DART elektromos impedancia miográfia (EIM) próba a Duchenne-i izomdisztrófiában (DMD) és az egészséges kontrollokban
I. fázis, többközpontú, ellenőrzött, prospektív korrelatív vizsgálat az elektromos impedancia miográfiájáról Duchenne-izomdystrophiában szenvedő és egészséges férfiaknál
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az egészséges alanyokat és a DMD-ben szenvedő alanyokat az 1. látogatás során szűrik. A szűrővizsgálatok megállapítják a jogosultságot, és tartalmazzák a kórelőzményt, a rövidített fizikális vizsgálatot, az életjeleket (vérnyomás, hőmérséklet, pulzus és légzés) és a testsúlyt. A jogosult alanyok hozzájárulását adják az Institutional Review Board (IRB) követelményeinek megfelelően, a szülő/gondviselő pedig tájékozott hozzájárulást ír alá, amely után az alany beiratkozottnak minősül.
Az alanyokat 4 vizsgálati csoportba sorolják be, összesen körülbelül 90 alanyból. Ezekbe a kohorszokba történő felosztást az életkornak az eredményekre gyakorolt hatásával kapcsolatos megfontolások miatt tervezik.
A 2. látogatásra, a tanulmányi értékelésekre az 1. látogatás szűrőértékeléseinek napján kerülhet sor. Ha az alany ugyanazon a napon nem tudja elvégezni a tanulmányi értékeléseket, az alany visszatérhet, és az 1. látogatás végétől számított körülbelül 24 órán belül elvégezheti a 2. látogatás értékelését.
A 2. látogatás során elvégzik az izomhossz és -körméret morfológiai vizsgálatát, a bőrzsír mérését, a klinikai értékeléseket (6 perces sétateszt [6MWT], a North Star ambuláns értékelése, időzített funkciótesztek, dinamometria) és az eszköz teljesítményének 3 fázisát. Az 1. fázisú eszközteljesítmény-tesztelést a kutatóhely 2 képzett értékelője (A és B értékelő) végzi el, akik az Eszközteljesítmény-tesztet az összes alanyon a saját helyszínükön végzik. Az első értékelések befejezése után legalább 10 perccel az A minősítő megismétli a 2. fázisú eszközteljesítmény-tesztet. A 2. fázisú eszközteljesítmény-teszt befejezése után az alanyok folytatják a fizikoterapeuta által végzett klinikai értékeléseket. A klinikai értékeléseket követően a 3. fázisú eszközteljesítmény-tesztet a B minősítő végzi el.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massauchusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75220
- The University of Texas Southwestern Medical Center-Dallas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
DMD alanyi kohorszok
- Férfi alanyok
- Azok az alanyok, akiknek időrendi életkora 3–7 év (beleértve az A) kohorszt és 8–12 év (beleértve a B kohorsztot is)
- DMD-ben szenvedő alanyok, akiket mutációs teszttel és/vagy disztrofin hiányával diagnosztizáltak az izombiopszián
- Proximális medenceöv gyengeségben szenvedő alanyok (Gower-manőver, a padlóról való felemelkedés és a lépcsőfokokban való felemelkedés nehézségei)
- Alanyok, akik 10 métert tudnak járni segítség nélkül (azaz merevítő, bot vagy egyéb segédeszköz nélkül)
- Azoknak az alanyoknak, akik szisztémás kortikoszteroidokat és/vagy bármely más olyan gyógyszert szednek, amelyek a vizsgáló megítélése szerint befolyásolhatják az izomerőt vagy a fizikai aktivitás szintjét, a vizsgálati mérések megkezdése előtt legalább 4 hétig stabil dózisban kell lenniük.
- Azok az alanyok, akik az IRB-követelményeknek megfelelően hozzájárulnak, és akiknek szülője/gondviselője tájékozott beleegyező nyilatkozatot ír alá
- Azok az alanyok, akik hajlandók és képesek együttműködni és minden protokollkövetelménynek és eljárásnak megfelelni
Egészséges kontroll kohorsz
- Egészséges férfiak normál neuromuszkuláris vizsgálattal
- Azok az alanyok, akiknek időrendi életkora a C kohorszban 3–7 év, a D kohorszban pedig 8–12 év
- Azok az alanyok, akik az IRB-követelményeknek megfelelően hozzájárulnak, és akiknek szülője/gondviselője tájékozott beleegyező nyilatkozatot ír alá
- Azok az alanyok, akik hajlandók és képesek együttműködni és minden protokollkövetelménynek és eljárásnak megfelelni
Kizárási kritériumok:
- Nappali lélegeztetési függőségben szenvedő alanyok (nem invazív vagy tracheostomia)
- Egyidejűleg vagy az elmúlt 4 hétben DMD terápiás klinikai vizsgálatba bevont alanyok
- Olyan fizikai vagy mentális állapotú alanyok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint képtelenné tehetik a vizsgálati feladatok megfelelő elvégzésére
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: DMD alany 3-7 éves korig
Fiatal DMD tesztelés az EIM-mel
|
|
|
Egyéb: DMD alany 8-12 éves korig
Régebbi DMD tesztelés EIM-mel
|
|
|
Egyéb: Healthy Control 3-7 éves korig
Fiatal egészséges tesztelés az EIM-mel
|
|
|
Egyéb: Healthy Control 8-12 éves korig
Régebbi egészséges tesztelés az EIM-mel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményt mutató alanyok száma.
Időkeret: 1 nap
|
A nemkívánatos eseményeket az alatt az idő alatt értékelik, amikor az alany részt vesz a vizsgálatban.
|
1 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CMD-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .