Minocyclin til behandling af Angelmans syndrom

Denne prospektive enkeltarms kohorteundersøgelse skal udføres ved University of South Florida. Undersøgelsen vil undersøge, hvilken effekt minocyclin (MC) har på træk ved Angelmans syndrom.

Minocycline HCl er en FDA godkendt antimikrobiel medicin i tetracyclinfamilien af ​​lægemidler. Af alle tetracyklinerne er MC den mest lipidopløselige og mest aktive. I modsætning til andre antibiotika i denne familie besidder MC den unikke egenskab at kunne krydse blod-hjernebarrieren. Studiedosis er blevet brugt i andre forsøgsbehandlinger af andre neurologiske lidelser med positive resultater. Undersøgelser af langvarig administration af MC i undersøgelsesdosis har vist sig at være sikre og veltolererede. Denne dosis er allerede godkendt af FDA til brug i behandlingen af ​​bakterielle infektioner i flere organsystemer og acne vulgaris.

Det er vigtigt at bemærke, at minocyclin ikke er godkendt til behandling af Angelmans syndrom eller til brug hos børn under 8 år. Studieprotokollen er blevet gennemgået af flere læger og videnskabsmænd og er blevet anset for at være sikker at fortsætte. Som med al anden medicin er der mulighed for bivirkninger. Bivirkningerne spænder fra alvorlige til milde og omfatter allergiske reaktioner på mavebesvær. For at minimere denne risiko vil det medicinske personale udføre en grundig sygehistorie og fysisk undersøgelse, før recepten udstedes for at sikre, at der ikke eksisterer allergi over for denne medicin, penicillin eller en anden tetracyklin. Misfarvning af tænderne er en potentiel uønsket virkning, der eksisterer, når du tager høje doser af MC over længere perioder. Tandmisfarvningen er permanent, og deltagernes forælder eller værge vil blive gjort opmærksom på denne potentielle bivirkning inden tilmelding til undersøgelsen. I andre undersøgelser med MC var den mest almindelige klage mave-tarmbesvær.

Rekruttering & Prescreening - Vi forventer, at nogle af studiedeltagerne vil bo langt fra studiestedet. For at reducere skærmfejl (rejs kun til webstedet for at finde ud af, at dit barn ikke opfylder undersøgelseskriterierne) er følgende proces påkrævet. For at give forældre mulighed for at overveje undersøgelsen og have tid til at rådføre sig med deres læge(r), begynder vi rekrutteringen cirka en uge efter, at undersøgelsen er blevet offentliggjort på denne hjemmeside. Forældre vil blive bedt om at indsende deres oplysninger elektronisk ved at klikke på linket nederst på denne webside eller ved at gå til weeberlab.com/clinical_trials.html. Hvis de ikke har internetadgang, kan de ringe til studiekoordinatoren for at få hjælp. Når du har tilkendegivet din interesse i at deltage, vil en pakke information blive sendt til dig via e-mail (eller posttjeneste, hvis du foretrækker det). Pakken vil indeholde et informeret samtykkedokument, en frigivelse af medicinske oplysninger og en formular, som din primære læge kan udfylde og returnere direkte til os. Alle disse oplysninger vil blive gennemgået af det medicinske personale for at bestemme dit barns berettigelse. Ud af de første 50 kvalificerede deltagere vil 24 blive tilfældigt udvalgt af Clinical and Investigational Science Institute (CTSI) ved USF.

Undersøgelsesprocedure - De udvalgte vil være forpligtet til at rejse til undersøgelsesstedet i alt 3 gange i 2 dage hver for egen regning (nogle hjælp kan være tilgængelig gennem Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, besøg www.cureangelman.org). Det er vigtigt, at du seriøst overvejer din evne til at gennemføre studiet. Antallet af deltagere, vi må tilmelde, er strengt reguleret, og finansieringen er begrænset. Det er bydende nødvendigt at indsamle data fra hver af de 24 deltagere for at sikre de bedst mulige resultater. Vi ved ikke, om dit barn vil have gavn af at få denne medicin, og det er derfor, vi laver denne undersøgelse.

Under besøgene vil dit barn blive bedt om at afgive en blodprøve og gennemgå et elektroencefalogram (EEG), fysisk undersøgelse samt adfærdsvurderinger. Under det første besøg vil undersøgelsesmidlet, minocyclin, blive udleveret til dig. Du vil blive bedt om at administrere undersøgelseslægemidlet til dit barn to gange dagligt. Du vil også blive bedt om at logge administrationen for at bekræfte overholdelse af undersøgelsesregimet. Et telefoninterview vil blive gennemført med dig efter 4 ugers behandling for at vurdere lægemiddeltolerance og for at registrere eventuelle ændringer, du måtte have observeret. Studiemedicinen vil blive afbrudt efter 8 ugers behandling. På samme tidspunkt skal du vende tilbage til undersøgelsesstedet for et opfølgningsbesøg, der er identisk med det primære besøg. Det sidste opfølgningsbesøg vil finde sted på tidspunktet 16 uger (8 uger efter minocyklinbehandlingen). Dette besøg vil være identisk med de to første besøg og vil vurdere de varige virkninger af medicinen. Nedenfor er en oversigt over undersøgelsesprocedurerne.

Resumé af undersøgelsesprocedurer:

1. Rekruttering begynder - Interesserede forældre kontakter studiepersonalet via internetformularen.
2. Forhåndsscreeningspakker sendes - Informed Consent Document, Health Information Release & Primary Care Physician (PCP) spørgeskema
3. Berettigelse fastlagt for 30 potentielle deltagere
4. Tilfældigt udvalg af 24 deltagere
5. Baseline test - Informeret samtykke opnået, laboratoriearbejde og EEG udført Historie og fysisk undersøgelse udført
6. Tilmelding - Studieneurolog bekræfter, at deltageren opfylder undersøgelseskriterierne.
7. Adfærdsvurdering
8. Minocyclin administration
9. Telefonsamtale (4 uger)
10. Afbryd Minocyclin (8 uger)
11. Opfølgningsvurdering (8 uger)
12. Telefonsamtale (12 uger)
13. Endelig opfølgningsvurdering (16 uger)

Nederst på siden finder du et link til websitet weeberlab.com/clinical_trials.html. Der vil du kunne indsende dine kontaktoplysninger.