) og vekt. Kvalifiserte forsøkspersoner vil gi samtykke, som fastsatt av kravene til Institutional Review Board (IRB), og en forelder/verge vil signere et informert samtykke, hvoretter emnet vil bli ansett som påmeldt.

Emner vil bli registrert i 4 studiekull for totalt ca. 90 emner. Tildeling til disse kullene planlegges ut fra hensyn til alderseffekt på utfall.

Besøk 2, Studievurderinger, kan finne sted på dagen for Besøk 1 screeningsevalueringer. Hvis forsøkspersonen ikke kan fullføre studievurderinger samme dag, kan forsøkspersonen returnere og gjennomføre besøk 2-evalueringer innen ca. 24 timer etter slutten av besøk 1.

Besøk 2 vurderinger vil inkludere morfologisk testing av muskellengde og omkrets, måling av hudfett, kliniske vurderinger (6-minutters gangtest [6MWT], North Star Ambulatory Assessment, tidsbestemte funksjonstester, dynamometri) og 3 faser av enhetsytelsestesting. Fase 1 testing av enhetsytelse vil bli utført av hver av 2 trente vurderere (bedømmer A og bedømmer B) fra forskningsstedet, utpekt til å utføre testing av enhetsytelse på alle fag på deres respektive sted. Minst 10 minutter etter fullføring av de første vurderingene, vil fase 2 enhetsytelsestesting bli gjentatt av vurdering A. Etter fullføring av fase 2 enhetsytelsestesting vil forsøkspersonene fortsette med kliniske vurderinger utført av en fysioterapeut. Etter kliniske vurderinger vil fase 3-testing av enhetsytelse bli utført av Rater B.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

92

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massauchusetts General Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75220
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

DMD Fagkohorter

  • Mannlige subjekter
  • Forsøkspersoner med en kronologisk alder på 3 til 7 år inklusive for kohort A, og 8 til 12 år inklusive for kohort B
  • Personer med DMD diagnostisert med mutasjonstesting og/eller fravær av dystrofin på muskelbiopsi
  • Personer med svakhet i proksimal bekkenbelte (Gowers manøver, problemer med å komme opp fra gulvet og gå opp trapper)
  • Forsøkspersoner som kan gå 10 meter uten hjelp (dvs. uten seler, stokk eller andre hjelpemidler)
  • Pasienter som tar systemiske kortikosteroider og/eller andre medisiner som, etter utforskerens vurdering, kan påvirke muskelstyrke eller fysisk aktivitetsnivå, må være på en stabil dose i minst 4 uker før oppstart av studiemålinger
  • Emner som gir samtykke, som fastsatt av IRB-krav, og hvis foreldre/foresatte signerer et informert samtykkeskjema
  • Emner som er villige og i stand til å samarbeide og overholde alle protokollkrav og prosedyrer

Sunn kontrollkohort

  • Friske menn med normal nevromuskulær undersøkelse
  • Forsøkspersoner med en kronologisk alder på 3 til 7 år inklusive for kohort C, og 8 til 12 år inklusive for kohort D
  • Emner som gir samtykke, som fastsatt av IRB-krav, og hvis foreldre/foresatte signerer et informert samtykkeskjema
  • Emner som er villige og i stand til å samarbeide og overholde alle protokollkrav og prosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med ventilasjonsavhengighet på dagtid (ikke-invasiv eller trakeostomi)
  • Forsøkspersoner registrert i en DMD terapeutisk klinisk studie samtidig eller i løpet av de siste 4 ukene
  • Forsøkspersoner med en hvilken som helst fysisk eller mental tilstand som etter etterforskerens mening kan gjøre forsøkspersonen ute av stand til å fullføre oppgavene til studien på riktig måte

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: DMD-fag i alderen 3-7 inkludert
Young DMD-testing med EIM
Annen: Testing med EIM
Annen: DMD-fag i alderen 8-12 inkludert
Eldre DMD-testing med EIM
Annen: Testing med EIM
Annen: Healthy Control i alderen 3-7 inkludert
Young Health Testing med EIM
Annen: Testing med EIM
Annen: Healthy Control i alderen 8-12 inkludert
Eldre sunn testing med EIM
Annen: Testing med EIM

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med en bivirkning.
Tidsramme: 1 dag
Uønskede hendelser vil bli vurdert i løpet av tiden forsøkspersonen er registrert i forsøket.
1 dag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Dart Therapeutics. LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2012

Først lagt ut (Anslag)

1. februar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

9. desember 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2013

Sist bekreftet

1. oktober 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CMD-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Testing med EIM

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere