Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid Rollover-onderzoek van eteplirsen bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie

26 maart 2020 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Open-label onderzoek met meerdere doses, werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van eteplirsen bij proefpersonen met spierdystrofie van Duchenne die deelnamen aan onderzoek 4658-US-201

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de aanhoudende werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van nog eens 212 weken behandeling met eteplirsen-injectie bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die de 28 weken durende eteplirsen-studie met succes hebben afgerond: Studie 4658-us- 201. Deze studie zal ook de correlatie evalueren tussen biomarkers voor DMD en de klinische status van deelnemende DMD-proefpersonen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label extensieonderzoek met meerdere doses ter beoordeling van de lopende werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van wekelijkse intraveneuze (IV) infusies van eteplirsen bij DMD-patiënten die onderzoek 4658-us 201 met succes hebben voltooid.

Proefpersonen krijgen de gelegenheid om zich voor dit onderzoek in te schrijven tijdens het laatste bezoek van Studie 4658-us-201 (week 28). In aanmerking komende proefpersonen zullen gedurende nog eens 212 weken eenmaal per week intraveneuze infusies van eteplirsen (50 of 30 mg/kg) krijgen. Proefpersonen krijgen dezelfde dosis eteplirsen als in onderzoek 4658-us-201. De proefpersonen zullen daarna een wekelijkse intraveneuze infusie van eteplirsen blijven ontvangen gedurende een extra periode van 72 weken (tot en met week 284). Als commercieel eteplirsen beschikbaar komt tijdens deze extra periode van 72 weken, zal deelname aan het onderzoek worden stopgezet als proefpersonen overgaan op commercieel eteplirsen.

Veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en biomarkerbeoordelingen zullen worden uitgevoerd tijdens geplande bezoeken; bijwerkingen (AE's) en gelijktijdige medicatie en therapieën zullen continu worden gecontroleerd.

Als na bestudering van de gegevens van dit open-labelonderzoek blijkt dat voortzetting van de behandeling met eteplirsen gerechtvaardigd is, kan dit onderzoek worden verlengd door een wijziging van het protocol of kunnen proefpersonen die dit onderzoek met succes hebben afgerond, de mogelijkheid krijgen om deel te nemen aan een apart, open-label eteplirsen-onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Verenigde Staten, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Verenigde Staten, 54020
        • Osceola Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Een proefpersoon moet aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor dit onderzoek.

  1. De proefpersoon en/of diens ouder/wettelijke voogd zijn bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  2. De proefpersoon heeft met succes een behandeling van 28 weken in onderzoek 4658-US-201 voltooid.
  3. De proefpersoon heeft een ouder(s) of wettelijke voogd(en) die in staat is om alle vereisten van de studieprocedure te begrijpen en na te leven.

Uitsluitingscriteria:

Een proefpersoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van dit onderzoek.

1. De proefpersoon heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon nadelig kan beïnvloeden of het onwaarschijnlijk maakt dat de behandeling of follow-up wordt voltooid of de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmert.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AVI-4658 (Eteplirsen)
Uitbreidingsonderzoek met meerdere doses
Geneesmiddel: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen zal eenmaal per week worden toegediend via een intraveneus infuus. Er zijn twee behandelingsgroepen, 30 mg/kg en 50 mg/kg.
Andere namen:
  • EXONDYS 51

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de 6 minuten looptest (6MWT) in week 240
Tijdsspanne: Basislijn ouder en week 240
Deze studie maakte gebruik van een aangepaste versie van de 6MWT-testprocedure beschreven in de richtlijnen van de American Thoracic Society (ATS) uit 2002, specifiek aangepast voor patiënten met Duchenne spierdystrofie. De deelnemer werd gevraagd om gedurende 6 minuten (getimed) een vast parcours van 25 meter te lopen en de gelopen afstand in meters werd genoteerd. Verhogingen ten opzichte van de basislijn in afstand van 6 MWT zijn indicatief voor verbetering en dalingen ten opzichte van de basislijn wijzen op verslechtering. De basislijn komt hier overeen met de basislijn in het moederonderzoek (4658-us-201, NCT01396239).
Basislijn ouder en week 240
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage dystrofine-positieve vezels (PDPF) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn ouders en week 48
Dystrofine-expressie zoals beoordeeld door het percentage dystrofine-positieve vezels werd gemeten met behulp van immunohistochemie (IHC) -techniek met behulp van primair anti-dystrofine-antilichaam. Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde is het rekenkundige verschil van het behandeltijdstip min de uitgangswaarde gedeeld door de voor individuele proefpersonen berekende uitgangswaarde. De basislijn komt hier overeen met de basislijn in het moederonderzoek (4658-us-201, NCT01396239).
Basislijn ouders en week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

28 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4658-us-202

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op AVI-4658 (Eteplirsen)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Peru

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren