Миноциклин в лечении синдрома Ангельмана

Это проспективное когортное исследование с одной группой должно быть проведено в Университете Южной Флориды. В исследовании будет изучено влияние миноциклина (MC) на признаки синдрома Ангельмана.

Миноциклин HCl является одобренным FDA антимикробным препаратом из семейства тетрациклиновых препаратов. Из всех тетрациклинов МС является наиболее жирорастворимым и наиболее активным. В отличие от других антибиотиков этого семейства, МС обладает уникальной способностью проникать через гематоэнцефалический барьер. Исследуемая доза использовалась в других пробных методах лечения других неврологических расстройств с положительными результатами. Исследования длительного приема МС в изучаемой дозе показали безопасность и хорошую переносимость. Эта дозировка уже одобрена FDA для лечения бактериальных инфекций многих систем органов и вульгарных угрей.

Важно отметить, что миноциклин не одобрен для лечения синдрома Ангельмана или для детей младше 8 лет. Протокол исследования был рассмотрен несколькими врачами и учеными и признан безопасным для продолжения. Как и в случае с любым лекарством, существуют потенциальные побочные эффекты. Побочные эффекты варьируются от серьезных до легких и включают аллергические реакции до расстройства желудка. Чтобы свести к минимуму этот риск, медицинский персонал проведет тщательный сбор анамнеза и медицинский осмотр до выдачи рецепта, чтобы убедиться в отсутствии аллергии на это лекарство, пенициллин или другой тетрациклин. Изменение цвета зубов является потенциальным побочным эффектом, возникающим при приеме высоких доз МЦ в течение длительного периода времени. Изменение цвета зубов является постоянным, и родители или опекуны участников будут уведомлены об этом потенциальном побочном эффекте до включения в исследование. В других исследованиях с использованием MC наиболее распространенной жалобой было желудочно-кишечное расстройство.

Набор и предварительный отбор. Мы ожидаем, что некоторые участники исследования будут жить далеко от места проведения исследования. Чтобы уменьшить число сбоев при проверке (посещайте сайт только для того, чтобы узнать, что ваш ребенок не соответствует критериям исследования), необходимо выполнить следующий процесс. Чтобы дать родителям возможность рассмотреть исследование и иметь время для консультации со своим врачом (врачами), мы начнем набор примерно через неделю после публикации исследования на этом веб-сайте. Родителям будет предложено предоставить свою информацию в электронном виде, щелкнув ссылку внизу этой веб-страницы или зайдя на сайт weeberlab.com/clinical_trials.html. Если у них нет доступа в Интернет, они могут обратиться за помощью к координатору исследования. После того, как вы выразите свою заинтересованность в участии, пакет информации будет отправлен вам по электронной почте (или почтовой службой, если вы предпочитаете). Пакет будет включать документ об информированном согласии, публикацию медицинской информации и форму, которую ваш лечащий врач должен заполнить и отправить непосредственно нам. Вся эта информация будет рассмотрена медицинским персоналом для определения права вашего ребенка на участие в программе. Из первых 50 подходящих участников 24 будут выбраны случайным образом Институтом клинической и исследовательской науки (CTSI) в USF.

Процедура исследования. Отобранные участники должны будут посетить место исследования в общей сложности 3 раза по 2 дня каждый за свой счет (некоторая помощь может быть доступна через Фонд терапии синдрома Ангельмана, посетите www.cureangelman.org). Важно, чтобы вы серьезно рассмотрели свою способность завершить исследование. Количество участников, которых мы можем зарегистрировать, строго регламентировано, а финансирование ограничено. Крайне важно, чтобы данные собирались от каждого из 24 участников, чтобы обеспечить наилучшие результаты. Мы не знаем, принесет ли пользу вашему ребенку прием этого лекарства, поэтому мы проводим это исследование.

Во время посещений вашего ребенка попросят сдать образец крови и пройти электроэнцефалограмму (ЭЭГ), медицинский осмотр, а также оценку поведения. Во время первого посещения вам будет выдан исследуемый препарат миноциклин. Вам будет предложено вводить исследуемый препарат вашему ребенку два раза в день. Вас также попросят войти в администрацию, чтобы подтвердить соблюдение режима исследования. После 4 недель лечения с вами будет проведено телефонное интервью, чтобы оценить переносимость препарата и записать любые изменения, которые вы могли наблюдать. Прием исследуемого препарата будет прекращен через 8 недель лечения. В то же время вам нужно будет вернуться в исследовательский центр для повторного посещения, идентичного основному посещению. Последний контрольный визит состоится через 16 недель (через 8 недель после лечения миноциклином). Этот визит будет идентичен первым двум визитам и позволит оценить долгосрочные эффекты лекарства. Ниже приводится краткое изложение процедур исследования.

Краткое изложение процедур исследования:

1. Набор начинается - Заинтересованные родители связываются с исследовательским персоналом через интернет-форму.
2. Отправляются пакеты для предварительного скрининга - документ об информированном согласии, выпуск медицинской информации и анкета для лечащего врача (PCP)
3. Право на участие Определено для 30 потенциальных участников
4. Случайный выбор 24 участников
5. Исходное тестирование - получено информированное согласие, проведены лабораторные исследования и ЭЭГ. Проведены анамнез и физикальное обследование.
6. Регистрация – Невролог-исследователь подтверждает, что участник соответствует критериям исследования.
7. Поведенческая оценка
8. Администрация миноциклина
9. Телефонное интервью (4 недели)
10. Прекратить прием миноциклина (8 недель)
11. Последующая оценка (8 недель)
12. Телефонное интервью (12 недель)
13. Окончательная последующая оценка (16 недель)

В нижней части страницы вы найдете ссылку на веб-сайт weeberlab.com/clinical_trials.html. Там вы сможете оставить свои контактные данные.