Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Foreløbig undersøgelse af effekt, sikkerhed og farmakokinetik af nepadutant hos spædbørn med fodringsintolerance

12. april 2023 opdateret af: Menarini Group

Et multicenter, åbent etiket, stigende 7-dages gentaget dosis-undersøgelse for at undersøge effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af nepadutant hos spædbørn med fodringsintolerance

Formålet med denne pilotundersøgelse er at opnå foreløbige data om effekten af ​​tre stigende orale dosisniveauer af nepadutant på lindring af symptomer forbundet med fodringsintolerance. Derudover vil vurderingen af ​​lægemiddeleksponering (PK-vurdering) give yderligere information om dosis-effekt-forholdet og dermed understøtte dosisvalg og doseringsplan i fremtidige undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ernæringsintolerance er et forbigående neuro-udviklingsfænomen, der påvirker 25 % til 40 % af spædbørn og småbørn, med et toppunkt ved 6 ugers alderen. Ernæringsproblemer omfatter hovedsageligt opkastning, langsom fodring, spisevægring og kolik.

Nuværende ikke-farmakologiske indgreb (f.eks. besked, restriktioner i moderens kost hos ammende spædbørn) og farmakologiske behandlinger (simethicon, antimuskarine lægemidler og antisyrer) er stort set utilfredsstillende.

Nepadutant postuleres at have en terapeutisk effekt ved spædbørnskolik, da det vender tilbage overdreven intestinal motilitet og følsomhed induceret af forskellige stimuli gennem aktivering af neurokinin-2-receptorer uden at forstyrre den fysiologiske gastrointestinale transit.

Denne fase IIa-undersøgelse er designet til at teste to ud af tre orale doser nepadutant hos hvert deltagerspædbarn for at måle dets blodniveauer, sikkerhed og effektivitet med hvert dosisniveau, der skal gives i 7 på hinanden følgende dage.

Den eksperimentelle kliniske fase omfatter følgende perioder:

  • Screeningsperiode (ingen undersøgelsesmedicin), der varer ca. 7 dage før randomisering
  • Behandlingsperiode, der varer fjorten dage (7 dage før hver dosis) med én gang daglig administration
  • Et sikkerhedsopfølgningsbesøg cirka fire uger efter behandlingsstart.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Center for Digestive Healthcare
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit / University of Louisville
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12207
        • SUNY Downstate Medical Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • The University of Toledo College of Medicine\The Toledo Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn med en klinisk diagnose af fodringsintolerance.
  • Alder ≤ 6 måneder ved tilmeldingen.
  • Normal vækst.
  • Spædbørn, der kan afstå fra brug af erythromycin, metoclopramid, antihistaminlægemiddel, protonpumpehæmmere (PPI'er), antacida, antimuskarine lægemidler, simethicon og dimethicon fra 1 uge før randomisering indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver klinisk relevant hændelse (undtagen dem, der er relevante for den undersøgte tilstand), som er opstået inden for en uge før randomisering.
  • Enhver farmakologisk behandling, der starter inden for en uge før randomisering.
  • Spædbørn, for hvem en ændring i kosten (dvs. fravænning) er blevet udført inden for en uge før randomisering eller er planlagt i undersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 3
Nepadutant lav dosis (0,1 mg/kg) i 7 dage efterfulgt af Nepadutant høj dosis (1 mg/kg) i yderligere 7 dage
Medicin: Nepadutant
Nepadutant oral opløsning
Andre navne:
  • MÆND 11420
Eksperimentel: Kohorte 2
Nepadutant medium dosis (0,5 mg/kg) i 7 dage efterfulgt af Nepadutant høj dosis (1 mg/kg) i yderligere 7 dage
Medicin: Nepadutant
Nepadutant oral opløsning
Andre navne:
  • MÆND 11420
Eksperimentel: Kohorte 1
Nepadutant lav dosis (0,1 mg/kg) i 7 dage efterfulgt af Nepadutant medium dosis (0,5 mg/kg) i yderligere 7 dage
Medicin: Nepadutant
Nepadutant oral opløsning
Andre navne:
  • MÆND 11420

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
De absolutte forskelle mellem I-GERQ-R totalscore ved V3 (slutningen af ​​første uges behandling) Respekt til baseline (V2).
Tidsramme: Baseline (V2) og slutningen af ​​første uges behandling (V3)

Resultater opnået ved V2 tjener som basislinjeværdier for vurderingen af ​​effekter ved V3 (dvs. slutningen af ​​den første uges behandling).

