Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Preliminär studie av effekt, säkerhet och farmakokinetik av nepadutant hos spädbarn med matintolerans

12 april 2023 uppdaterad av: Menarini Group

En multicenterstudie med öppen etikett, stigande 7 dagars upprepad dosstudie för att undersöka effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för Nepadutant hos spädbarn med matintolerans

Den föreliggande pilotstudien syftar till att erhålla preliminära data om effekten av tre stigande orala dosnivåer av nepadutant på lindring av symtom associerade med matintolerans. Dessutom kommer bedömningen av läkemedelsexponeringen (PK-bedömning) att ge ytterligare information om dos-effektsambandet, vilket stödjer dosvalet och doseringsschemat i framtida studier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Matintolerans är ett övergående neuroutvecklingsfenomen som drabbar 25 % till 40 % av spädbarn och småbarn, med en topp vid 6 veckors ålder. Matproblem inkluderar främst kräkningar, långsam matning, matvägran och kolik.

Aktuella icke-farmakologiska ingrepp (t.ex. meddelande, restriktioner i moderns kost hos ammande spädbarn) och farmakologiska behandlingar (simetikon, antimuskarina läkemedel och antisyror) är i stort sett otillfredsställande.

Nepadutant antas ha en terapeutisk effekt vid spädbarnskolik eftersom den återställer överdriven tarmmotilitet och känslighet inducerad av olika stimuli genom aktivering av neurokinin-2-receptorer, utan att störa den fysiologiska gastrointestinala transiteringen.

Denna fas IIa-studie är utformad för att testa på varje deltagande spädbarn två av tre orala doser av nepadutant för att mäta dess blodnivåer, säkerhet och effekt med varje dosnivå som ska ges under 7 dagar i följd.

Den experimentella kliniska fasen omfattar följande perioder:

  • Screeningsperiod (ingen studiemedicinering), varar cirka 7 dagar före randomisering
  • Behandlingsperiod som varar i fjorton dagar (7 dagar för varje dos) med administrering en gång dagligen
  • Ett säkerhetsuppföljningsbesök, cirka fyra veckor efter behandlingsstart.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Children's Center for Digestive Healthcare
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit / University of Louisville
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12207
        • SUNY Downstate Medical Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • The University of Toledo College of Medicine\The Toledo Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 6 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Spädbarn med en klinisk diagnos av matintolerans.
  • Ålder ≤ 6 månader vid inskrivningen.
  • Normal tillväxt.
  • Spädbarn som kan avstå från användning av erytromycin, metoklopramid, antihistaminläkemedel, protonpumpshämmare (PPI), antacida, antimuskarina läkemedel, simetikon och dimetikon från 1 vecka före randomisering till slutet av studien.

Exklusions kriterier:

  • Alla kliniskt relevanta händelser (exklusive de som är relevanta för tillståndet som studeras) som har inträffat inom en vecka före randomisering.
  • All farmakologisk behandling som påbörjas inom en vecka före randomisering.
  • Spädbarn för vilka en förändring i kosten (dvs. avvänjning) har utförts inom en vecka före randomisering eller planeras under studieperioden.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 3
Nepadutant låg dos (0,1mg/kg) i 7 dagar följt av Nepadutant hög dos (1mg/kg) i ytterligare 7 dagar
Läkemedel: Nepadutant
Nepadutant oral lösning
Andra namn:
  • HERR 11420
Experimentell: Kohort 2
Nepadutant medeldos (0,5 mg/kg) i 7 dagar följt av Nepadutant hög dos (1 mg/kg) i ytterligare 7 dagar
Läkemedel: Nepadutant
Nepadutant oral lösning
Andra namn:
  • HERR 11420
Experimentell: Kohort 1
Nepadutant låg dos (0,1 mg/kg) i 7 dagar följt av Nepadutant medeldos (0,5 mg/kg) i ytterligare 7 dagar
Läkemedel: Nepadutant
Nepadutant oral lösning
Andra namn:
  • HERR 11420

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
De absoluta skillnaderna mellan I-GERQ-R totalpoäng vid V3 (slutet av första behandlingsveckan) Respekt till baslinjen (V2).
Tidsram: Baslinje (V2) och slutet av första behandlingsveckan (V3)

Resultat som erhålls vid V2 fungerar som baslinjevärden för bedömning av effekter vid V3 (dvs. slutet av första behandlingsveckan).

