Minocyklin i behandling av Angelman-syndrom

Denne prospektive enarms kohortstudien skal gjennomføres ved University of South Florida. Studien skal undersøke effekten minocyklin (MC) har på egenskapene til Angelman syndrom.

Minocycline HCl er en FDA-godkjent antimikrobiell medisin i tetracyklinfamilien. Av alle tetracyklinene er MC den mest lipidløselige og mest aktive. I motsetning til andre antibiotika i denne familien, har MC den unike egenskapen å kunne krysse blod-hjernebarrieren. Studiedosen har blitt brukt i andre forsøksbehandlinger av andre nevrologiske lidelser med positive resultater. Studier av langtidsadministrasjon av MC ved studiedosen har vist seg å være trygge og godt tolerert. Denne dosen er allerede godkjent av FDA for bruk i behandling av bakterielle infeksjoner i flere organsystemer, og acne vulgaris.

Det er viktig å merke seg at minocyklin ikke er godkjent for å behandle Angelman syndrom eller brukes til barn yngre enn 8 år. Studieprotokollen har blitt gjennomgått av flere leger og forskere og blitt ansett som trygt å fortsette. Som med alle andre medisiner finnes det potensiale for bivirkninger. Bivirkningene varierer fra alvorlige til milde og inkluderer allergiske reaksjoner på urolig mage. For å minimere denne risikoen, vil det medisinske personalet utføre en grundig sykehistorie og fysisk undersøkelse før resepten utstedes for å sikre at det ikke eksisterer allergi mot denne medisinen, penicillin eller et annet tetracyklin. Misfarging av tennene er en potensiell bivirkning som eksisterer når du tar høye doser MC over lengre perioder. Misfargingen av tennene er permanent og deltakernes foreldre eller foresatte vil bli gjort oppmerksom på denne potensielle bivirkningen før påmelding til studien. I andre studier med bruk av MC var den vanligste plagen gastrointestinale plager.

Rekruttering og forhåndsscreening - Vi regner med at noen av studiedeltakerne vil bo langt fra studiestedet. For å redusere skjermfeil (reise til nettstedet bare for å finne ut at barnet ditt ikke oppfyller studiekriteriene) er følgende prosess nødvendig. For å gi foreldre mulighet til å vurdere studien og få tid til å konsultere legen(e), starter vi rekrutteringen omtrent en uke etter at studien er publisert på denne nettsiden. Foreldre vil bli bedt om å sende inn informasjonen sin elektronisk ved å klikke på lenken nederst på denne nettsiden eller ved å gå til weeberlab.com/clinical_trials.html. I tilfelle de ikke har tilgang til internett, kan de ringe studiekoordinatoren for å få hjelp. Når du har meldt din interesse for å delta, vil en pakke med informasjon bli sendt til deg via e-post (eller posttjeneste hvis du foretrekker det). Pakken vil inneholde et informert samtykkedokument, en utgivelse av medisinsk informasjon og et skjema som primærlegen din kan fylle ut og returnere direkte til oss. All denne informasjonen vil bli gjennomgått av det medisinske personalet for å fastslå om barnet ditt er kvalifisert. Av de første 50 kvalifiserte deltakerne vil 24 bli tilfeldig valgt av Clinical and Investigational Science Institute (CTSI) ved USF.

Studieprosedyre - De utvalgte vil bli pålagt å reise til studiestedet totalt 3 ganger i 2 dager hver for egen regning (noe assistanse kan være tilgjengelig gjennom Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, besøk www.cureangelman.org). Det er viktig at du seriøst vurderer din evne til å fullføre studiet. Antall deltakere vi har lov til å melde på er strengt styrt og midler er begrenset. Det er viktig at det samles inn data fra hver av de 24 deltakerne for å sikre best mulig resultater. Vi vet ikke om barnet ditt vil ha nytte av å få denne medisinen, og det er derfor vi gjør denne studien.

Under besøkene vil barnet ditt bli bedt om å gi en blodprøve og gjennomgå et elektroencefalogram (EEG), fysisk undersøkelse samt atferdsvurderinger. Under det første besøket vil studiemedisinen, minocyklin, bli utlevert til deg. Du vil bli bedt om å administrere studiemedisinen til barnet ditt to ganger daglig. Du vil også bli bedt om å logge administrasjonen for å bekrefte overholdelse av studieregimet. Det vil bli gjennomført et telefonintervju med deg etter 4 ukers behandling for å vurdere legemiddeltoleranse og for å registrere eventuelle endringer du kan ha observert. Studiemedisinen vil bli seponert etter 8 ukers behandling. På samme tidspunkt må du returnere til studiestedet for et oppfølgingsbesøk som er identisk med det primære besøket. Det siste oppfølgingsbesøket vil finne sted ved 16 ukers tidspunkt (8 uker etter minocyklinbehandlingen). Dette besøket vil være identisk med de to første besøkene og vil vurdere den varige effekten av medisinen. Nedenfor er et sammendrag av studieprosedyrene.

Sammendrag av studieprosedyrer:

1. Rekruttering starter - Interesserte foreldre tar kontakt med studiepersonalet via internettskjema.
2. Forhåndsscreeningspakker sendes - Informed Consent Document, Health Information Release & Primary Care Physician (PCP) spørreskjema
3. Kvalifisering avgjøres for 30 potensielle deltakere
4. Tilfeldig utvalg av 24 deltakere
5. Baseline-testing - Informert samtykke innhentet, laboratoriearbeid og EEG utført Historie og fysisk undersøkelse utført
6. Påmelding - Studieneurolog bekrefter at deltakeren oppfyller studiekriteriene.
7. Atferdsvurdering
8. Minocyklinadministrasjon
9. Telefonintervju (4 uker)
10. Avbryt Minocycline (8 uker)
11. Oppfølgingsvurdering (8 uker)
12. Telefonintervju (12 uker)
13. Endelig oppfølgingsvurdering (16 uker)

Nederst på siden finner du en lenke til webområdet weeberlab.com/clinical_trials.html. Der vil du kunne sende inn kontaktinformasjonen din.