Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

DART Electrical Impedance Myography (EIM)-onderzoek bij Duchenne spierdystrofie (DMD) en gezonde controles

16 oktober 2013 bijgewerkt door: Dart Therapeutics. LLC

Een fase I, multicenter, gecontroleerd, prospectief correlatief onderzoek van elektrische impedantiemyografie bij mannen met Duchenne spierdystrofie en bij gezonde mannen

Artsen zoeken naar een methode om neuromusculaire aandoeningen te beoordelen die zowel niet-invasief als kwantificeerbaar is. Veel patiënten tolereren geen standaard huidige beoordelingsinstrumenten (zoals naald-elektromyogram), en Electrical Impedance Myography (EIM) heeft het potentieel om te dienen als een niet-invasieve, kwantificeerbare, diagnostische tool voor neuromusculaire aandoeningen. Indien succesvol, zullen deze apparaten een verbeterd vermogen mogelijk maken om neuromusculaire aandoeningen te diagnosticeren en ziekteprogressie of -remissie te beoordelen, waardoor individuele patiënten beter kunnen worden verzorgd en ook kunnen worden gebruikt in klinische onderzoeken, waar verbeterde uitkomstmaten voor neuromusculaire aandoeningen worden gezocht.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Gezonde proefpersonen en proefpersonen met DMD worden gescreend tijdens bezoek 1. Screeningsevaluaties zullen bepalen of ze in aanmerking komen en omvatten een medische geschiedenis, een verkort lichamelijk onderzoek, vitale functies (bloeddruk, temperatuur, pols en ademhaling) en gewicht. In aanmerking komende proefpersonen zullen toestemming geven, zoals bepaald door de vereisten van de Institutional Review Board (IRB), en een ouder/voogd zal een geïnformeerde toestemming ondertekenen, waarna de proefpersoon als ingeschreven wordt beschouwd.

Proefpersonen zullen worden ingeschreven in 4 studiecohorten voor een totaal van ongeveer 90 proefpersonen. Toewijzing aan deze cohorten is gepland vanwege overwegingen met betrekking tot het effect van leeftijd op uitkomsten.

Bezoek 2, Studiebeoordelingen, kan plaatsvinden op de dag van de screeningevaluaties van Bezoek 1. Als de proefpersoon de onderzoeksbeoordelingen niet op dezelfde dag kan voltooien, kan de proefpersoon binnen ongeveer 24 uur na het einde van Bezoek 1 terugkomen en evaluaties van Bezoek 2 voltooien.

Bezoek 2 beoordelingen omvatten morfologische tests van spierlengte en -omtrek, huidvetmeting, klinische beoordelingen (6-minuten wandeltest [6MWT], North Star Ambulante beoordeling, getimede functietests, dynamometrie) en 3 fasen van apparaatprestatietesten. Fase 1 Device Performance-testen zullen worden uitgevoerd door elk van de 2 getrainde beoordelaars (beoordelaar A en beoordelaar B) van de onderzoekslocatie, die zijn aangewezen om de Device Performance-testen uit te voeren op alle proefpersonen op hun respectievelijke locatie. Minstens 10 minuten na het voltooien van de eerste beoordelingen, wordt de fase 2-apparaatprestatietest herhaald door beoordelaar A. Na voltooiing van de fase 2-apparaatprestatietest gaan de proefpersonen verder met klinische beoordelingen uitgevoerd door een fysiotherapeut. Na klinische beoordelingen zullen fase 3-apparaatprestatietests worden uitgevoerd door beoordelaar B.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

92

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massauchusetts General Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75220
        • The University of Texas Southwestern Medical Center-Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

DMD-onderwerpcohorten

  • Mannelijke onderwerpen
  • Proefpersonen met een chronologische leeftijd van 3 tot en met 7 jaar voor Cohort A en 8 tot en met 12 jaar voor Cohort B
  • Proefpersonen met DMD gediagnosticeerd met mutatietesten en/of afwezigheid van dystrofine bij spierbiopsie
  • Onderwerpen met proximale bekkengordelzwakte (Gower's manoeuvre, moeite met opstaan ​​​​van de vloer en trappen opgaan)
  • Onderwerpen die 10 meter zonder hulp kunnen lopen (dwz zonder beugels, wandelstokken of andere hulpmiddelen)
  • Proefpersonen die systemische corticosteroïden gebruiken en/of andere medicatie die, naar het oordeel van de onderzoeker, van invloed kan zijn op de spierkracht of fysieke activiteit, moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de start van de studiemetingen een stabiele dosis hebben
  • Proefpersonen die toestemming geven, zoals bepaald door IRB-vereisten, en van wie de ouder/voogd een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekent
  • Onderwerpen die bereid en in staat zijn om mee te werken en zich houden aan alle protocolvereisten en procedures

Gezonde controlecohort

  • Gezonde mannen met normaal neuromusculair onderzoek
  • Proefpersonen met een chronologische leeftijd van 3 tot en met 7 jaar voor cohort C en 8 tot en met 12 jaar voor cohort D
  • Proefpersonen die toestemming geven, zoals bepaald door IRB-vereisten, en van wie de ouder/voogd een formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekent
  • Onderwerpen die bereid en in staat zijn om mee te werken en zich houden aan alle protocolvereisten en procedures

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met overdag beademingsafhankelijkheid (niet-invasief of tracheostomie)
  • Proefpersonen die tegelijkertijd of in de afgelopen 4 weken deelnamen aan een therapeutisch klinisch onderzoek naar DMD
  • Proefpersonen met een fysieke of mentale aandoening waardoor, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon niet in staat is de taken van het onderzoek naar behoren uit te voeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: DMD-onderwerp van 3-7 jaar
Jonge DMD Testen met EIM
Ander: Testen met EIM
Ander: DMD-onderwerp van 8-12 jaar
Oudere DMD-testen met EIM
Ander: Testen met EIM
Ander: Healthy Control van 3 tot en met 7 jaar
Jonge Gezond Testen met EIM
Ander: Testen met EIM
Ander: Healthy Control van 8 tot en met 12 jaar
Oudere Gezond Testen met EIM
Ander: Testen met EIM

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met een bijwerking.
Tijdsspanne: 1 dag
Bijwerkingen zullen worden beoordeeld gedurende de tijd dat de proefpersoon deelneemt aan het onderzoek.
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dart Therapeutics. LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

1 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 december 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 oktober 2013

Laatst geverifieerd

1 oktober 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CMD-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Testen met EIM

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren