Minosykliini Angelmanin oireyhtymän hoidossa

Tämä tulevan yhden käden kohorttitutkimus on tarkoitus suorittaa Etelä-Floridan yliopistossa. Tutkimuksessa tarkastellaan minosykliinin (MC) vaikutusta Angelmanin oireyhtymän piirteisiin.

Minocycline HCl on FDA:n hyväksymä antimikrobinen lääke tetrasykliiniperheeseen. Kaikista tetrasykliineistä MC on rasvaliukoisin ja aktiivisin. Toisin kuin muut tämän perheen antibiootit, MC:llä on ainutlaatuinen ominaisuus, että se pystyy ylittämään veri-aivoesteen. Tutkimusannosta on käytetty muissa muiden neurologisten sairauksien koehoidoissa, joilla on positiivisia tuloksia. MC:n pitkäaikaista antoa tutkimusannoksella koskevien tutkimusten on osoitettu olevan turvallisia ja hyvin siedettyjä. FDA on jo hyväksynyt tämän annoksen käytettäväksi useiden elinjärjestelmien bakteeri-infektioiden ja akne vulgariksen hoidossa.

On tärkeää huomata, että minosykliiniä ei ole hyväksytty Angelmanin oireyhtymän hoitoon tai käytettäväksi alle 8-vuotiailla lapsilla. Useat lääkärit ja tutkijat ovat tarkistaneet tutkimusprotokollan, ja sen on katsottu olevan turvallista jatkaa. Kuten kaikilla lääkkeillä, sivuvaikutusten mahdollisuus on olemassa. Haittavaikutukset vaihtelevat vakavista lieviin ja sisältävät allergisia reaktioita vatsavaivoihin. Tämän riskin minimoimiseksi hoitohenkilökunta suorittaa perusteellisen sairaushistorian ja fyysisen tutkimuksen ennen reseptin antamista varmistaakseen, ettei tälle lääkkeelle, penisilliinille tai muulle tetrasykliinille ole allergiaa. Hampaiden värjäytyminen on mahdollinen haittavaikutus, joka ilmenee käytettäessä suuria annoksia MC:tä pitkiä aikoja. Hampaiden värjäytyminen on pysyvää, ja osallistujien vanhemmille tai huoltajille ilmoitetaan tästä mahdollisesta sivuvaikutuksesta ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Muissa MC:tä käyttävissä tutkimuksissa yleisin valitus oli maha-suolikanavan häiriö.

Rekrytointi ja esiseulonta - Odotamme, että osa tutkimukseen osallistuneista asuu kaukana tutkimuspaikasta. Jotta voidaan vähentää näyttöhäiriöitä (matkustaa sivustolle vain saadaksesi selville, ettei lapsesi täytä tutkimuskriteereitä) tarvitaan seuraava prosessi. Jotta vanhemmilla olisi mahdollisuus harkita tutkimusta ja aikaa keskustella lääkärinsä kanssa, aloitamme rekrytoinnin noin viikon kuluttua tutkimuksen julkaisemisesta tällä sivustolla. Vanhempia pyydetään toimittamaan tietonsa sähköisesti napsauttamalla tämän verkkosivun alareunassa olevaa linkkiä tai siirtymällä osoitteeseen weeberlab.com/clinical_trials.html. Jos heillä ei ole Internet-yhteyttä, he voivat soittaa tutkimuksen koordinaattorille. Kun olet ilmoittanut kiinnostuksesi osallistumisesta, sinulle lähetetään tietopaketti sähköpostitse (tai halutessasi postitse). Paketti sisältää tietoisen suostumusasiakirjan, lääketieteellisten tietojen julkaisun ja lomakkeen, jonka perusterveydenhuollon lääkärisi täyttää ja palauttaa suoraan meille. Lääketieteellinen henkilökunta tarkistaa kaikki nämä tiedot lapsesi kelpoisuuden arvioimiseksi. USF:n Clinical and Investigational Science Institute (CTSI) valitsee satunnaisesti 50 ensimmäisestä kelvollisesta osallistujasta 24.

Tutkimusmenettely - Valittujen tulee matkustaa tutkimuspaikalle yhteensä 3 kertaa 2 päivän ajan kukin omalla kustannuksellaan (jotakin apua voi olla saatavilla Angelmanin syndroomaterapian säätiön kautta, osoitteessa www.cureangelman.org). On tärkeää, että harkitset vakavasti kykyäsi suorittaa tutkimus. Osallistujamäärä, jonka saamme ilmoittautua, on tiukasti säännelty ja rahoitus on rajoitettu. On välttämätöntä kerätä tiedot jokaiselta 24 osallistujalta parhaiden mahdollisten tulosten varmistamiseksi. Emme tiedä, hyötyykö lapsesi tämän lääkkeen saamisesta, minkä vuoksi teemme tämän tutkimuksen.

Vierailujen aikana lastasi pyydetään antamaan verinäyte ja sille suoritetaan elektroenkefalogrammigrammi (EEG), fyysinen tarkastus sekä käyttäytymisarvioinnit. Ensimmäisen käynnin aikana sinulle jaetaan tutkimuslääke, minosykliini. Sinua pyydetään antamaan tutkimuslääkettä lapsellesi kahdesti päivässä. Sinua pyydetään myös kirjaamaan hallintoa kirjaamaan tutkimusohjelman noudattamisen vahvistamiseksi. Sinulle tehdään puhelinhaastattelu 4 viikon hoidon jälkeen lääkesietokyvyn arvioimiseksi ja mahdollisten havaitsemiesi muutosten kirjaamiseksi. Tutkimuslääkitys lopetetaan 8 viikon hoidon jälkeen. Samaan aikaan sinun on palattava tutkimuspaikalle ensikäynnin kanssa samanlaiselle seurantakäynnille. Viimeinen seurantakäynti tapahtuu 16 viikon kohdalla (8 viikkoa minosykliinihoidon jälkeen). Tämä käynti on identtinen kahden ensimmäisen käynnin kanssa, ja siinä arvioidaan lääkkeen pysyviä vaikutuksia. Alla on yhteenveto tutkimusmenetelmistä.

Yhteenveto opintomenettelyistä:

1. Rekrytointi alkaa - Kiinnostuneet vanhemmat ottavat yhteyttä tutkimushenkilökuntaan internet-lomakkeen kautta.
2. Esiseulontapaketit lähetetään – tietoinen suostumusasiakirja, terveystietojen luovutus ja perusterveydenhuollon lääkärin (PCP) kyselylomake
3. Kelpoisuus Määritetään 30 potentiaaliselle osallistujalle
4. Satunnainen valinta 24 osallistujasta
5. Perustestaus – tietoinen suostumus saatu, laboratoriotyöt ja EEG suoritettu Historia ja fyysinen koe suoritettu
6. Ilmoittautuminen - Tutkimusneurologi vahvistaa, että osallistuja täyttää tutkimuksen kriteerit.
7. Käyttäytymisarviointi
8. Minosykliinin hallinto
9. Puhelinhaastattelu (4 viikkoa)
10. Lopeta Minocycline (8 viikkoa)
11. Seurantaarviointi (8 viikkoa)
12. Puhelinhaastattelu (12 viikkoa)
13. Viimeinen seurantaarvio (16 viikkoa)

Sivun alalaidasta löydät linkin web-sivustolle weeberlab.com/clinical_trials.html. Siellä voit lähettää yhteystietosi.