Inyección intravítrea de MSC en retinosis pigmentaria
31 de agosto de 2021 actualizado por: La-ongsri Atchaneeyasakul, Mahidol University
Viabilidad y seguridad de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea humana adulta mediante inyección intravítrea en pacientes con retinosis pigmentaria
El propósito de este estudio es determinar la viabilidad y la seguridad de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea humana adulta mediante inyección intravítrea en pacientes con retinosis pigmentaria.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La retinitis pigmentosa (RP) es un trastorno hereditario de las células fotorreceptoras de la retina.
Los pacientes pueden perder la visión desde que eran jóvenes o más tarde en la vida.
Actualmente, hay más de 60 genes identificados como causantes de esta afección, uno de los cuales, el RPE65, se ha estudiado en varios ensayos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber con resultados prometedores.
Otro enfoque de tratamiento para la RP es la terapia con células madre.
Los estudios en modelos animales de RP han demostrado que la inyección subretiniana de células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea puede retrasar los cambios degenerativos de las células fotorreceptoras.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Bangkok
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Bangkoknoi, Bangkok, Tailandia, 10700
- Siriraj Hospital Mahidol University
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con retinosis pigmentaria diagnosticados por oftalmólogos
- Edad 18-65 años
- Campo visual central menor o igual a 20 grados
- Mejor agudeza visual corregida inferior a 6/120 según la tabla de agudeza visual de Snellen
- Electrorretinograma no registrable o las amplitudes fueron inferiores al 25% de lo normal
Criterio de exclusión:
- Otras condiciones oculares que podrían enmascarar la interpretación de los resultados
- No se puede regresar para el seguimiento
- Enfermedades subyacentes que incluyen asma, insuficiencia cardíaca, infarto de miocardio, insuficiencia hepática, insuficiencia renal
- Mujeres embarazadas y lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BM-MSC
Se inyectarán en la cavidad vítrea 1 millón de células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea en una solución salina equilibrada de 100 microlitros.
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Se inyectarán en la cavidad vítrea 1 millón de células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea en una solución salina equilibrada de 100 microlitros.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la línea de base en las mediciones de células y destellos láser
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en las pruebas de función visual
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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hasta 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: La-ongsri Atchaneeyasakul, MD, Siriraj Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Hartong DT, Berson EL, Dryja TP. Retinitis pigmentosa. Lancet. 2006 Nov 18;368(9549):1795-809. doi: 10.1016/S0140-6736(06)69740-7.
- Kociok N. Can the injection of the patient's own bone marrow-derived stem cells preserve cone vision in retinitis pigmentosa and other diseases of the eye? Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2005 Mar;243(3):187-8. doi: 10.1007/s00417-004-1062-0. Epub 2004 Nov 23. No abstract available.
- Arnhold S, Absenger Y, Klein H, Addicks K, Schraermeyer U. Transplantation of bone marrow-derived mesenchymal stem cells rescue photoreceptor cells in the dystrophic retina of the rhodopsin knockout mouse. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol. 2007 Mar;245(3):414-22. doi: 10.1007/s00417-006-0382-7. Epub 2006 Aug 4.
- Wang S, Lu B, Girman S, Duan J, McFarland T, Zhang QS, Grompe M, Adamus G, Appukuttan B, Lund R. Non-invasive stem cell therapy in a rat model for retinal degeneration and vascular pathology. PLoS One. 2010 Feb 15;5(2):e9200. doi: 10.1371/journal.pone.0009200.
- Tuekprakhon A, Sangkitporn S, Trinavarat A, Pawestri AR, Vamvanij V, Ruangchainikom M, Luksanapruksa P, Pongpaksupasin P, Khorchai A, Dambua A, Boonchu P, Yodtup C, Uiprasertkul M, Sangkitporn S, Atchaneeyasakul LO. Intravitreal autologous mesenchymal stem cell transplantation: a non-randomized phase I clinical trial in patients with retinitis pigmentosa. Stem Cell Res Ther. 2021 Jan 9;12(1):52. doi: 10.1186/s13287-020-02122-7.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de febrero de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de febrero de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de septiembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RP-001
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