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Sperimentazione con miografia a impedenza elettrica DART (EIM) nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e controlli sani

16 ottobre 2013 aggiornato da: Dart Therapeutics. LLC

Uno studio correlato prospettico di fase I, multicentrico, controllato, della miografia dell'impedenza elettrica nei maschi con distrofia muscolare di Duchenne e nei maschi sani

I medici cercano un metodo per valutare la malattia neuromuscolare che sia sia non invasivo che quantificabile. Molti pazienti non tollerano gli attuali strumenti di valutazione standard (come l'elettromiogramma con ago) e la miografia ad impedenza elettrica (EIM) ha il potenziale per fungere da strumento diagnostico non invasivo, quantificabile per le malattie neuromuscolari. In caso di successo, questi dispositivi consentiranno una migliore capacità di diagnosticare le malattie neuromuscolari e di valutare la progressione o la remissione della malattia, consentendo una migliore cura dei singoli pazienti e l'uso negli studi clinici, dove si cercano migliori misure di esito per le malattie neuromuscolari.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti sani e i soggetti con DMD verranno sottoposti a screening durante la Visita 1. Le valutazioni di screening stabiliranno l'idoneità e includeranno un'anamnesi, un esame fisico abbreviato, segni vitali (pressione sanguigna, temperatura, polso e respirazione) e peso. I soggetti idonei forniranno il consenso, come stabilito dai requisiti dell'Institutional Review Board (IRB), e un genitore/tutore firmerà un consenso informato, dopodiché il soggetto sarà considerato iscritto.

I soggetti saranno arruolati in 4 coorti di studio per un totale di circa 90 soggetti. L'allocazione in queste coorti è pianificata a causa di considerazioni riguardanti l'effetto dell'età sui risultati.

La visita 2, Valutazioni dello studio, può aver luogo il giorno delle valutazioni di screening della Visita 1. Se il soggetto non può completare le valutazioni dello studio nello stesso giorno, il soggetto può tornare e completare le valutazioni della Visita 2 entro circa 24 ore dalla fine della Visita 1.

Le valutazioni della visita 2 includeranno test morfologici della lunghezza e della circonferenza muscolare, misurazione del grasso cutaneo, valutazioni cliniche (6-Minute Walk Test [6MWT], valutazione ambulatoriale North Star, test di funzionalità temporizzata, dinamometria) e 3 fasi di test delle prestazioni del dispositivo. Il test delle prestazioni del dispositivo di fase 1 verrà eseguito da ciascuno dei 2 valutatori addestrati (valutatore A e valutatore B) del sito di ricerca, designati per eseguire il test delle prestazioni del dispositivo su tutti i soggetti presso il rispettivo sito. Almeno 10 minuti dopo il completamento delle prime valutazioni, il test delle prestazioni del dispositivo di fase 2 verrà ripetuto dal valutatore A. Al termine del test delle prestazioni del dispositivo di fase 2, i soggetti procederanno con le valutazioni cliniche eseguite da un fisioterapista. Dopo le valutazioni cliniche, il valutatore B eseguirà il test delle prestazioni del dispositivo di Fase 3.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

92

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massauchusetts General Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75220
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorti di soggetti DMD

  • Soggetti maschi
  • Soggetti con età cronologica da 3 a 7 anni inclusi per la Coorte A e da 8 a 12 anni inclusi per la Coorte B
  • Soggetti con DMD con diagnosi di test mutazionale e/o assenza di distrofina alla biopsia muscolare
  • Soggetti con debolezza del cingolo pelvico prossimale (manovra di Gower, difficoltà ad alzarsi dal pavimento e salire i gradini)
  • Soggetti che possono camminare per 10 metri senza assistenza (cioè senza tutori, bastoni o altri ausili)
  • I soggetti che stanno assumendo corticosteroidi sistemici e/o qualsiasi altro farmaco che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe influire sulla forza muscolare o sui livelli di attività fisica, devono assumere una dose stabile per almeno 4 settimane prima dell'inizio delle misurazioni dello studio
  • Soggetti che forniscono il consenso, come previsto dai requisiti IRB, e il cui genitore/tutore firma un modulo di consenso informato
  • Soggetti che sono disposti e in grado di collaborare e rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo

Gruppo di controllo sano

  • Maschi sani con normale esame neuromuscolare
  • Soggetti con età cronologica da 3 a 7 anni inclusi per la Coorte C e da 8 a 12 anni inclusi per la Coorte D
  • Soggetti che forniscono il consenso, come previsto dai requisiti IRB, e il cui genitore/tutore firma un modulo di consenso informato
  • Soggetti che sono disposti e in grado di collaborare e rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con dipendenza ventilatoria diurna (non invasiva o tracheostomia)
  • - Soggetti arruolati in uno studio clinico terapeutico sulla DMD in concomitanza o nelle ultime 4 settimane
  • Soggetti con qualsiasi condizione fisica o mentale che possa, secondo l'opinione dello sperimentatore, rendere il soggetto incapace di completare adeguatamente i compiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Soggetto DMD di età compresa tra 3 e 7 anni
Young DMD Test con EIM
Altro: Test con EIM
Altro: Soggetto DMD di età compresa tra 8 e 12 anni
Vecchi test DMD con EIM
Altro: Test con EIM
Altro: Controllo sano dai 3 ai 7 anni inclusi
Young Healthy Test con EIM
Altro: Test con EIM
Altro: Controllo sano di età compresa tra 8 e 12 anni
Vecchi test sani con EIM
Altro: Test con EIM

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con un evento avverso.
Lasso di tempo: 1 giorno
Gli eventi avversi saranno valutati durante il periodo in cui il soggetto è arruolato nello studio.
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dart Therapeutics. LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2012

Primo Inserito (Stima)

1 febbraio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 dicembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 ottobre 2013

Ultimo verificato

1 ottobre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CMD-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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