Injection intravitréenne de MSC dans la rétinite pigmentaire
31 août 2021 mis à jour par: La-ongsri Atchaneeyasakul, Mahidol University
Faisabilité et innocuité des cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse humaine adulte par injection intravitréenne chez les patients atteints de rétinite pigmentaire
Le but de cette étude est de déterminer la faisabilité et l'innocuité des cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse humaine adulte par injection intravitréenne chez les patients atteints de rétinite pigmentaire.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
La rétinite pigmentaire (RP) est une maladie héréditaire des cellules photoréceptrices de la rétine.
Les patients peuvent perdre la vision depuis qu'ils étaient jeunes ou plus tard dans la vie.
Actuellement, il existe plus de 60 gènes identifiés comme étant à l'origine de cette affection, dont l'un, RPE65, a été étudié dans plusieurs essais de thérapie génique pour l'amaurose congénitale de Leber avec des résultats prometteurs.
Une autre approche de traitement de la RP est la thérapie par cellules souches.
Des études sur des modèles animaux de RP ont montré que l'injection sous-rétinienne de cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse peut retarder les modifications dégénératives des cellules photoréceptrices.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Bangkok
-
Bangkoknoi, Bangkok, Thaïlande, 10700
- Siriraj Hospital Mahidol University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de rétinite pigmentaire diagnostiqués par des ophtalmologistes
- Âge 18-65 ans
- Champ visuel central inférieur ou égal à 20 degrés
- Meilleure acuité visuelle corrigée inférieure à 6/120 selon le tableau d'acuité visuelle Snellen
- Électrorétinogramme non enregistrable ou les amplitudes étaient inférieures à 25 % de la normale
Critère d'exclusion:
- Autres affections oculaires pouvant masquer l'interprétation des résultats
- Impossible de revenir pour un suivi
- Maladies sous-jacentes telles que l'asthme, l'insuffisance cardiaque, l'infarctus du myocarde, l'insuffisance hépatique, l'insuffisance rénale
- Femmes enceintes et allaitantes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: BM-MSC
Cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse 1 million de cellules dans une solution saline équilibrée de 100 microlitres seront injectées dans la cavité vitréenne.
|
Cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse 1 million de cellules dans une solution saline équilibrée de 100 microlitres seront injectées dans la cavité vitréenne.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures des éruptions laser et des cellules
Délai: jusqu'à 12 mois
|
jusqu'à 12 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans les tests de la fonction visuelle
Délai: jusqu'à 12 mois
|
jusqu'à 12 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: La-ongsri Atchaneeyasakul, MD, Siriraj Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Hartong DT, Berson EL, Dryja TP. Retinitis pigmentosa. Lancet. 2006 Nov 18;368(9549):1795-809. doi: 10.1016/S0140-6736(06)69740-7.
- Kociok N. Can the injection of the patient's own bone marrow-derived stem cells preserve cone vision in retinitis pigmentosa and other diseases of the eye? Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2005 Mar;243(3):187-8. doi: 10.1007/s00417-004-1062-0. Epub 2004 Nov 23. No abstract available.
- Arnhold S, Absenger Y, Klein H, Addicks K, Schraermeyer U. Transplantation of bone marrow-derived mesenchymal stem cells rescue photoreceptor cells in the dystrophic retina of the rhodopsin knockout mouse. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2007 Mar;245(3):414-22. doi: 10.1007/s00417-006-0382-7. Epub 2006 Aug 4.
- Wang S, Lu B, Girman S, Duan J, McFarland T, Zhang QS, Grompe M, Adamus G, Appukuttan B, Lund R. Non-invasive stem cell therapy in a rat model for retinal degeneration and vascular pathology. PLoS One. 2010 Feb 15;5(2):e9200. doi: 10.1371/journal.pone.0009200.
- Tuekprakhon A, Sangkitporn S, Trinavarat A, Pawestri AR, Vamvanij V, Ruangchainikom M, Luksanapruksa P, Pongpaksupasin P, Khorchai A, Dambua A, Boonchu P, Yodtup C, Uiprasertkul M, Sangkitporn S, Atchaneeyasakul LO. Intravitreal autologous mesenchymal stem cell transplantation: a non-randomized phase I clinical trial in patients with retinitis pigmentosa. Stem Cell Res Ther. 2021 Jan 9;12(1):52. doi: 10.1186/s13287-020-02122-7.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 avril 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 février 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 février 2012
Première publication (Estimation)
10 février 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 août 2021
Dernière vérification
1 août 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RP-001
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .