Minociklin az Angelman-szindróma kezelésében

Ezt a leendő egykarú kohorsz-vizsgálatot a Dél-Floridai Egyetemen kell elvégezni. A tanulmány azt vizsgálja, hogy a minociklin (MC) milyen hatással van az Angelman-szindróma jellemzőire.

A minociklin HCl egy FDA által jóváhagyott antimikrobiális gyógyszer a tetraciklin gyógyszercsaládban. Az összes tetraciklin közül az MC a leginkább zsíroldékony és legaktívabb. A család többi antibiotikumától eltérően az MC azzal az egyedülálló tulajdonsággal rendelkezik, hogy képes átjutni a vér-agy gáton. A vizsgálati adagot más neurológiai rendellenességek egyéb, pozitív eredménnyel végzett vizsgálati kezelésében is alkalmazták. Az MC vizsgálati dózisban történő hosszú távú adagolásával kapcsolatos vizsgálatok biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyultak. Ezt az adagot az FDA már jóváhagyta több szervrendszer bakteriális fertőzéseinek és az acne vulgaris kezelésére való alkalmazásra.

Fontos megjegyezni, hogy a minociklin nem engedélyezett az Angelman-szindróma kezelésére, vagy 8 évesnél fiatalabb gyermekeknél történő alkalmazásra. A vizsgálati protokollt több orvos és tudós felülvizsgálta, és biztonságosnak ítélték a folytatást. Mint minden gyógyszer esetében, fennáll a mellékhatások lehetősége. A mellékhatások a súlyostól az enyheig terjednek, beleértve az allergiás reakciókat a gyomorpanaszokig. Ennek a kockázatnak a minimalizálása érdekében az orvosi személyzet alapos kórelőzményt és fizikális vizsgálatot végez a vény kibocsátása előtt, hogy megbizonyosodjon arról, hogy nincs allergia erre a gyógyszerre, penicillinre vagy más tetraciklinre. A fogak elszíneződése potenciális káros hatás, amely akkor jelentkezik, ha nagy dózisú MC-t hosszú ideig szed. A fogak elszíneződése tartós, és a résztvevők szülőjét vagy gondviselőjét tájékoztatják erről a lehetséges mellékhatásról, mielőtt részt vesznek a vizsgálatban. Más, MC-vel végzett vizsgálatokban a leggyakoribb panasz a gyomor-bélrendszeri zavar volt.

Toborzás és előszűrés – Arra számítunk, hogy a vizsgálatban résztvevők egy része távol fog lakni a vizsgálat helyszínétől. A képernyőhibák csökkentése érdekében (csak azért utazzon a helyszínre, hogy megtudja, gyermeke nem felel meg a vizsgálati kritériumoknak) a következő eljárásra van szükség. Annak érdekében, hogy a szülőknek lehetőségük legyen átgondolni a vizsgálatot, és legyen idejük konzultálni orvosukkal, körülbelül egy héttel azután kezdjük meg a toborzást, hogy a tanulmányt ezen a weboldalon közzétették. A szülőket felkérjük, hogy elektronikusan nyújtsák be adataikat a weboldal alján található hivatkozásra kattintva vagy a weeberlab.com/clinical_trials.html címen. Abban az esetben, ha nem rendelkeznek internet-hozzáféréssel, segítségért hívhatják a tanulmányi koordinátort. Miután jelezte részvételi szándékát, egy információs csomagot küldünk Önnek e-mailben (vagy postai úton, ha úgy tetszik). A csomag tartalmaz egy tájékozott beleegyező dokumentumot, az orvosi információk kiadását, valamint egy űrlapot, amelyet az alapellátó orvosnak kell kitöltenie, és közvetlenül hozzánk visszaküldenie. Mindezeket az információkat az egészségügyi személyzet felülvizsgálja, hogy megállapítsa gyermeke alkalmasságát. Az első 50 jogosult résztvevő közül 24-et az USF Clinical and Investigational Science Institute (CTSI) véletlenszerűen választ ki.

Vizsgálati eljárás – A kiválasztottaknak összesen háromszor, 2 napon keresztül, saját költségükön kell a vizsgálati helyszínre utazniuk (bizonyos segítség elérhető az Angelman-szindróma terápiás alapítványán keresztül, látogasson el a www.cureangelman.org oldalra). Fontos, hogy komolyan mérlegelje a tanulmány befejezésének képességét. A résztvevők száma szigorúan szabályozott, a finanszírozás korlátozott. A lehető legjobb eredmények elérése érdekében feltétlenül szükséges adatokat gyűjteni mind a 24 résztvevőtől. Nem tudjuk, hogy gyermeke számára előnyös lesz-e ez a gyógyszer, ezért végezzük ezt a vizsgálatot.

A látogatások során a gyermekét vérminta és elektroencefalogram gramm (EEG), fizikális vizsgálaton, valamint viselkedési értékelésen kell átvenni. Az első látogatás során a vizsgálati gyógyszert, a minociklint adják ki Önnek. A vizsgálati gyógyszert naponta kétszer kell beadnia gyermekének. Azt is meg kell kérni, hogy naplózza az adminisztrációt, hogy megerősítse a vizsgálati rend betartását. 4 hetes kezelés után telefonos interjút készítenek Önnel, hogy felmérjék a gyógyszertoleranciát, és rögzítsék az esetlegesen észlelt változásokat. A vizsgálati gyógyszert 8 hetes kezelés után leállítják. Ugyanebben az időpontban vissza kell térnie a vizsgálat helyszínére az elsődleges látogatással megegyező nyomon követési látogatásra. Az utolsó ellenőrző látogatás a 16. héten (a minociklin-kezelést követő 8 hétben) történik. Ez a látogatás megegyezik az első két látogatással, és felméri a gyógyszer tartós hatását. Az alábbiakban összefoglaljuk a vizsgálati eljárásokat.

A tanulmányi eljárások összefoglalása:

1. A toborzás megkezdődik – Az érdeklődő szülők az internetes űrlapon keresztül lépnek kapcsolatba a tanulmányozó személyzettel.
2. Az előszűrési csomagok elküldve – Tájékozott beleegyező dokumentum, egészségügyi információk kiadása és az alapellátó orvos (PCP) kérdőíve
3. Alkalmasság 30 potenciális résztvevőre vonatkozik
4. Véletlenszerűen kiválasztott 24 résztvevő
5. Kiindulási vizsgálat – Tájékozott hozzájárulás megszerzése, laboratóriumi munka és elvégzett EEG Előzmények és fizikális vizsgálat elvégzése
6. Beiratkozás – A vizsgálati neurológus megerősíti, hogy a résztvevő megfelel a vizsgálati kritériumoknak.
7. Viselkedésértékelés
8. Minociklin beadása
9. Telefonos interjú (4 hét)
10. Hagyja abba a minociklint (8 hét)
11. Nyomon követési értékelés (8 hét)
12. Telefonos interjú (12 hét)
13. Utolsó nyomon követési értékelés (16 hét)

Az oldal alján talál egy linket a weeberlab.com/clinical_trials.html webhelyre. Ott tudja majd megadni elérhetőségeit.