米诺环素治疗天使综合征

这项前瞻性单臂队列研究将在南佛罗里达大学进行。 该研究将检查米诺环素 (MC) 对天使综合症特征的影响。

盐酸米诺环素是 FDA 批准的四环素类抗菌药物。 在所有四环素中，MC 的脂溶性最高，活性最高。 与该家族中的其他抗生素不同，MC 具有能够穿过血脑屏障的独特特性。 该研究剂量已用于其他神经系统疾病的其他试验治疗，并取得了积极成果。 以研究剂量长期服用 MC 的研究已被证明是安全且耐受性良好的。 该剂量已被 FDA 批准用于治疗多器官系统的细菌感染和寻常痤疮。

重要的是要注意，米诺环素未被批准用于治疗 Angelman 综合征或用于 8 岁以下的儿童。 该研究方案已经过几位医生和科学家的审查，并被认为可以安全进行。 与任何药物一样，存在潜在的副作用。 副作用从严重到轻微不等，包括对胃部不适的过敏反应。 为了将这种风险降到最低，医务人员会在开出处方前进行彻底的病史和体格检查，以确保不存在对该药物、青霉素或其他四环素的过敏。 牙齿变色是长期服用高剂量 MC 时存在的潜在副作用。 牙齿变色是永久性的，参与者的父母或监护人将在参加研究之前了解这种潜在的副作用。 在其他使用 MC 的研究中，最常见的抱怨是肠胃不适。

招募和预筛选——我们预计一些研究参与者将住在远离研究地点的地方。 为了减少筛选失败（前往现场才发现您的孩子不符合研究标准），需要执行以下过程。 为了让家长有机会考虑这项研究并有时间咨询他们的医生，我们将在该研究在本网站上发布后大约一周开始招募。 将要求家长通过单击此网页底部的链接或访问 weeberlab.com/clinical_trials.html 以电子方式提交他们的信息。 如果他们无法访问互联网，他们可以致电研究协调员寻求帮助。 一旦您表示有兴趣参与，我们将通过电子邮件（或邮政服务，如果您愿意）向您发送一包信息。 该数据包将包括一份知情同意书、一份医疗信息发布和一份供您的初级保健医生填写并直接返回给我们的表格。 医务人员将审查所有这些信息，以确定您孩子的资格。 在前 50 名符合条件的参与者中，USF 的临床和研究科学研究所 (CTSI) 将随机选出 24 名。

研究程序 - 那些被选中的人将被要求前往研究地点总共 3 次，每次 2 天，费用自理（可通过 Angelman 综合症治疗基金会获得一些帮助，请访问 www.cureangelman.org）。 认真考虑您完成研究的能力很重要。 我们被允许注册的参与者人数受到严格控制，资金有限。 必须从 24 位参与者中的每一位收集数据，以确保获得最佳结果。 我们不知道您的孩子是否会从接受这种药物中受益，这就是我们进行这项研究的原因。

在访问期间，您的孩子将被要求提供血样并接受脑电图 (EEG)、身体检查以及行为评估。 在第一次访问期间，将向您分发研究药物米诺环素。 您将被要求每天两次给您的孩子服用研究药物。 您还将被要求记录管理以确认遵守研究方案。 治疗 4 周后将与您进行电话访谈，以评估药物耐受性并记录您可能观察到的任何变化。 研究药物将在治疗 8 周后停用。 在同一时间点，您将必须返回研究中心进行与初次访问相同的后续访问。 最后一次随访将在 16 周时间点（米诺环素治疗后 8 周）进行。 这次访问将与前两次访问相同，并将评估药物的持久效果。 以下是研究程序的摘要。

研究程序摘要：

1. 招募开始——有兴趣的家长通过互联网表格联系研究人员。
2. 发送预筛查包 - 知情同意书、健康信息发布和初级保健医生 (PCP) 问卷
3. 确定 30 名潜在参与者的资格
4. 随机选择 24 名参与者
5. 基线测试 - 获得知情同意，进行实验室工作和脑电图检查 进行病史和体格检查
6. 注册 - 研究神经学家确认参与者符合研究标准。
7. 行为评估
8. 米诺环素管理
9. 电话面试（4 周）
10. 停用米诺环素（8 周）
11. 后续评估（8 周）
12. 电话面试（12 周）
13. 最终跟进评估（16 周）

在页面底部，您会找到指向 weeberlab.com/clinical_trials.html 网站的链接。 在那里您可以提交您的联系信息。