Eteplirsen 在杜氏肌营养不良症患者中的疗效、安全性和耐受性翻转研究
Eteplirsen 在参与研究 4658-US-201 的杜氏肌营养不良症患者中的开放标签、多剂量、疗效、安全性和耐受性研究
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、多剂量扩展研究，旨在评估成功完成研究 4658-us 201 的 DMD 受试者每周静脉内 (IV) 输注 eteplirsen 的持续疗效、安全性和耐受性。
在研究 4658-us-201（第 28 周）的最后一次访问期间，受试者将有机会参加这项研究。 符合条件的受试者将接受每周一次的 eteplirsen（50 或 30 mg/kg）静脉输注，持续 212 周。 受试者将接受与他们在研究 4658-us-201 中接受的相同剂量的 eteplirsen。 此后，受试者将继续接受每周一次的 eteplirsen 静脉输注，持续长达额外的 72 周（至第 284 周）。 如果在这额外的 72 周期间商业化 eteplirsen 可用，则随着受试者过渡到商业化 eteplirsen，将停止参与该研究。
安全性、有效性、药代动力学 (PK) 和生物标志物评估将在预定的访问中进行；将持续监测不良事件 (AE) 以及伴随的药物和疗法。
如果对来自该开放标签研究的数据的审查表明有必要继续使用 eteplirsen 进行治疗，则该研究可能会通过方案修订而延长，或者成功完成该研究的受试者可能有机会参加单独的后续开放标签 eteplirsen 研究。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Miller Children's Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University Medical School
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New York
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Liverpool、New York、美国、13088
- Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Levine Children's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
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Wisconsin
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Osceola、Wisconsin、美国、54020
- Osceola Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
受试者必须满足以下所有标准才有资格参加这项研究。
- 受试者和/或其父母/法定监护人愿意并能够提供签署的知情同意书。
- 受试者已成功完成研究 4658-US-201 中为期 28 周的治疗。
- 受试者的父母或法定监护人能够理解并遵守所有研究程序要求。
排除标准：
符合以下任何标准的受试者将被排除在本研究之外。
1. 研究者认为，受试者有先前或持续的医疗状况，可能对受试者的安全产生不利影响，或使治疗或随访过程不太可能完成，或损害研究结果的评估。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AVI-4658 (Eteplirsen)
多剂量扩展研究
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Eteplirsen 将通过静脉输注每周给药一次。
有两个治疗组，30 mg/kg 和 50 mg/kg。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 240 周时 6 分钟步行测试 (6MWT) 相对于基线的变化
大体时间：父母基线和第 240 周
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本研究使用美国胸科学会 (ATS) 2002 年指南中描述的 6MWT 测试程序的修改版本，特别适用于 Duchenne 肌营养不良症患者。
参与者被要求走 25 米的固定路线 6 分钟（计时），并记录以米为单位的步行距离。
6MWT 距离从基线增加表示改善，从基线减少表示恶化。
此处的基线对应于父研究中的基线 (4658-us-201, NCT01396239)。
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父母基线和第 240 周
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第 48 周肌营养不良蛋白阳性纤维 (PDPF) 百分比相对于基线的变化
大体时间：父母基线和第 48 周
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抗肌萎缩蛋白阳性纤维百分比评估的抗肌萎缩蛋白表达通过免疫组织化学 (IHC) 技术使用初级抗肌萎缩蛋白抗体测量。
相对于基线的百分比变化是治疗时间点减去基线除以为个体受试者计算的基线的算术差异。
此处的基线对应于父研究中的基线 (4658-us-201, NCT01396239)。
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父母基线和第 48 周
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 4658-us-202
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