Spädbarns gastroesofageal reflux frågeformulär Reviderat (I-GERQ-R ), med ett lägsta-maximumpoäng på 0-42 (minst för diagnos >15). De högre värdena återspeglar sämre resultat. Frågeformuläret bestod av 12 frågor som frågor som kvantifierade aspekter av uppstötningar (3 frågor), gråt (3 frågor), matvägran (2 frågor), apné/cyanos (2 frågor), hicka och välvning. Frågor med 4 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 3; frågor med 5 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 4.

Poängen för varje objekt summeras, så den totala poängen presenteras.
Baslinje (V2) och slutet av första behandlingsveckan (V3)
De absoluta skillnaderna mellan I-GERQ-R totalpoäng vid V4 (slutet av 2:a behandlingsveckan) Respekt till V3 (slutet av 1:a behandlingsveckan).
Tidsram: V3 (slutet av 1:a behandlingsveckan) och V4 (slutet av 2:a behandlingsveckan)

Resultaten som erhålls vid V3 används som baslinje för den andra veckans behandlingsperiod (V4).

Spädbarns gastroesofageal reflux frågeformulär Reviderat (I-GERQ-R ), med ett lägsta-maximumpoäng på 0-42 (minst för diagnos >15). De högre värdena återspeglar sämre resultat. Frågeformuläret bestod av 12 frågor som frågor som kvantifierade aspekter av uppstötningar (3 frågor), gråt (3 frågor), matvägran (2 frågor), apné/cyanos (2 frågor), hicka och välvning. Frågor med 4 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 3; frågor med 5 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 4.

Poängen för varje objekt summeras, så den totala poängen presenteras.
V3 (slutet av 1:a behandlingsveckan) och V4 (slutet av 2:a behandlingsveckan)
De absoluta skillnaderna mellan I-GERQ-R totalpoäng vid V5 (Uppföljning) Respekt till V2 (Baslinje).
Tidsram: Baslinje (V2) och uppföljning 2 veckor efter den senaste administrerade dosen (V5)

Resultat som erhållits vid V2 fungerar som baslinjevärden för uppföljningsbedömning 2 veckor efter den senaste administrerade dosen (V5) Spädbarns Gastroesofageal Reflux Questionnaire Revided (I-GERQ-R ), med ett lägsta-maximumpoäng på 0-42 (minst för diagnos >15). De högre värdena återspeglar sämre resultat. Frågeformuläret bestod av 12 frågor som frågor som kvantifierade aspekter av uppstötningar (3 frågor), gråt (3 frågor), matvägran (2 frågor), apné/cyanos (2 frågor), hicka och välvning. Frågor med 4 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 3; frågor med 5 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 4.

Poängen för varje objekt summeras, så den totala poängen presenteras.
Baslinje (V2) och uppföljning 2 veckor efter den senaste administrerade dosen (V5)
I-GERQ-R-poängförändringar kontra baslinje (besök 2) efter första dosnivån (0,1 mg/kg och 0,5 mg/kg).
Tidsram: Baslinje (V2) och slutet av 1:a behandlingsveckan (V3)

Förändring i spädbarns gastroesofageal reflux frågeformulär Reviderad (I-GERQ-R) poäng. Bedömning av I-GERQ-R-poängändringar jämfört med baslinje (besök 2) efter första dosnivån (0,1 mg/kg och 0,5 mg/kg). Spädbarns gastroesofageal reflux frågeformulär Reviderat (I-GERQ-R ), med ett lägsta-maximumpoäng på 0-42 (minst för diagnos >15). De högre värdena återspeglar sämre resultat. Frågeformuläret bestod av 12 frågor som frågor som kvantifierade aspekter av uppstötningar (3 frågor), gråt (3 frågor), matvägran (2 frågor), apné/cyanos (2 frågor), hicka och välvning. Frågor med 4 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 3; frågor med 5 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 4.

Poängen för varje objekt summeras, så den totala poängen presenteras.
Baslinje (V2) och slutet av 1:a behandlingsveckan (V3)
I-GERQ-R-poängändringar jämfört med besök 3 efter andra dosnivån (0,5 mg/kg och 1 mg/kg).
Tidsram: slutet av första behandlingsveckan (V3) och slutet av andra behandlingsveckan (V4)

Förändring i spädbarns gastroesofageal reflux frågeformulär Reviderad (I-GERQ-R) poäng. Bedömning av I-GERQ-R-poängändringar jämfört med besök 3 efter andra dosnivå (0,5 mg/kg och 1 mg/kg).

Spädbarns gastroesofageal reflux frågeformulär Reviderat (I-GERQ-R ), med ett lägsta-maximumpoäng på 0-42 (minst för diagnos >15). De högre värdena återspeglar sämre resultat. Frågeformuläret bestod av 12 frågor som frågor som kvantifierade aspekter av uppstötningar (3 frågor), gråt (3 frågor), matvägran (2 frågor), apné/cyanos (2 frågor), hicka och välvning. Frågor med 4 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 3; frågor med 5 möjliga alternativ har en poäng som sträcker sig från 0 till 4.

Poängen för varje objekt summeras, så den totala poängen presenteras.
slutet av första behandlingsveckan (V3) och slutet av andra behandlingsveckan (V4)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar_ Antal biverkningar efter behandlingsdosnivå
Tidsram: upp till 4 veckor
Analysen är genom behandling - Varje spädbarn behandlades med två av tre stigande doser (0,1, 0,5 eller 1,0 mg/kg), därför räknat i mer än en dosnivå.
upp till 4 veckor
En populationsfarmakokinetisk analys för att karakterisera plasmakoncentrations-tidsförloppet för nepadutant hos spädbarn med kolik från NIC-04
Tidsram: 0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos
Populationsfarmakokinetiska analyser presenteras. PopPK Clearance uppskattad med en enfacksmodell med första ordningens absorption och eliminering.
0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos
En populationsfarmakokinetisk analys för att karakterisera plasmakoncentrations-tidsförloppet för nepadutant hos spädbarn med kolik från NIC-04
Tidsram: 0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos
PopPK Volym uppskattad med en enfacksmodell med första ordningens absorption och eliminering. OBS: för detta mått uppskattades ingen interindividuell variation, därför motsvarar värdet för varje kohort det typiska värdet.
0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos
En populationsfarmakokinetisk analys för att karakterisera plasmakoncentrations-tidsförloppet för nepadutant hos spädbarn med kolik från NIC-04
Tidsram: 0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos
Populationsfarmakokinetiska analyser presenteras. PopPK Ka uppskattad med en enfacksmodell med första ordningens absorption och eliminering. OBS: för detta mått uppskattades ingen interindividuell variation, därför motsvarar värdet för varje kohort det typiska värdet.
0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos
En populationsfarmakokinetisk analys för att karakterisera plasmakoncentrations-tidsförloppet för nepadutant hos spädbarn med kolik från NIC-04
Tidsram: 0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos
Populationsfarmakokinetiska analyser presenteras. PopPK-parameterfraktionen av den absorberade dosen (F1) uppskattas med en enkompartmentsmodell med första ordningens absorption och eliminering. Resultaten presenteras en del av den absorberade dosen med 95 % KI av parameteruppskattningsvärdet.
0,5, 1, 2, 3 timmar efter engångsdos och 24 timmar efter upprepad dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Menarini Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 januari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2012

Första postat (Uppskatta)

14 februari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2023

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NIC-04

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nepadutant

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera