DART Electrical Impedance Myography (EIM)-försök i Duchenne muskeldystrofi (DMD) och friska kontroller
En fas I, multicenter, kontrollerad, prospektiv korrelativ studie av elektrisk impedansmyografi hos män med Duchennes muskeldystrofi och hos friska män
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Friska försökspersoner och försökspersoner med DMD kommer att screenas under besök 1. Screeningsutvärderingar kommer att fastställa behörighet och kommer att inkludera en medicinsk historia, förkortad fysisk undersökning, vitala tecken (blodtryck, temperatur, puls och andning) och vikt. Berättigade försökspersoner kommer att ge samtycke, enligt kraven från Institutional Review Board (IRB), och en förälder/vårdnadshavare kommer att underteckna ett informerat samtycke, varefter försökspersonen kommer att anses vara inskriven.
Ämnen kommer att registreras i 4 studiekohorter för totalt cirka 90 ämnen. Allokering till dessa kohorter är planerad på grund av överväganden om ålders effekt på utfall.
Besök 2, Study Assessments, kan äga rum på dagen för besök 1 screeningutvärderingar. Om försökspersonen inte kan slutföra studiebedömningar samma dag, kan försökspersonen återkomma och slutföra besök 2-utvärderingar inom cirka 24 timmar efter slutet av besök 1.
Besök 2 bedömningar kommer att inkludera morfologiska tester av muskellängd och omkrets, mätning av hudfett, kliniska bedömningar (6-minuters gångtest [6MWT], North Star ambulatorisk bedömning, tidsinställda funktionstester, dynamometri) och 3 faser av enhetsprestandatestning. Fas 1-testning av enhetsprestanda kommer att utföras av var och en av två utbildade bedömare (bedömare A och bedömare B) från forskningsplatsen, utsedda att utföra testning av enhetens prestanda på alla försökspersoner på deras respektive plats. Minst 10 minuter efter slutförandet av de första bedömningarna kommer testning av enhetsprestanda i Fas 2 att upprepas av bedömare A. När testningen av enhetens prestanda i Fas 2 är klar kommer försökspersonerna att fortsätta med kliniska bedömningar utförda av en sjukgymnast. Efter kliniska bedömningar kommer Fas 3-test av enhetsprestanda att utföras av bedömare B.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massauchusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75220
- The University of Texas Southwestern Medical Center-Dallas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
DMD-ämneskohorter
- Manliga ämnen
- Försökspersoner med en kronologisk ålder på 3 till 7 år inklusive för kohort A och 8 till 12 år inklusive för kohort B
- Försökspersoner med DMD diagnostiserade med mutationstestning och/eller frånvaro av dystrofin på muskelbiopsi
- Försökspersoner med svaghet i proximal bäckengördel (Gowers manöver, svårighet att ta sig upp från golvet och gå uppför trappor)
- Försökspersoner som kan gå 10 meter utan hjälp (dvs utan hängslen, käppar eller andra hjälpmedel)
- Försökspersoner som tar systemiska kortikosteroider och/eller någon annan medicin som, enligt utredarens bedömning, kan påverka muskelstyrka eller fysisk aktivitetsnivå, måste ha en stabil dos i minst 4 veckor innan studiemätningarna påbörjas
- Försökspersoner som ger samtycke, enligt IRB-kraven, och vars förälder/vårdnadshavare undertecknar ett informerat samtyckesformulär
- Försökspersoner som vill och kan samarbeta och följa alla protokollkrav och procedurer
Frisk kontrollkohort
- Friska män med normal neuromuskulär undersökning
- Försökspersoner med en kronologisk ålder på 3 till 7 år inklusive för Cohort C, och 8 till 12 år inklusive för Cohort D
- Försökspersoner som ger samtycke, enligt IRB-kraven, och vars förälder/vårdnadshavare undertecknar ett informerat samtyckesformulär
- Försökspersoner som vill och kan samarbeta och följa alla protokollkrav och procedurer
Exklusions kriterier:
- Patienter med ventilationsberoende dagtid (icke-invasiv eller trakeostomi)
- Försökspersoner inskrivna i en DMD terapeutisk klinisk prövning samtidigt eller inom de senaste 4 veckorna
- Försökspersoner med något fysiskt eller psykiskt tillstånd som kan, enligt utredarens uppfattning, göra försökspersonen oförmögen att utföra studiens uppgifter på lämpligt sätt
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: DMD-ämne i åldrarna 3-7 inklusive
Ung DMD-testning med EIM
|
|
|
Övrig: DMD-ämne i åldrarna 8-12 inklusive
Äldre DMD-testning med EIM
|
|
|
Övrig: Healthy Control i åldrarna 3-7 inklusive
Young Health Testing med EIM
|
|
|
Övrig: Healthy Control i åldrarna 8-12 inklusive
Äldre hälsotest med EIM
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med en biverkning.
Tidsram: 1 dag
|
Biverkningar kommer att bedömas under den tid försökspersonen är inskriven i försöket.
|
1 dag
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CMD-001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .