Angelman Syndrome의 치료에서 Minocycline

이 전향적인 단일 팔 코호트 연구는 사우스 플로리다 대학에서 수행될 예정입니다. 이 연구는 미노사이클린(MC)이 엔젤만 증후군의 특성에 미치는 영향을 조사할 것입니다.

미노사이클린 HCl은 테트라사이클린 계열 약물의 FDA 승인 항균 약물입니다. 모든 테트라사이클린 중에서 MC는 가장 지용성이고 가장 활동적입니다. 이 계열의 다른 항생제와 달리 MC는 혈액 뇌 장벽을 통과할 수 있는 독특한 특성을 가지고 있습니다. 연구 용량은 긍정적인 결과를 보이는 다른 신경학적 장애의 다른 시험 치료에 사용되었습니다. 연구 용량에서 MC의 장기 투여에 대한 연구는 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 이 용량은 이미 여러 장기 시스템의 세균 감염 및 심상성 여드름 치료에 사용하도록 FDA의 승인을 받았습니다.

미노사이클린은 엔젤만 증후군을 치료하거나 8세 미만의 어린이에게 사용하도록 승인되지 않았다는 점에 유의하는 것이 중요합니다. 연구 프로토콜은 여러 의사와 과학자에 의해 검토되었으며 진행하기에 안전한 것으로 간주되었습니다. 모든 약물과 마찬가지로 부작용 가능성이 존재합니다. 부작용은 심각한 것부터 가벼운 것까지 다양하며 배탈에 대한 알레르기 반응을 포함합니다. 이러한 위험을 최소화하기 위해 의료진은 이 약물, 페니실린 또는 다른 테트라사이클린에 대한 알레르기가 없는지 확인하기 위해 처방전을 발행하기 전에 철저한 병력 및 신체 검사를 수행합니다. 치아 변색은 장기간에 걸쳐 고용량의 MC를 복용할 때 존재하는 잠재적인 부작용입니다. 치아 변색은 영구적이며 참가자의 부모 또는 보호자는 연구에 등록하기 전에 이러한 잠재적인 부작용을 알게 될 것입니다. MC를 사용한 다른 연구에서 가장 흔한 불만은 위장 장애였습니다.

모집 및 사전 심사 - 연구 참가자 중 일부는 연구 장소에서 멀리 떨어져 살 것으로 예상합니다. 화면 오류를 줄이기 위해(자녀가 연구 기준을 충족하지 않는지 확인하기 위해 사이트를 방문하는 경우에만) 다음 프로세스가 필요합니다. 학부모에게 연구를 고려하고 의사와 상담할 시간을 주기 위해 이 웹사이트에 연구가 게시된 후 약 1주일 후에 모집을 시작합니다. 학부모는 이 웹 페이지 하단에 있는 링크를 클릭하거나 weeberlab.com/clinical_trials.html에 액세스하여 정보를 전자적으로 제출해야 합니다. 인터넷에 접속할 수 없는 경우 연구 코디네이터에게 도움을 요청할 수 있습니다. 참여 의사를 표시하면 이메일(원하는 경우 우편 서비스)을 통해 정보 패킷이 전송됩니다. 이 패킷에는 정보에 입각한 동의서, 의료 정보 공개, 주치의가 작성하여 저희에게 직접 반환할 양식이 포함됩니다. 이 모든 정보는 의료진이 검토하여 자녀의 자격 여부를 결정합니다. 처음 50명의 적격 참가자 중 24명은 USF의 CTSI(Clinical and Investigational Science Institute)에서 무작위로 선택합니다.

연구 절차 - 선택된 사람들은 각자의 비용으로 2일 동안 총 3번 연구 장소로 이동해야 합니다(일부 지원은 엔젤만 증후군 치료 재단을 통해 제공될 수 있습니다. www.cureangelman.org를 방문하십시오). 연구를 완료할 수 있는 자신의 능력을 진지하게 고려하는 것이 중요합니다. 우리가 등록할 수 있는 참가자 수는 엄격하게 관리되며 자금은 제한되어 있습니다. 가능한 최상의 결과를 보장하기 위해 24명의 참가자 각각으로부터 데이터를 수집하는 것이 필수적입니다. 귀하의 자녀가 이 약을 투여받는 것이 도움이 될지 알 수 없기 때문에 이 연구를 수행하고 있습니다.

방문하는 동안 귀하의 자녀는 혈액 샘플을 제공하고 뇌파도(EEG), 신체 검사 및 행동 평가를 받아야 합니다. 첫 번째 방문 시 연구 약물인 미노사이클린이 귀하에게 제공됩니다. 귀하는 하루에 두 번 귀하의 자녀에게 연구 약물을 투여하도록 요청받을 것입니다. 또한 연구 요법을 준수하는지 확인하기 위해 투여를 기록하도록 요청받을 것입니다. 약물 내성을 평가하고 관찰할 수 있는 변화를 기록하기 위해 치료 4주 후 귀하와 전화 인터뷰를 실시할 것입니다. 연구 약물은 치료 8주 후에 중단될 것입니다. 동시에 귀하는 1차 방문과 동일한 후속 방문을 위해 연구 기관으로 돌아가야 합니다. 최종 후속 방문은 16주 시점(미노사이클린 치료 후 8주)에 이루어질 것입니다. 이 방문은 처음 두 번의 방문과 동일하며 약물의 지속적인 효과를 평가합니다. 아래는 연구 절차의 요약입니다.

연구 절차 요약:

1. 모집 시작 - 관심있는 학부모는 인터넷 양식을 통해 연구 직원에게 연락하십시오.
2. 사전 선별 패킷이 전송됩니다 - 사전 동의 문서, 건강 정보 공개 및 주치의(PCP) 설문지
3. 잠재적 참가자 30명에 대한 자격 결정
4. 참가자 24명 중 무작위 선택
5. 기본 테스트 - 사전 동의 획득, 실험실 작업 및 EEG 수행 병력 및 신체 검사 수행
6. 등록 - 연구 신경학자는 참가자가 연구 기준을 충족하는지 확인합니다.
7. 행동 평가
8. 미노사이클린 투여
9. 전화 인터뷰(4주)
10. 미노사이클린 중단(8주)
11. 후속 평가(8주)
12. 전화 인터뷰(12주)
13. 최종 후속 평가(16주)

페이지 하단에서 weeberlab.com/clinical_trials.html 웹사이트에 대한 링크를 찾을 수 있습니다. 거기에서 연락처 정보를 제출할 수 있습니다.