Spædbørns gastroøsofageal refluksspørgeskema revideret (I-GERQ-R ), med en minimum-maksimum score på 0-42 (minimum for diagnose >15). De højere værdier afspejler et dårligere resultat. Spørgeskemaet omfattede 12 punkter som spørgsmål, der kvantificerede aspekter af regurgitation (3 spørgsmål), gråd (3 spørgsmål), fodringsvægring (2 spørgsmål), apnø/cyanose (2 spørgsmål), hikke og buedannelse. Spørgsmål med 4 mulige muligheder har en score fra 0 til 3; spørgsmål med 5 mulige muligheder har en score fra 0 til 4.

Scoren for hvert element summeres, så den samlede score præsenteres.
Baseline (V2) og slutningen af ​​første uges behandling (V3)
De absolutte forskelle af I-GERQ-R totalscore ved V4 (slutningen af ​​2. behandlingsuge) i forhold til V3 (slutningen af ​​1. behandlingsuge).
Tidsramme: V3 (slutningen af ​​1. behandlingsuge) og V4 (slutningen af ​​2. behandlingsuge)

Resultaterne opnået ved V3 bruges som baseline for den anden uges behandlingsperiode (V4).

Spædbørns gastroøsofageal refluksspørgeskema revideret (I-GERQ-R ), med en minimum-maksimum score på 0-42 (minimum for diagnose >15). De højere værdier afspejler et dårligere resultat. Spørgeskemaet omfattede 12 punkter som spørgsmål, der kvantificerede aspekter af regurgitation (3 spørgsmål), gråd (3 spørgsmål), fodringsvægring (2 spørgsmål), apnø/cyanose (2 spørgsmål), hikke og buedannelse. Spørgsmål med 4 mulige muligheder har en score fra 0 til 3; spørgsmål med 5 mulige muligheder har en score fra 0 til 4.

Scoren for hvert element summeres, så den samlede score præsenteres.
V3 (slutningen af ​​1. behandlingsuge) og V4 (slutningen af ​​2. behandlingsuge)
De absolutte forskelle mellem I-GERQ-R totalscore ved V5 (opfølgning) i forhold til V2 (basislinje).
Tidsramme: Baseline (V2) og opfølgning 2 uger efter den sidste indgivne dosis (V5)

Resultater opnået ved V2 fungerer som basislinjeværdier for opfølgningsvurdering 2 uger efter den sidste administrerede dosis (V5) Spædbørns gastroøsofageal refluksspørgeskema revideret (I-GERQ-R ), med en minimum-maksimum score på 0-42 (minimum for diagnose >15). De højere værdier afspejler et dårligere resultat. Spørgeskemaet omfattede 12 punkter som spørgsmål, der kvantificerede aspekter af regurgitation (3 spørgsmål), gråd (3 spørgsmål), fodringsvægring (2 spørgsmål), apnø/cyanose (2 spørgsmål), hikke og buedannelse. Spørgsmål med 4 mulige muligheder har en score fra 0 til 3; spørgsmål med 5 mulige muligheder har en score fra 0 til 4.

Scoren for hvert element summeres, så den samlede score præsenteres.
Baseline (V2) og opfølgning 2 uger efter den sidste indgivne dosis (V5)
Ændringer i I-GERQ-R-score vs. baseline (besøg 2) efter første dosisniveau (0,1 mg/kg og 0,5 mg/kg).
Tidsramme: Baseline (V2) og slutningen af ​​1. behandlingsuge (V3)

Ændring i spædbørns gastroøsofageal refluks-spørgeskema revideret (I-GERQ-R) score. Vurdering af I-GERQ-R-scoreændringer i forhold til baseline (besøg 2) efter første dosisniveau (0,1 mg/kg og 0,5 mg/kg). Spædbørns gastroøsofageal refluksspørgeskema revideret (I-GERQ-R ), med en minimum-maksimum score på 0-42 (minimum for diagnose >15). De højere værdier afspejler et dårligere resultat. Spørgeskemaet omfattede 12 punkter som spørgsmål, der kvantificerede aspekter af regurgitation (3 spørgsmål), gråd (3 spørgsmål), fodringsvægring (2 spørgsmål), apnø/cyanose (2 spørgsmål), hikke og buedannelse. Spørgsmål med 4 mulige muligheder har en score fra 0 til 3; spørgsmål med 5 mulige muligheder har en score fra 0 til 4.

Scoren for hvert element summeres, så den samlede score præsenteres.
Baseline (V2) og slutningen af ​​1. behandlingsuge (V3)
Ændringer i I-GERQ-R-score vs. besøg 3 efter andet dosisniveau (0,5 mg/kg og 1 mg/kg).
Tidsramme: slutningen af ​​første uges behandling (V3) og slutningen af ​​anden uges behandling (V4)

Ændring i spædbørns gastroøsofageal refluks-spørgeskema revideret (I-GERQ-R) score. Bedømmelse af I-GERQ-R-scoreændringer i forhold til besøg 3 efter andet dosisniveau (0,5 mg/kg og 1 mg/kg).

Spædbørns gastroøsofageal refluksspørgeskema revideret (I-GERQ-R ), med en minimum-maksimum score på 0-42 (minimum for diagnose >15). De højere værdier afspejler et dårligere resultat. Spørgeskemaet omfattede 12 punkter som spørgsmål, der kvantificerede aspekter af regurgitation (3 spørgsmål), gråd (3 spørgsmål), fodringsvægring (2 spørgsmål), apnø/cyanose (2 spørgsmål), hikke og buedannelse. Spørgsmål med 4 mulige muligheder har en score fra 0 til 3; spørgsmål med 5 mulige muligheder har en score fra 0 til 4.

Scoren for hvert element summeres, så den samlede score præsenteres.
slutningen af ​​første uges behandling (V3) og slutningen af ​​anden uges behandling (V4)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incidens og sværhedsgrad af AE'er_ Antal bivirkninger efter behandlingsdosisniveau
Tidsramme: op til 4 uger
Analysen er ved behandling - Hvert spædbarn blev behandlet med to ud af tre stigende dosis (0,1, 0,5 eller 1,0 mg/kg), derfor talt i mere end ét dosisniveau.
op til 4 uger
En populationsfarmakokinetisk analyse til karakterisering af plasmakoncentration-tidsforløbet for nepadutant hos spædbørn med kolik fra NIC-04
Tidsramme: 0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis
Populationsfarmakokinetiske analyser præsenteres. PopPK Clearance estimeret med en model med et rum med første ordens absorption og elimination.
0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis
En populationsfarmakokinetisk analyse til karakterisering af plasmakoncentration-tidsforløbet for nepadutant hos spædbørn med kolik fra NIC-04
Tidsramme: 0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis
PopPK Volumen estimeret med en et-kompartment model med første ordens absorption og elimination. BEMÆRK: for dette mål blev der ikke estimeret nogen interindividuel variabilitet, derfor svarer værdien for hver kohorte til den typiske værdi.
0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis
En populationsfarmakokinetisk analyse til karakterisering af plasmakoncentration-tidsforløbet for nepadutant hos spædbørn med kolik fra NIC-04
Tidsramme: 0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis
Populationsfarmakokinetiske analyser præsenteres. PopPK Ka estimeret med en et-kompartment model med første ordens absorption og elimination. BEMÆRK: for dette mål blev der ikke estimeret nogen interindividuel variabilitet, derfor svarer værdien for hver kohorte til den typiske værdi.
0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis
En populationsfarmakokinetisk analyse til karakterisering af plasmakoncentration-tidsforløbet for nepadutant hos spædbørn med kolik fra NIC-04
Tidsramme: 0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis
Populationsfarmakokinetiske analyser præsenteres. PopPK-parameterfraktionen af ​​den absorberede dosis (F1) estimeres med en etkompartmentmodel med førsteordens absorption og elimination. Resultaterne præsenteres en fraktion af den absorberede dosis med 95 % CI af parameterestimeringsværdien
0,5, 1, 2, 3 timer efter enkeltdosis og 24 timer efter gentagen dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Menarini Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. februar 2012

Først opslået (Skøn)

14. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. april 2023

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NIC-04

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nepadutant

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner