Nepadutant在喂养不耐受婴儿中的初步疗效、安全性和药代动力学研究
一项多中心、开放标签、递增的 7 天重复剂量研究，以调查 Nepadutant 在喂养不耐受婴儿中的疗效、安全性和药代动力学
研究概览
详细说明
喂养不耐受是一种短暂的神经发育现象，影响 25% 至 40% 的婴幼儿，在 6 周龄时达到高峰。 进食问题主要包括呕吐、进食缓慢、拒食和绞痛。
当前的非药物干预（例如 信息、限制母乳喂养婴儿的母亲饮食）和药物治疗（西甲硅油、抗毒蕈碱药物和抗酸剂）在很大程度上不能令人满意。
Nepadutant 被认为对婴儿绞痛有治疗作用，因为它通过激活神经激肽-2 受体恢复由不同刺激引起的过度肠道运动和敏感性，而不干扰生理性胃肠道转运。
这项 IIa 期研究旨在在每个参与者婴儿中测试三分之二的 nepadutant 口服剂量，以测量其血液水平、安全性和有效性，每个剂量水平连续 7 天给药。
实验临床阶段包括以下时期：
- 筛选期（无研究药物），在随机分组前持续约 7 天
- 治疗期，持续 14 天（每剂 7 天），每天给药一次
- 安全性随访，大约在治疗开始后 4 周。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Children's Center for Digestive Healthcare
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit / University of Louisville
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New York
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Albany、New York、美国、12207
- SUNY Downstate Medical Center
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Ohio
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Toledo、Ohio、美国、43606
- The University of Toledo College of Medicine\The Toledo Children's Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 临床诊断为喂养不耐受的婴儿。
- 入学时年龄≤ 6 个月。
- 正常生长。
- 从随机分组前 1 周到研究结束，可以避免使用红霉素、甲氧氯普胺、抗组胺药、质子泵抑制剂 (PPI)、抗酸剂、抗毒蕈碱药、西甲硅油和二甲硅油的婴儿。
排除标准：
- 在随机分组前一周内发生的任何临床相关事件（不包括与研究条件相关的事件）。
- 在随机分组前一周内开始的任何药物治疗。
- 饮食改变的婴儿（即 断奶）已在随机分组前一周内进行或计划在研究期间进行。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 3
Nepadutant 低剂量 (0.1mg/kg) 持续 7 天，然后 Nepadutant 高剂量 (1mg/kg) 再持续 7 天
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Nepadutant口服液
其他名称：
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实验性的：队列 2
Nepadutant 中等剂量 (0.5mg/kg) 持续 7 天，随后 Nepadutant 高剂量 (1mg/kg) 持续 7 天
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Nepadutant口服液
其他名称：
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实验性的：队列 1
Nepadutant 低剂量 (0.1mg/kg) 持续 7 天，随后 Nepadutant 中等剂量 (0.5mg/kg) 持续 7 天
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Nepadutant口服液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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V3（治疗第一周结束）时 I-GERQ-R 总分相对于基线 (V2) 的绝对差异。
大体时间：基线 (V2) 和治疗第一周结束 (V3)
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在 V2 获得的结果作为评估 V3 效果的基线值（即 治疗第一周结束）。 婴儿胃食管反流问卷修订版 (I-GERQ-R)，最低 - 最高评分为 0-42（诊断的最低评分>15）。 较高的值反映较差的结果。 问卷包括 12 个项目，作为量化反流（3 个问题）、哭泣（3 个问题）、拒绝进食（2 个问题）、呼吸暂停/发绀（2 个问题）、打嗝和弓背等方面的问题。 有 4 个可能选项的问题得分范围为 0 到 3；具有 5 个可能选项的问题的分数范围为 0 到 4。 将每个项目的分数相加，得出总分。 |
基线 (V2) 和治疗第一周结束 (V3)
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I-GERQ-R 总分在 V4（治疗第 2 周结束）相对于 V3（治疗第 1 周结束）的绝对差异。
大体时间：V3（治疗第 1 周结束）和 V4（治疗第 2 周结束）
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在 V3 获得的结果用作第二周治疗期 (V4) 的基线。 婴儿胃食管反流问卷修订版 (I-GERQ-R)，最低 - 最高评分为 0-42（诊断的最低评分>15）。 较高的值反映较差的结果。 问卷包括 12 个项目，作为量化反流（3 个问题）、哭泣（3 个问题）、拒绝进食（2 个问题）、呼吸暂停/发绀（2 个问题）、打嗝和弓背等方面的问题。 有 4 个可能选项的问题得分范围为 0 到 3；具有 5 个可能选项的问题的分数范围为 0 到 4。 将每个项目的分数相加，得出总分。 |
V3（治疗第 1 周结束）和 V4（治疗第 2 周结束）
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V5（后续）的 I-GERQ-R 总分与 V2（基线）的绝对差异。
大体时间：基线 (V2) 和最后一次给药后 2 周的随访 (V5)
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在 V2 获得的结果作为最后一次给药后 2 周随访评估的基线值 (V5) 婴儿胃食管反流问卷修订版 (I-GERQ-R)，最小-最大评分为 0-42（诊断的最小值>15). 较高的值反映较差的结果。 问卷包括 12 个项目，作为量化反流（3 个问题）、哭泣（3 个问题）、拒绝进食（2 个问题）、呼吸暂停/发绀（2 个问题）、打嗝和弓背等方面的问题。 有 4 个可能选项的问题得分范围为 0 到 3；具有 5 个可能选项的问题的分数范围为 0 到 4。 将每个项目的分数相加，得出总分。 |
基线 (V2) 和最后一次给药后 2 周的随访 (V5)
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I-GERQ-R 分数变化与基线（访视 2）的首次剂量水平（0.1mg/kg 和 0.5mg/kg）。
大体时间：基线 (V2) 和治疗第一周结束 (V3)
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婴儿胃食管反流问卷修订版 (I-GERQ-R) 分数的变化。 通过第一剂量水平（0.1mg/kg 和 0.5mg/kg）评估 I-GERQ-R 评分相对于基线（访问 2）的变化。 婴儿胃食管反流问卷修订版 (I-GERQ-R)，最低 - 最高评分为 0-42（诊断的最低评分>15）。 较高的值反映较差的结果。 问卷包括 12 个项目，作为量化反流（3 个问题）、哭泣（3 个问题）、拒绝进食（2 个问题）、呼吸暂停/发绀（2 个问题）、打嗝和弓背等方面的问题。 有 4 个可能选项的问题得分范围为 0 到 3；具有 5 个可能选项的问题的分数范围为 0 到 4。 将每个项目的分数相加，得出总分。 |
基线 (V2) 和治疗第一周结束 (V3)
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I-GERQ-R 分数变化与访问 3 按第二剂量水平（0.5mg/kg 和 1mg/kg）。
大体时间：第一周治疗结束（V3）和治疗第二周结束（V4）
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婴儿胃食管反流问卷修订版 (I-GERQ-R) 分数的变化。 通过第二剂量水平（0.5mg/kg 和 1mg/kg）评估 I-GERQ-R 评分变化与访问 3。 婴儿胃食管反流问卷修订版 (I-GERQ-R)，最低 - 最高评分为 0-42（诊断的最低评分>15）。 较高的值反映较差的结果。 问卷包括 12 个项目，作为量化反流（3 个问题）、哭泣（3 个问题）、拒绝进食（2 个问题）、呼吸暂停/发绀（2 个问题）、打嗝和弓背等方面的问题。 有 4 个可能选项的问题得分范围为 0 到 3；具有 5 个可能选项的问题的分数范围为 0 到 4。 将每个项目的分数相加，得出总分。 |
第一周治疗结束（V3）和治疗第二周结束（V4）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件的发生率和严重程度_按治疗剂量水平划分的不良事件数量
大体时间：长达 4 周
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分析是按治疗进行的——每个婴儿用三个递增剂量中的两个（0.1、0.5 或 1.0 mg/kg）进行治疗，因此计入多于一个剂量水平。
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长达 4 周
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NIC-04 绞痛婴儿 Nepadutant 血浆浓度-时间过程的群体药代动力学分析
大体时间：单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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呈现群体药代动力学分析。
使用具有一级吸收和消除的单室模型估算 PopPK 清除率。
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单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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NIC-04 绞痛婴儿 Nepadutant 血浆浓度-时间过程的群体药代动力学分析
大体时间：单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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使用具有一阶吸收和消除的单室模型估算的 PopPK 体积。
注：对于此措施，没有估计个体间的变异性，因此每个队列的值对应于典型值。
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单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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NIC-04 绞痛婴儿 Nepadutant 血浆浓度-时间过程的群体药代动力学分析
大体时间：单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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呈现群体药代动力学分析。
PopPK Ka 使用具有一阶吸收和消除的单室模型进行估计。
注：对于此措施，没有估计个体间的变异性，因此每个队列的值对应于典型值。
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单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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NIC-04 绞痛婴儿 Nepadutant 血浆浓度-时间过程的群体药代动力学分析
大体时间：单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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呈现群体药代动力学分析。
吸收剂量 (F1) 的 PopPK 参数分数是用具有一阶吸收和消除的单室模型估计的。结果显示了吸收剂量的分数和参数估计值的 95% CI
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单次给药后 0.5、1、2、3 小时和重复给药后 24 小时
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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