视网膜色素变性中 MSCs 的玻璃体内注射
2021年8月31日 更新者：La-ongsri Atchaneeyasakul、Mahidol University
视网膜色素变性患者玻璃体内注射成人骨髓间充质干细胞的可行性和安全性
本研究的目的是确定通过玻璃体内注射成人骨髓间充质干细胞治疗色素性视网膜炎患者的可行性和安全性。
研究概览
详细说明
视网膜色素变性 (RP) 是视网膜感光细胞的遗传性疾病。
患者可能会在年轻时或晚年失去视力。
目前，有超过 60 个基因被确定为导致这种情况的原因，其中之一，RPE65，已经在 Leber 先天性黑蒙的几项基因治疗试验中进行了研究，并取得了可喜的结果。
RP 的另一种治疗方法是干细胞疗法。
对 RP 动物模型的研究表明，视网膜下注射骨髓间充质干细胞可能会延缓感光细胞的退行性变化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi、Bangkok、泰国、10700
- Siriraj Hospital Mahidol University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 眼科医生确诊的视网膜色素变性患者
- 年龄 18-65岁
- 中心视野≤20度
- 最佳矫正视力低于 6/120 斯内伦视力表
- 视网膜电图不可记录或振幅小于正常值的 25%
排除标准：
- 可能掩盖结果解释的其他眼部疾病
- 无法返回进行跟进
- 基础疾病包括哮喘、心力衰竭、心肌梗塞、肝衰竭、肾衰竭
- 孕妇及哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：骨髓间充质干细胞
骨髓间充质干细胞 将 100 微升平衡盐溶液中的 100 万个细胞注入玻璃体腔。
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骨髓间充质干细胞 将 100 微升平衡盐溶液中的 100 万个细胞注入玻璃体腔。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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激光耀斑和细胞测量的基线变化
大体时间：长达 12 个月
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长达 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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视觉功能测试中基线的变化
大体时间：长达 12 个月
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长达 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：La-ongsri Atchaneeyasakul, MD、Siriraj Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Hartong DT, Berson EL, Dryja TP. Retinitis pigmentosa. Lancet. 2006 Nov 18;368(9549):1795-809. doi: 10.1016/S0140-6736(06)69740-7.
- Kociok N. Can the injection of the patient's own bone marrow-derived stem cells preserve cone vision in retinitis pigmentosa and other diseases of the eye? Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2005 Mar;243(3):187-8. doi: 10.1007/s00417-004-1062-0. Epub 2004 Nov 23. No abstract available.
- Arnhold S, Absenger Y, Klein H, Addicks K, Schraermeyer U. Transplantation of bone marrow-derived mesenchymal stem cells rescue photoreceptor cells in the dystrophic retina of the rhodopsin knockout mouse. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2007 Mar;245(3):414-22. doi: 10.1007/s00417-006-0382-7. Epub 2006 Aug 4.
- Wang S, Lu B, Girman S, Duan J, McFarland T, Zhang QS, Grompe M, Adamus G, Appukuttan B, Lund R. Non-invasive stem cell therapy in a rat model for retinal degeneration and vascular pathology. PLoS One. 2010 Feb 15;5(2):e9200. doi: 10.1371/journal.pone.0009200.
- Tuekprakhon A, Sangkitporn S, Trinavarat A, Pawestri AR, Vamvanij V, Ruangchainikom M, Luksanapruksa P, Pongpaksupasin P, Khorchai A, Dambua A, Boonchu P, Yodtup C, Uiprasertkul M, Sangkitporn S, Atchaneeyasakul LO. Intravitreal autologous mesenchymal stem cell transplantation: a non-randomized phase I clinical trial in patients with retinitis pigmentosa. Stem Cell Res Ther. 2021 Jan 9;12(1):52. doi: 10.1186/s13287-020-02122-7.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2020年7月1日
研究完成 (实际的)
2020年7月1日
研究注册日期
首次提交
2012年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2012年2月8日
首次发布 (估计)
2012年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年9月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月31日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
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