Minocycline dans le traitement du syndrome d'Angelman

Cette étude de cohorte prospective à un seul bras doit être menée à l'Université de Floride du Sud. L'étude examinera l'effet de la minocycline (MC) sur les traits du syndrome d'Angelman.

Minocycline HCl est un médicament antimicrobien approuvé par la FDA dans la famille des tétracyclines. De toutes les tétracyclines, la MC est la plus liposoluble et la plus active. Contrairement aux autres antibiotiques de cette famille, le MC possède la caractéristique unique de pouvoir traverser la barrière hémato-encéphalique. La posologie de l'étude a été utilisée dans d'autres traitements d'essai d'autres troubles neurologiques avec des résultats positifs. Des études sur l'administration à long terme de MC à la dose étudiée se sont avérées sûres et bien tolérées. Ce dosage a déjà été approuvé par la FDA pour une utilisation dans le traitement des infections bactériennes de plusieurs systèmes d'organes et de l'acné vulgaire.

Il est important de noter que la minocycline n'est pas approuvée pour traiter le syndrome d'Angelman ou pour être utilisée chez les enfants de moins de 8 ans. Le protocole d'étude a été examiné par plusieurs médecins et scientifiques et a été jugé sûr. Comme pour tout médicament, le potentiel d'effets secondaires existe. Les effets secondaires vont de graves à légers et comprennent des réactions allergiques aux maux d'estomac. Afin de minimiser ce risque, le personnel médical effectuera une anamnèse médicale et un examen physique approfondis avant la délivrance de l'ordonnance pour s'assurer qu'il n'existe aucune allergie à ce médicament, à la pénicilline ou à une autre tétracycline. La décoloration des dents est un effet indésirable potentiel qui existe lors de la prise de fortes doses de MC sur de longues périodes. La décoloration des dents est permanente et le parent ou le tuteur des participants sera informé de cet effet secondaire potentiel avant l'inscription à l'étude. Dans d'autres études utilisant MC, la plainte la plus courante était les troubles gastro-intestinaux.

Recrutement et présélection - Nous prévoyons que certains des participants à l'étude vivront loin du site de l'étude. Afin de réduire les échecs de dépistage (se rendre sur le site uniquement pour découvrir que votre enfant ne répond pas aux critères de l'étude), le processus suivant est requis. Pour donner aux parents la possibilité d'examiner l'étude et d'avoir le temps de consulter leur(s) médecin(s), nous commencerons le recrutement environ une semaine après la publication de l'étude sur ce site Web. Les parents seront invités à soumettre leurs informations par voie électronique en cliquant sur le lien au bas de cette page Web ou en accédant à weeberlab.com/clinical_trials.html. S'ils n'ont pas accès à Internet, ils peuvent appeler le coordinateur de l'étude pour obtenir de l'aide. Une fois que vous avez indiqué votre intérêt à participer, un paquet d'informations vous sera envoyé par e-mail (ou par service postal si vous préférez). Le paquet comprendra un document de consentement éclairé, une divulgation d'informations médicales et un formulaire que votre médecin traitant devra remplir et nous retourner directement. Toutes ces informations seront examinées par le personnel médical afin de déterminer l'admissibilité de votre enfant. Sur les 50 premiers participants éligibles, 24 seront sélectionnés au hasard par le Clinical and Investigational Science Institute (CTSI) de l'USF.

Procédure d'étude - Les personnes sélectionnées devront se rendre sur le site de l'étude un total de 3 fois pendant 2 jours chacun à leurs propres frais (une aide peut être disponible via la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, visitez www.cureangelman.org). Il est important que vous considériez sérieusement votre capacité à terminer l'étude. Le nombre de participants que nous sommes autorisés à inscrire est strictement réglementé et le financement est limité. Il est impératif que des données soient recueillies auprès de chacun des 24 participants afin d'assurer les meilleurs résultats possibles. Nous ne savons pas si votre enfant bénéficiera de la prise de ce médicament, c'est pourquoi nous réalisons cette étude.

Au cours des visites, votre enfant sera invité à fournir un échantillon de sang et à subir un électroencéphalogramme (EEG), un examen physique ainsi que des évaluations comportementales. Lors de la première visite, le médicament à l'étude, la minocycline, vous sera délivré. Il vous sera demandé d'administrer le médicament à l'étude à votre enfant deux fois par jour. Il vous sera également demandé d'enregistrer l'administration pour confirmer la conformité avec le schéma thérapeutique de l'étude. Un entretien téléphonique sera réalisé avec vous après 4 semaines de traitement afin d'évaluer la tolérance aux médicaments et d'enregistrer tout changement que vous auriez pu observer. Le médicament à l'étude sera interrompu après 8 semaines de traitement. Au même moment, vous devrez retourner sur le site de l'étude pour une visite de suivi identique à la visite principale. La dernière visite de suivi aura lieu au bout de 16 semaines (8 semaines après le traitement à la minocycline). Cette visite sera identique aux deux premières visites et permettra d'évaluer les effets durables du médicament. Vous trouverez ci-dessous un résumé des procédures d'étude.

Résumé des procédures d'étude :

1. Le recrutement commence - Les parents intéressés contactent le personnel de l'étude via le formulaire Internet.
2. Des paquets de présélection sont envoyés - Document de consentement éclairé, diffusion d'informations sur la santé et questionnaire du médecin de soins primaires (PCP)
3. Admissibilité Déterminée pour 30 participants potentiels
4. Sélection aléatoire de 24 participants
5. Test de base - Consentement éclairé obtenu, travaux de laboratoire et EEG effectués Antécédents et examen physique effectués
6. Inscription - Étude Le neurologue confirme que le participant répond aux critères de l'étude.
7. Évaluation comportementale
8. Administration de minocycline
9. Entretien téléphonique (4 semaines)
10. Arrêter la minocycline (8 semaines)
11. Évaluation de suivi (8 semaines)
12. Entrevue téléphonique (12 semaines)
13. Évaluation finale de suivi (16 semaines)

Au bas de la page, vous trouverez un lien vers le site Web weeberlab.com/clinical_trials.html. Vous pourrez y soumettre vos coordonnées.