국소 Timolol을 사용한 Sturge-Weber 증후군의 Port-wine Mark의 치료

Port-wine mark(PWM)는 선천성 모세혈관 기형을 나타내며, 내피 증식이 없는 진피 모세혈관의 확장 및 기형을 특징으로 합니다. 삼차신경의 안면분포에서 흔히 볼 수 있다. PWM은 평생 동안 지속되며 인구의 ~0.3%를 포함합니다. 다른 상황에서도 PWM이 발견되지만 안면 PWM 환자의 약 3%는 Sturge-Weber 증후군을 앓고 있습니다. PWM은 종종 심각한 사회적 결과를 초래하여 어린이와 부모 모두에게 심리적 트라우마를 유발하는 외형적 실체입니다. PWM은 시간이 지남에 따라 변하지 않으며, 치료하지 않고 방치하면 짙은 보라색 착색, 조직 비대 및 결절이 발생할 수 있습니다.

피부 내의 특정 표적을 선택적으로 파괴하는 레이저 요법은 현재 PWM 치료에 가장 일반적으로 사용되는 접근 방식이지만 레이저 후 PWM이 완전히 희게 되는 것은 대부분의 환자에서 거의 달성되지 않으며 Sturge-Weber 환자의 10-45%만이 가능합니다. 만족스러운 결과를 보여주었습니다. PWM에 대한 펄스 염료 레이저 치료의 합병증에는 화농성 육아종, 딱지, 피부 흉터 및 영구적인 저색소/과다색소침착이 포함됩니다. 레이저 치료는 똑같이 보기 흉할 수 있는 저색소침착으로 인해 어두운 피부색을 가진 어린이에게 상대적으로 금기입니다. 레이저 치료는 환자에게 상당한 불편함과 통증을 유발하며 어린이의 경우 전신 마취가 필요한 경우가 많습니다. 이것은 유아기의 조기 치료가 바람직하고 PWM의 성공적인 분해능을 증가시키기 때문에 특히 그렇습니다. 말년의 비대성 PWM은 어떤 치료에도 내성이 있습니다. 최근에 프로프라놀롤이 유아의 모세혈관종을 성공적으로 치료하는 것으로 보고되었습니다.13 베타 차단이 혈관종을 개선하는 기전은 불분명하지만, β2 매개 혈관 수축 효과와 그에 따른 모세혈관 내피 세포의 세포 사멸이 긍정적인 치료 결과에 기여할 수 있습니다.

프로프라놀롤의 경구 투여는 기관지 경련, 혈관 경련, 저혈당증, 저혈압, 심한 서맥, 심장 차단 및 울혈성 심부전을 포함한 심각한 전신 합병증을 유발할 수 있습니다. β-차단제인 국소 티몰롤 용액은 소규모 파일럿 연구에서 전신 효과가 거의 또는 전혀 없이 눈꺼풀의 모세혈관종을 감소시키는 유사한 능력을 보여주었습니다. 증가된 내피 세포 회전율을 특징으로 하는 증식성 병변인 모세관 혈관종과 유사하게 PWM은 비정상적인 내피 세포와 확장된 모세관의 넓은 표면적을 갖는 모세관 기형입니다. 따라서 모세혈관종과 PWM 모두 비정상적인 모세혈관내피세포의 유사한 특성을 공유한다.

이 파일럿 연구는 PWM 관리에서 국소 티몰롤의 잠재적인 역할을 탐구하도록 설계되었습니다. PWM은 환자의 약 50%가 녹내장으로 발전하는 장애인 Sturge-Weber 증후군과 자주 연관되기 때문에 이 연구는 안과 환경에서 수행됩니다.

이 연구는 두 개의 부문으로 구성됩니다. 한 그룹은 티몰롤을, 두 번째 그룹은 플라시보 방부제가 없는 인공 눈물 젤을 받습니다. 그룹은 1:1 비율로 나뉘고 Timolol 그룹은 PWM 위치, 연령 및 인종에 따라 위약 그룹과 일치합니다.

두 약물 모두 피험자의 부모/보호자가 6개월 동안 하루에 두 번 치료 부위에 손가락 끝으로 바르고 문질러야 합니다. (시술부위 : 안면 PWM 하측 1x1 cm)

후속 일정: 치료 시작 후 1주일, 이후 6개월 동안 2개월마다.