Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DART Electrical Impedance Myography (EIM) forsøg i Duchenne muskeldystrofi (DMD) og sunde kontroller

16. oktober 2013 opdateret af: Dart Therapeutics. LLC

En fase I, multicenter, kontrolleret, prospektiv korrelativ undersøgelse af elektrisk impedansmyografi hos mænd med Duchenne muskeldystrofi og hos raske mænd

Læger søger en metode til at vurdere neuromuskulær sygdom, der er både ikke-invasiv og kvantificerbar. Mange patienter tolererer ikke standard værktøjer til vurdering af aktuelle dage (såsom nåleelektromyogram), og elektrisk impedansmyografi (EIM) har potentialet til at fungere som et ikke-invasivt, kvantificerbart, diagnostisk værktøj til neuromuskulær sygdom. Hvis det lykkes, vil disse enheder give mulighed for forbedret evne til at diagnosticere neuromuskulær sygdom og til at vurdere sygdomsprogression eller remission, hvilket giver mulighed for bedre pleje af individuelle patienter såvel som til brug i kliniske forsøg, hvor forbedrede resultatmål for neuromuskulære sygdomme søges.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Raske forsøgspersoner og forsøgspersoner med DMD vil blive screenet under besøg 1. Screeningsevalueringer vil fastslå berettigelse og vil omfatte en sygehistorie, forkortet fysisk undersøgelse, vitale tegn (blodtryk, temperatur, puls og respirationer) og vægt. Kvalificerede forsøgspersoner vil give samtykke, som fastsat af Institutional Review Board (IRB) krav, og en forælder/værge vil underskrive et informeret samtykke, hvorefter emnet vil blive betragtet som tilmeldt.

Forsøgspersoner vil blive tilmeldt 4 studiekohorter for i alt ca. 90 emner. Allokering til disse kohorter er planlagt ud fra overvejelser vedrørende alders effekt på resultater.

Besøg 2, undersøgelsesvurderinger, kan finde sted på dagen for besøg 1 screeningsevalueringer. Hvis forsøgspersonen ikke kan gennemføre undersøgelsesvurderinger samme dag, kan forsøgspersonen vende tilbage og gennemføre besøg 2-evalueringer inden for cirka 24 timer efter afslutningen af ​​besøg 1.

Besøg 2 vurderinger vil omfatte morfologisk test af muskellængde og omkreds, måling af hudfedt, kliniske vurderinger (6-minutters gangtest [6MWT], ambulatorisk North Star-vurdering, tidsindstillede funktionstests, dynamometri) og 3 faser af enhedsydelsestest. Fase 1 test af enhedens ydeevne vil blive udført af hver af 2 uddannede bedømmere (bedømmer A og bedømmer B) fra forskningsstedet, udpeget til at udføre enhedens ydeevnetest på alle forsøgspersoner på deres respektive sted. Mindst 10 minutter efter afslutningen af ​​de første vurderinger vil fase 2-enhedspræstationstestning blive gentaget af bedømmer A. Efter afslutningen af ​​fase 2-enhedstesten vil forsøgspersonerne fortsætte med kliniske vurderinger udført af en fysioterapeut. Efter kliniske vurderinger udføres fase 3-enhedspræstationstest af bedømmer B.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

92

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massauchusetts General Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75220
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

DMD fagkohorter

  • Mandlige emner
  • Forsøgspersoner med en kronologisk alder på 3 til 7 år inklusive for kohorte A og 8 til 12 år inklusive for kohorte B
  • Forsøgspersoner med DMD diagnosticeret med mutationstest og/eller fravær af dystrofin på muskelbiopsi
  • Personer med proksimal bækkensvaghed (Gowers manøvre, vanskeligheder med at komme fra gulvet og gå op ad trin)
  • Forsøgspersoner, der kan gå 10 meter uden hjælp (dvs. uden seler, stokke eller andre hjælpemidler)
  • Forsøgspersoner, der tager systemiske kortikosteroider og/eller anden medicin, som efter investigatorens vurdering kan påvirke muskelstyrke eller fysisk aktivitetsniveau, skal have en stabil dosis i mindst 4 uger før påbegyndelse af undersøgelsesmålinger
  • Emner, der giver samtykke, som fastsat af IRB-krav, og hvis forælder/værge underskriver en informeret samtykkeformular
  • Emner, der er villige og i stand til at samarbejde og overholde alle protokolkrav og procedurer

Sund kontrolkohorte

  • Raske mænd med normal neuromuskulær undersøgelse
  • Forsøgspersoner med en kronologisk alder på 3 til 7 år inklusive for kohorte C og 8 til 12 år inklusive for kohorte D
  • Emner, der giver samtykke, som fastsat af IRB-krav, og hvis forælder/værge underskriver en informeret samtykkeformular
  • Emner, der er villige og i stand til at samarbejde og overholde alle protokolkrav og procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med dagtidsventilationsafhængighed (ikke-invasiv eller trakeostomi)
  • Forsøgspersoner indrulleret i et DMD terapeutisk klinisk forsøg samtidigt eller inden for de seneste 4 uger
  • Forsøgspersoner med enhver fysisk eller psykisk tilstand, som efter investigatorens mening kan gøre forsøgspersonen ude af stand til at udføre undersøgelsens opgaver på passende vis

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: DMD-fag i alderen 3-7 inklusiv
Young DMD Testing med EIM
Andet: Test med EIM
Andet: DMD-fag i alderen 8-12 år inklusive
Ældre DMD-test med EIM
Andet: Test med EIM
Andet: Sund kontrol i alderen 3-7 inklusive
Ung sund test med EIM
Andet: Test med EIM
Andet: Sund kontrol i alderen 8-12 inklusive
Ældre sund test med EIM
Andet: Test med EIM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med en uønsket hændelse.
Tidsramme: 1 dag
Uønskede hændelser vil blive vurderet i den tid, forsøgspersonen er tilmeldt forsøget.
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dart Therapeutics. LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2012

Først opslået (Skøn)

1. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. december 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. oktober 2013

Sidst verificeret

1. oktober 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMD-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Test med EIM

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner