A Nepadutant előzetes hatékonysági, biztonságossági és farmakokinetikai vizsgálata etetési intoleranciában szenvedő csecsemőknél
Többközpontú, nyitott, növekvő, 7 napos ismételt dózisú vizsgálat a Nepadutant hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának vizsgálatára etetési intoleranciában szenvedő csecsemőknél
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az etetési intolerancia egy átmeneti idegrendszeri fejlődési jelenség, amely a csecsemők és kisgyermekek 25-40%-át érinti, és 6 hetes korban jelentkezik a csúcson. A táplálkozási problémák főként hányás, lassú etetés, evés megtagadása és kólika.
Jelenlegi nem gyógyszeres beavatkozások (pl. üzenet, az anyai étrend korlátozása a szoptatott csecsemőknél) és a gyógyszeres kezelések (szitikon, antimuszkarin szerek és antisavak) nagyrészt nem kielégítőek.
Feltételezik, hogy a Nepadutant terápiás hatást fejt ki csecsemők kólikában, mivel a neurokinin-2 receptorok aktiválása révén visszaállítja a túlzott bélmozgást és a különböző ingerek által kiváltott érzékenységet anélkül, hogy befolyásolná a fiziológiás gasztrointesztinális áthaladást.
Ezt a IIa fázisú vizsgálatot úgy tervezték, hogy minden résztvevő csecsemőnél teszteljék a nepadutant három orális adagjából kettőt annak érdekében, hogy megmérjék annak vérszintjét, biztonságosságát és hatékonyságát minden egyes dózisszinttel, amelyet 7 egymást követő napon kell beadni.
A kísérleti klinikai szakasz a következő időszakokat öleli fel:
- Szűrési időszak (vizsgálati gyógyszer nélkül), körülbelül 7 napig tart a randomizálás előtt
- Tizennégy napig tartó kezelési időszak (7 nap minden adag után), napi egyszeri beadással
- Biztonsági ellenőrző látogatás, körülbelül négy héttel a kezelés megkezdése után.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
- Children's Center for Digestive Healthcare
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit / University of Louisville
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12207
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
- The University of Toledo College of Medicine\The Toledo Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Csecsemők, akiknek klinikai diagnózisa táplálkozási intolerancia.
- Életkor ≤ 6 hónap a beiratkozáskor.
- Normális növekedés.
- Csecsemők, akik tartózkodhatnak az eritromicin, metoklopramid, antihisztamin gyógyszer, protonpumpa-gátlók (PPI), antacidok, antimuscarin szerek, szimetikon és dimetikon használatától a randomizálást megelőző 1 héttől a vizsgálat végéig.
Kizárási kritériumok:
- Bármely klinikailag releváns esemény (kivéve a vizsgált állapot szempontjából releváns eseményeket), amely a randomizálást megelőző egy héten belül következett be.
- Bármilyen gyógyszeres kezelés, amely a randomizációt megelőző egy héten belül kezdődik.
- Csecsemők, akiknél megváltozik az étrendjük (pl. elválasztás) a véletlen besorolást megelőző egy héten belül történt, vagy a vizsgálati időszakra tervezik.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
Alacsony dózisú (0,1 mg/kg) Nepadutant 7 napig, majd nagy dózisú Nepadutant (1 mg/kg) további 7 napig
|
Nepadutant belsőleges oldat
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
Nepadutant közepes adag (0,5 mg/kg) 7 napig, majd nagy dózisú Nepadutant (1 mg/kg) további 7 napig
|
Nepadutant belsőleges oldat
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
Alacsony dózisú Nepadutant (0,1 mg/kg) 7 napig, majd közepes dózisú Nepadutant (0,5 mg/kg) további 7 napig
|
Nepadutant belsőleges oldat
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az I-GERQ-R összpontszám abszolút különbségei a V3-nál (az első kezelési hét végén) az alapvonalhoz viszonyítva (V2).
Időkeret: Kiindulási állapot (V2) és a kezelés első hetének vége (V3)
|
A V2-nél kapott eredmények kiindulási értékekként szolgálnak a V3-as hatások értékeléséhez (azaz. a kezelés első hetének vége). Infant Gastroesophageal Reflux Questionnaire Revised (I-GERQ-R ), minimum-maximum pontszámmal 0-42 (minimum a diagnózishoz >15). A magasabb értékek rosszabb eredményt tükröznek. A kérdőív 12 kérdésből állt, amelyek számszerűsítették a regurgitáció (3 kérdés), a sírás (3 kérdés), az etetés megtagadása (2 kérdés), az apnoe/cianózis (2 kérdés), a csuklás és az ívelés szempontjait. A 4 lehetséges opciót tartalmazó kérdések pontszáma 0-tól 3-ig terjed; Az 5 lehetőséget tartalmazó kérdések 0-tól 4-ig terjednek. Az egyes tételek pontszámai összeadódnak, így az összpontszám kerül bemutatásra. |
Kiindulási állapot (V2) és a kezelés első hetének vége (V3)
|
|
Az I-GERQ-R összpontszám abszolút különbségei a V4-nél (a kezelés 2. hetének vége) a V3-hoz viszonyítva (az 1. kezelési hét vége).
Időkeret: V3 (az 1. kezelési hét vége) és V4 (a kezelés 2. hetének vége)
|
A V3-nál kapott eredményeket a második hetes kezelési periódus (V4) alapértékeként használjuk. Infant Gastroesophageal Reflux Questionnaire Revised (I-GERQ-R ), minimum-maximum pontszámmal 0-42 (minimum a diagnózishoz >15). A magasabb értékek rosszabb eredményt tükröznek. A kérdőív 12 kérdésből állt, amelyek számszerűsítették a regurgitáció (3 kérdés), a sírás (3 kérdés), az etetés megtagadása (2 kérdés), az apnoe/cianózis (2 kérdés), a csuklás és az ívelés szempontjait. A 4 lehetséges opciót tartalmazó kérdések pontszáma 0-tól 3-ig terjed; Az 5 lehetőséget tartalmazó kérdések 0-tól 4-ig terjednek. Az egyes tételek pontszámai összeadódnak, így az összpontszám kerül bemutatásra. |
V3 (az 1. kezelési hét vége) és V4 (a kezelés 2. hetének vége)
|
|
Az I-GERQ-R összpontszám abszolút különbségei a V5-nél (követés) a V2-höz (alapvonalhoz) viszonyítva.
Időkeret: Kiindulási érték (V2) és nyomon követés 2 héttel az utolsó beadott adag után (V5)
|
A V2-nél kapott eredmények kiindulási értékekként szolgálnak a nyomon követési értékeléshez 2 héttel az utolsó beadott adag után (V5). Csecsemő gastrooesophagealis reflux kérdőív felülvizsgált (I-GERQ-R ), minimum-maximum pontszáma 0-42 (minimum a diagnózishoz). >15). A magasabb értékek rosszabb eredményt tükröznek. A kérdőív 12 kérdésből állt, amelyek számszerűsítették a regurgitáció (3 kérdés), a sírás (3 kérdés), az etetés megtagadása (2 kérdés), az apnoe/cianózis (2 kérdés), a csuklás és az ívelés szempontjait. A 4 lehetséges opciót tartalmazó kérdések pontszáma 0-tól 3-ig terjed; Az 5 lehetőséget tartalmazó kérdések 0-tól 4-ig terjednek. Az egyes tételek pontszámai összeadódnak, így az összpontszám kerül bemutatásra. |
Kiindulási érték (V2) és nyomon követés 2 héttel az utolsó beadott adag után (V5)
|
|
Az I-GERQ-R pontszám változása a kiindulási értékhez képest (2. látogatás) az első dózisszint szerint (0,1 mg/kg és 0,5 mg/kg).
Időkeret: Kiindulási állapot (V2) és a kezelés első hetének vége (V3)
|
Változás a csecsemő gastrooesophagealis reflux kérdőív felülvizsgált (I-GERQ-R) pontszámában. Az I-GERQ-R pontszám változásainak értékelése a kiindulási értékhez képest (2. látogatás) az első dózisszint szerint (0,1 mg/kg és 0,5 mg/kg). Infant Gastroesophageal Reflux Questionnaire Revised (I-GERQ-R ), minimum-maximum pontszámmal 0-42 (minimum a diagnózishoz >15). A magasabb értékek rosszabb eredményt tükröznek. A kérdőív 12 kérdésből állt, amelyek számszerűsítették a regurgitáció (3 kérdés), a sírás (3 kérdés), az etetés megtagadása (2 kérdés), az apnoe/cianózis (2 kérdés), a csuklás és az ívelés szempontjait. A 4 lehetséges opciót tartalmazó kérdések pontszáma 0-tól 3-ig terjed; Az 5 lehetőséget tartalmazó kérdések 0-tól 4-ig terjednek. Az egyes tételek pontszámai összeadódnak, így az összpontszám kerül bemutatásra. |
Kiindulási állapot (V2) és a kezelés első hetének vége (V3)
|
|
Az I-GERQ-R pontszám változása a 3. látogatáshoz képest a második dózisszint szerint (0,5 mg/kg és 1 mg/kg).
Időkeret: a kezelés első hetének vége (V3) és a második kezelési hét vége (V4)
|
Változás a csecsemő gastrooesophagealis reflux kérdőív felülvizsgált (I-GERQ-R) pontszámában. Az I-GERQ-R pontszám változásainak értékelése a 3. látogatáshoz képest a második dózisszint szerint (0,5 mg/kg és 1 mg/kg). Infant Gastroesophageal Reflux Questionnaire Revised (I-GERQ-R ), minimum-maximum pontszámmal 0-42 (minimum a diagnózishoz >15). A magasabb értékek rosszabb eredményt tükröznek. A kérdőív 12 kérdésből állt, amelyek számszerűsítették a regurgitáció (3 kérdés), a sírás (3 kérdés), az etetés megtagadása (2 kérdés), az apnoe/cianózis (2 kérdés), a csuklás és az ívelés szempontjait. A 4 lehetséges opciót tartalmazó kérdések pontszáma 0-tól 3-ig terjed; Az 5 lehetőséget tartalmazó kérdések 0-tól 4-ig terjednek. Az egyes tételek pontszámai összeadódnak, így az összpontszám kerül bemutatásra. |
a kezelés első hetének vége (V3) és a második kezelési hét vége (V4)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága_ A nemkívánatos események száma kezelési dózisszint szerint
Időkeret: legfeljebb 4 hétig
|
Az analízis kezeléssel történik – Minden csecsemőt három növekvő dózisból kettővel kezeltek (0,1, 0,5 vagy 1,0 mg/kg), ezért egynél több dózisszintre számítottak.
|
legfeljebb 4 hétig
|
|
Populációs farmakokinetikai elemzés a kólikás csecsemők nepadutantusának plazmakoncentráció-idő-folyamatának jellemzésére a NIC-04 alapján
Időkeret: 0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
Bemutatjuk a populációs farmakokinetikai elemzéseket.
PopPK Clearance becsült egyrekeszes modellel, elsőrendű abszorpcióval és eliminációval.
|
0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
|
Populációs farmakokinetikai elemzés a kólikás csecsemők nepadutantusának plazmakoncentráció-idő-folyamatának jellemzésére a NIC-04 alapján
Időkeret: 0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
PopPK térfogat becsült egyrekeszes modellel, elsőrendű abszorpcióval és eliminációval.
MEGJEGYZÉS: ennél a mérőszámnál nem becsülték meg az egyedek közötti variabilitást, ezért az egyes kohorszok értékei megfelelnek a tipikus értéknek.
|
0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
|
Populációs farmakokinetikai elemzés a kólikás csecsemők nepadutantusának plazmakoncentráció-idő-folyamatának jellemzésére a NIC-04 alapján
Időkeret: 0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
Bemutatjuk a populációs farmakokinetikai elemzéseket.
PopPK Ka egyrekeszes modellel becsülve elsőrendű abszorpcióval és eliminációval.
MEGJEGYZÉS: ennél a mérőszámnál nem becsülték meg az egyedek közötti variabilitást, ezért az egyes kohorszok értékei megfelelnek a tipikus értéknek.
|
0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
|
Populációs farmakokinetikai elemzés a kólikás csecsemők nepadutantusának plazmakoncentráció-idő-folyamatának jellemzésére a NIC-04 alapján
Időkeret: 0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
Bemutatjuk a populációs farmakokinetikai elemzéseket.
Az elnyelt dózis PopPK-paraméter-hányadát (F1) egykompartmentes modellel becsüljük meg, elsőrendű felszívódással és eliminációval. Az eredményeket az abszorbeált dózis töredékeként mutatjuk be, a paraméter becsült értékének 95%-os CI-jével.
|
0,5, 1, 2, 3 órával az egyszeri adag és 24 órával az ismételt adag után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NIC-04
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .