Minocycline bij de behandeling van het Angelman-syndroom

Deze prospectieve eenarmige cohortstudie zal worden uitgevoerd aan de Universiteit van Zuid-Florida. De studie zal het effect onderzoeken dat minocycline (MC) heeft op de kenmerken van het Angelman-syndroom.

Minocycline HCl is een door de FDA goedgekeurd antimicrobieel medicijn in de tetracycline-geneesmiddelenfamilie. Van alle tetracyclines is MC het meest vetoplosbaar en het meest actief. In tegenstelling tot andere antibiotica in deze familie bezit MC de unieke eigenschap dat het de bloed-hersenbarrière kan passeren. De onderzoeksdosering is gebruikt in andere proefbehandelingen van andere neurologische aandoeningen met positieve resultaten. Studies van langdurige toediening van MC in de studiedosis zijn veilig gebleken en worden goed verdragen. Deze dosering is al goedgekeurd door de FDA voor gebruik bij de behandeling van bacteriële infecties van meerdere orgaansystemen en acne vulgaris.

Het is belangrijk op te merken dat minocycline niet is goedgekeurd voor de behandeling van het Angelman-syndroom of voor gebruik bij kinderen jonger dan 8 jaar. Het onderzoeksprotocol is beoordeeld door verschillende artsen en wetenschappers en veilig bevonden om verder te gaan. Zoals bij elk medicijn bestaat de kans op bijwerkingen. De bijwerkingen variëren van ernstig tot mild en omvatten allergische reacties op maagklachten. Om dit risico te minimaliseren, zal de medische staf een grondige medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek uitvoeren voordat het recept wordt afgegeven om er zeker van te zijn dat er geen allergie voor dit medicijn, penicilline of een andere tetracycline bestaat. Verkleuring van de tanden is een mogelijk nadelig effect dat optreedt bij langdurig gebruik van hoge doses MC. De verkleuring van de tanden is blijvend en de ouder of voogd van de deelnemers zal op de hoogte worden gebracht van deze mogelijke bijwerking voorafgaand aan deelname aan het onderzoek. In andere onderzoeken waarbij MC werd gebruikt, was de meest voorkomende klacht gastro-intestinale klachten.

Werving en prescreening - We verwachten dat sommige van de studiedeelnemers ver van de onderzoekslocatie zullen wonen. Om schermfouten te verminderen (alleen naar de site reizen om erachter te komen dat uw kind niet aan de studiecriteria voldoet), is het volgende proces vereist. Om ouders de kans te geven het onderzoek te overwegen en tijd te hebben om met hun arts(en) te overleggen, starten we ongeveer een week nadat het onderzoek op deze website is gepubliceerd. Ouders wordt gevraagd hun informatie elektronisch in te dienen door op de link onderaan deze webpagina te klikken of door naar weeberlab.com/clinical_trials.html te gaan. Als ze geen internet hebben, kunnen ze de studiecoördinator bellen voor hulp. Zodra u uw interesse in deelname heeft aangegeven, wordt u een pakket met informatie per e-mail (of per post, als u dat verkiest) toegestuurd. Het pakket bevat een document voor geïnformeerde toestemming, een vrijgave van medische informatie en een formulier dat uw huisarts moet invullen en rechtstreeks naar ons moet terugsturen. Al deze informatie zal worden beoordeeld door de medische staf om te bepalen of uw kind in aanmerking komt. Van de eerste 50 in aanmerking komende deelnemers worden er 24 willekeurig geselecteerd door het Clinical and Investigational Science Institute (CTSI) van USF.

Studieprocedure - De geselecteerde personen zullen in totaal 3 keer gedurende 2 dagen elk op eigen kosten naar de onderzoekslocatie moeten reizen (enige assistentie kan beschikbaar zijn via de Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, bezoek www.cureangelman.org). Het is belangrijk dat u serieus nadenkt over uw vermogen om de studie af te ronden. Het aantal deelnemers dat we mogen inschrijven is strikt gereglementeerd en de financiering is beperkt. Het is absoluut noodzakelijk dat er gegevens worden verzameld van elk van de 24 deelnemers om de best mogelijke resultaten te garanderen. We weten niet of uw kind baat zal hebben bij het krijgen van dit medicijn, daarom doen we dit onderzoek.

Tijdens de bezoeken wordt uw kind gevraagd om een ​​bloedmonster af te staan ​​en een elektro-encefalogram gram (EEG), lichamelijk onderzoek en gedragsonderzoeken te ondergaan. Tijdens het eerste bezoek krijgt u het onderzoeksgeneesmiddel, minocycline, toegediend. U wordt gevraagd om het onderzoeksgeneesmiddel tweemaal daags aan uw kind toe te dienen. U wordt ook gevraagd om de administratie te loggen om te bevestigen dat u zich aan het onderzoeksregime houdt. Na 4 weken behandeling zal er een telefonisch interview met u worden gehouden om de tolerantie voor het geneesmiddel te beoordelen en om eventuele veranderingen die u heeft waargenomen vast te leggen. De studiemedicatie wordt na 8 weken behandeling stopgezet. Op hetzelfde tijdstip moet u terugkeren naar de onderzoekslocatie voor een vervolgbezoek dat identiek is aan het eerste bezoek. Het laatste vervolgbezoek vindt plaats op het tijdstip van 16 weken (8 weken na de behandeling met minocycline). Dit bezoek is identiek aan de eerste twee bezoeken en zal de blijvende effecten van de medicatie beoordelen. Hieronder volgt een samenvatting van de studieprocedures.

Samenvatting van de studieprocedures:

1. Werving begint - Geïnteresseerde ouders nemen contact op met het studiepersoneel via het internetformulier.
2. Prescreeningpakketten worden verzonden - Informed Consent Document, Health Information Release & Primary Care Physician (PCP) vragenlijst
3. Geschiktheid Vastgesteld voor 30 potentiële deelnemers
4. Willekeurige selectie van 24 deelnemers
5. Basislijntesten - Geïnformeerde toestemming verkregen, laboratoriumwerk en EEG uitgevoerd Anamnese en lichamelijk onderzoek uitgevoerd
6. Inschrijving - Studie Neuroloog bevestigt dat de deelnemer aan de studiecriteria voldoet.
7. Gedragsbeoordeling
8. Toediening van Minocycline
9. Telefonisch interview (4 weken)
10. Stop met Minocycline (8 weken)
11. Vervolgonderzoek (8 weken)
12. Telefonisch interview (12 weken)
13. Eindevaluatie (16 weken)

Onderaan de pagina vindt u een link naar de website weeberlab.com/clinical_trials.html. Daar kunt u uw contactgegevens invullen.