Minocyklina w leczeniu zespołu Angelmana

To prospektywne jednoramienne badanie kohortowe ma zostać przeprowadzone na University of South Florida. W badaniu zbadany zostanie wpływ minocykliny (MC) na cechy zespołu Angelmana.

Minocyklina HCl jest zatwierdzonym przez FDA lekiem przeciwdrobnoustrojowym z rodziny tetracyklin. Spośród wszystkich tetracyklin, MC jest najlepiej rozpuszczalna w tłuszczach i najbardziej aktywna. W przeciwieństwie do innych antybiotyków z tej rodziny, MC posiada unikalną cechę zdolności do przekraczania bariery krew-mózg. Badana dawka była stosowana w innych próbnych terapiach innych zaburzeń neurologicznych z pozytywnymi wynikami. Wykazano, że badania długoterminowego podawania MC w badanej dawce są bezpieczne i dobrze tolerowane. Ta dawka została już zatwierdzona przez FDA do stosowania w leczeniu infekcji bakteryjnych wielu układów narządów i trądziku pospolitego.

Należy zauważyć, że minocyklina nie jest zatwierdzona do leczenia zespołu Angelmana ani do stosowania u dzieci w wieku poniżej 8 lat. Protokół badania został zweryfikowany przez kilku lekarzy i naukowców i uznano go za bezpieczny. Jak w przypadku każdego leku istnieje możliwość wystąpienia działań niepożądanych. Działania niepożądane wahają się od poważnych do łagodnych i obejmują reakcje alergiczne na rozstrój żołądka. W celu zminimalizowania tego ryzyka personel medyczny przeprowadzi dokładny wywiad lekarski i badanie fizykalne przed wystawieniem recepty, aby upewnić się, że nie występuje alergia na ten lek, penicylinę lub inną tetracyklinę. Przebarwienie zębów jest potencjalnym działaniem niepożądanym, które występuje podczas przyjmowania dużych dawek MC przez długi czas. Przebarwienie zębów jest trwałe, a rodzic lub opiekun uczestników zostanie poinformowany o tym potencjalnym efekcie ubocznym przed włączeniem do badania. W innych badaniach z użyciem MC najczęstszą dolegliwością były zaburzenia żołądkowo-jelitowe.

Rekrutacja i wstępna selekcja — Przewidujemy, że niektórzy uczestnicy badania będą mieszkać daleko od miejsca badania. Aby ograniczyć awarie ekranów (podróż do placówki tylko po to, aby dowiedzieć się, że Twoje dziecko nie spełnia kryteriów badania), wymagany jest następujący proces. Aby dać rodzicom możliwość rozważenia badania i mieć czas na skonsultowanie się z lekarzem (lekarzami), rozpoczniemy rekrutację około tygodnia po opublikowaniu badania na tej stronie internetowej. Rodzice zostaną poproszeni o przesłanie swoich informacji drogą elektroniczną, klikając łącze na dole tej strony lub wchodząc na stronę weeberlab.com/clinical_trials.html. W przypadku braku dostępu do Internetu mogą zwrócić się o pomoc do koordynatora badania. Po wyrażeniu przez Państwa chęci uczestnictwa pakiet informacji zostanie przesłany pocztą elektroniczną (lub pocztą, jeśli wolicie). Pakiet będzie zawierał dokument świadomej zgody, udostępnienie informacji medycznych oraz formularz, który lekarz pierwszego kontaktu powinien wypełnić i odesłać bezpośrednio do nas. Wszystkie te informacje zostaną sprawdzone przez personel medyczny w celu ustalenia, czy Twoje dziecko kwalifikuje się do programu. Spośród pierwszych 50 kwalifikujących się uczestników, 24 zostanie losowo wybranych przez Clinical and Investigational Science Institute (CTSI) w USF.

Procedura badania — Wybrani będą musieli podróżować do ośrodka badawczego łącznie 3 razy przez 2 dni każdy na własny koszt (pewna pomoc może być dostępna za pośrednictwem Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, odwiedź stronę www.cureangelman.org). Ważne jest, aby poważnie rozważyć swoją zdolność do ukończenia badania. Liczba uczestników, których możemy zapisać, jest ściśle regulowana, a fundusze są ograniczone. Konieczne jest zebranie danych od każdego z 24 uczestników, aby zapewnić jak najlepsze wyniki. Nie wiemy, czy Twoje dziecko odniesie korzyść z przyjmowania tego leku, dlatego przeprowadzamy to badanie.

Podczas wizyt Twoje dziecko zostanie poproszone o pobranie krwi, zostanie poddane badaniu elektroencefalograficznemu (EEG), badaniu fizykalnemu oraz ocenie behawioralnej. Podczas pierwszej wizyty zostanie Ci wydany badany lek, minocyklina. Zostaniesz poproszony o podanie dziecku badanego leku dwa razy dziennie. Zostaniesz również poproszony o zarejestrowanie administracji w celu potwierdzenia zgodności z reżimem badania. Po 4 tygodniach leczenia zostanie z Tobą przeprowadzony wywiad telefoniczny, aby ocenić tolerancję leku i odnotować wszelkie zaobserwowane przez Ciebie zmiany. Badany lek zostanie odstawiony po 8 tygodniach leczenia. W tym samym czasie będziesz musiał wrócić do ośrodka badawczego na wizytę kontrolną identyczną z wizytą pierwotną. Ostatnia wizyta kontrolna odbędzie się w 16 tygodniu (8 tygodni po leczeniu minocykliną). Wizyta ta będzie identyczna jak dwie pierwsze i oceni trwałe działanie leku. Poniżej znajduje się podsumowanie procedur badania.

Podsumowanie procedur badania:

1. Rozpoczęcie rekrutacji - Zainteresowani rodzice kontaktują się z kadrą naukową za pośrednictwem formularza internetowego.
2. Wysyłane są pakiety badań wstępnych — dokument świadomej zgody, wydanie informacji o stanie zdrowia i kwestionariusz lekarza podstawowej opieki zdrowotnej (PCP)
3. Kwalifikowalność Określona dla 30 potencjalnych uczestników
4. Losowy wybór 24 uczestników
5. Badanie podstawowe — uzyskano świadomą zgodę, przeprowadzono badania laboratoryjne i EEG, przeprowadzono wywiad i badanie fizykalne
6. Rejestracja — badanie Neurolog potwierdza, że ​​uczestnik spełnia kryteria badania.
7. Ocena behawioralna
8. Administracja minocykliną
9. Rozmowa telefoniczna (4 tygodnie)
10. Odstawić minocyklinę (8 tygodni)
11. Ocena uzupełniająca (8 tygodni)
12. Rozmowa telefoniczna (12 tygodni)
13. Końcowa ocena kontrolna (16 tygodni)

Na dole strony znajdziesz link do strony internetowej weeberlab.com/clinical_trials.html. Tam będziesz mógł podać swoje dane kontaktowe.