アンジェルマン症候群の治療におけるミノサイクリン

この前向き単群コホート研究は、南フロリダ大学で実施される予定です。 この研究では、ミノサイクリン (MC) がアンジェルマン症候群の特徴に及ぼす影響を調べます。

ミノサイクリン HCl は、FDA 承認のテトラサイクリン系薬剤の抗菌薬です。 すべてのテトラサイクリンの中で、MC は最も脂溶性で最も活性が高いです。 このファミリーの他の抗生物質とは異なり、MC は血液脳関門を通過できるという独特の特徴を持っています。 研究用量は、他の神経障害の他の治験治療で使用されており、肯定的な結果が得られています。 研究用量でのMCの長期投与の研究は、安全で忍容性が高いことが示されています。 この投与量は、複数の臓器系の細菌感染症および尋常性座瘡の治療に使用するために、FDA によってすでに承認されています。

ミノサイクリンは、アンジェルマン症候群の治療や 8 歳未満の子供への使用は承認されていないことに注意することが重要です。 研究プロトコルは複数の医師や科学者によって審査され、安全に進められると判断されました。 どんな薬でもそうですが、副作用の可能性はあります。 副作用は深刻なものから軽度のものまであり、胃のむかつきに対するアレルギー反応が含まれます。 このリスクを最小限に抑えるために、医療スタッフは処方箋が発行される前に徹底的な病歴と身体検査を行い、この薬、ペニシリンまたは別のテトラサイクリンに対するアレルギーがないことを確認します. 歯の変色は、長期間にわたって高用量のMCを服用した場合に存在する潜在的な悪影響です. 歯の変色は永続的であり、参加者の親または保護者は、研究に登録する前に、この潜在的な副作用を認識します。 MCを使用した他の研究では、最も一般的な苦情は胃腸の不調でした.

募集と事前スクリーニング - 研究参加者の一部は、研究サイトから遠く離れた場所に住んでいると予想されます。 スクリーニングの失敗 (お子様が学習基準を満たしていないことを確認するためだけにサイトに移動する) を減らすために、次のプロセスが必要です。 保護者の皆様に本研究について検討し、医師と相談する時間を与えるため、研究がこのウェブサイトに掲載されてから約 1 週間後に募集を開始します。 保護者は、このウェブページの下部にあるリンクをクリックするか、weeberlab.com/clinical_trials.html にアクセスして、情報を電子的に提出するよう求められます。 インターネットにアクセスできない場合は、研究コーディネーターに電話して支援を求めることができます。 参加への関心を示すと、情報パケットが電子メール (または希望する場合は郵便サービス) で送信されます。 パケットには、インフォームド コンセントの文書、医療情報のリリース、主治医が記入して直接私たちに返送するためのフォームが含まれます。 これらの情報はすべて、医療スタッフによって審査され、お子様の適格性が判断されます。 最初の 50 人の適格な参加者のうち、24 人が USF の臨床研究科学研究所 (CTSI) によって無作為に選ばれます。

研究手順 - 選択された人は、自費でそれぞれ 2 日間、合計 3 回研究サイトに移動する必要があります (一部の支援は、アンジェルマン症候群治療財団を通じて利用できる場合があります。www.cureangelman.org にアクセスしてください)。 研究を完了するための自分の能力を真剣に検討することが重要です。 登録できる参加者の数は厳密に管理されており、資金は限られています。 可能な限り最良の結果を得るためには、24 人の参加者それぞれからデータを収集することが不可欠です。 あなたの子供がこの薬を服用することで利益が得られるかどうかはわかりません。そのため、私たちはこの研究を行っています.

訪問中、お子様は血液サンプルを提供し、脳波図 (EEG)、身体検査、および行動評価を受けるよう求められます。 最初の来院時に治験薬のミノサイクリンが処方されます。 治験薬を 1 日 2 回子供に投与するよう求められます。 また、試験計画の順守を確認するために投与を記録するよう求められます。 薬物耐性を評価し、観察された可能性のある変化を記録するために、治療の4週間後に電話インタビューが行われます. 治験薬は、8週間の治療後に中止されます。 同時に、最初の訪問と同じフォローアップ訪問のために研究サイトに戻る必要があります。 最終フォローアップ訪問は、16 週間の時点 (ミノサイクリン治療の 8 週間後) に行われます。 この訪問は、最初の 2 回の訪問と同じであり、薬の持続的な効果を評価します。 以下に、研究手順の概要を示します。

研究手順の要約：

1. 募集開始 - 関心のある保護者は、インターネット フォームを介してスタディ スタッフに連絡してください。
2. 事前スクリーニング パケットが送信されます - インフォームド コンセント ドキュメント、健康情報のリリース、プライマリ ケア医 (PCP) アンケート
3. 参加資格 30名の参加資格を決定
4. 24人の参加者の無作為選択
5. ベースライン テスト - インフォームド コンセントを取得し、実験室での作業と EEG を実施 病歴と身体検査を実施
6. 登録 - 研究神経科医は、参加者が研究基準を満たしていることを確認します。
7. 行動評価
8. ミノサイクリン投与
9. 電話面接（4週間）
10. ミノサイクリンの中止 (8 週間)
11. フォローアップ評価 (8 週間)
12. 電話面接（12週間）
13. 最終フォローアップ評価 (16 週間)

ページの下部に、weeberlab.com/clinical_trials.html Web サイトへのリンクがあります。 そこで連絡先情報を送信できます。