外用噻吗洛尔治疗Sturge-Weber综合征的葡萄酒色斑

葡萄酒色斑（PWM）是一种先天性毛细血管畸形，其特征是缺乏内皮增生的真皮毛细血管扩张畸形。 常见于三叉神经的面部分布。 PWM 在整个生命过程中持续存在，涉及约 0.3% 的人口。 尽管在其他情况下也会发现 PWM，但大约 3% 的面部 PWM 患者也患有 Sturge-Weber 综合征。 PWM 是一种美容实体，通常会产生严重的社会后果，对儿童及其父母造成心理创伤。 PWM 不会随着时间的推移而渐开线，如果不加以治疗，会发展成深紫色、组织肥大和结节。

激光疗法选择性地破坏皮肤内的特定目标，是目前治疗 PWM 最常用的方法，尽管大多数患者很少能在激光后完全消除 PWM，并且只有 10-45% 的 Sturge-Weber 患者已经显示出令人满意的结果。 脉冲染料激光治疗 PWM 的并发症包括化脓性肉芽肿、结痂、皮肤疤痕和永久性色素沉着不足/过度沉着。 激光治疗相对禁忌于肤色较深的儿童，因为由此产生的色素沉着不足可能同样难看。 激光治疗会给患者带来极大的不适和疼痛，并且通常需要对儿童进行全身麻醉。 这一点尤其正确，因为在婴儿期进行早期治疗是可取的，并且可以提高 PWM 的成功分辨率。 晚年肥大的PWM对任何治疗都有抵抗力。 最近，据报道普萘洛尔成功治疗了婴儿毛细血管瘤。 13 虽然 β 阻滞剂改善血管瘤的机制尚不清楚，但 ß2 介导的血管收缩作用和随之而来的毛细血管内皮细胞凋亡可能有助于取得积极的治疗效果。

口服普萘洛尔可引起严重的全身并发症，包括支气管痉挛、血管痉挛、低血糖、低血压、严重的心动过缓、心脏传导阻滞和充血性心力衰竭。 局部噻吗洛尔溶液是一种 β 受体阻滞剂，在一项小型试点研究中显示出类似的减少眼睑毛细血管瘤的能力，而且全身效应很小或没有。 类似于毛细血管瘤，这是一种以内皮细胞更新增加为特征的增殖性病变，PWM 是一种毛细血管畸形，具有异常的内皮细胞和扩张的毛细血管的大表面积。 因此，毛细血管瘤和PWM都具有异常毛细血管内皮细胞的相似特征。

本试点研究旨在探索外用噻吗洛尔在 PWM 管理中的潜在作用。 由于 PWM 经常与 Sturge-Weber 综合征相关，大约 50% 的患者会患上青光眼，因此这项研究将在眼科环境中进行。

这项研究将包括两个武器。 一组将接受噻吗洛尔，第二组将接受安慰剂、不含防腐剂的人工泪液凝胶。 这些组将以 1:1 的比例进行分配，并且噻吗洛尔组将根据 PWM 位置、年龄和种族与安慰剂组进行匹配。

受试者的父母/监护人每天两次用指尖在治疗部位涂抹和摩擦这两种药物，持续 6 个月。 （治疗部位：面部PWM下缘1x1cm处）

随访时间表：治疗开始后 1 周，然后每 2 个月一次，为期六个月。