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Duchenne 근이영양증 대상자에서 Eteplirsen의 효능, 안전성 및 내약성 롤오버 연구

2020년 3월 26일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 4658-US-201에 참여한 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 한 Eteplirsen의 공개 라벨, 다회 투여, 효능, 안전성 및 내약성 연구

이 연구의 1차 목적은 28주 에테플러센 연구를 성공적으로 완료한 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 피험자에서 에테플러센 주사로 추가 212주 치료의 진행 중인 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다: 연구 4658-us- 201. 이 연구는 또한 DMD에 대한 바이오마커와 참여 DMD 피험자의 임상 상태 사이의 상관관계를 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 연구 4658-us 201을 성공적으로 완료한 DMD 피험자에서 에테플러센의 매주 정맥내(IV) 주입의 지속적인 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 오픈 라벨, 다중 용량 연장 연구입니다.

피험자는 연구 4658-us-201(28주차)의 마지막 방문 동안 이 연구에 등록할 기회를 갖게 됩니다. 적격 피험자는 추가 212주 동안 매주 1회 에테플러센(50 또는 30mg/kg)을 IV 주입받습니다. 피험자는 연구 4658-us-201에서 받은 것과 동일한 용량의 에테플러센을 받게 됩니다. 이후 피험자는 최대 추가 72주 기간(284주까지) 동안 매주 1회 에테플러센 IV 주입을 계속 받게 됩니다. 상업용 에테플러센이 이 추가 72주 기간 동안 이용 가능해지면 피험자가 상업용 에테플러센으로 전환함에 따라 연구 참여가 중단됩니다.

안전성, 효능, 약동학(PK) 및 바이오마커 평가는 예정된 방문에서 수행됩니다. 유해 사례(AE) 및 병용 약물 및 요법을 지속적으로 모니터링할 것입니다.

이 오픈 라벨 연구의 데이터 검토에서 에테플러센의 지속적인 치료가 타당하다고 제안하는 경우, 이 연구는 프로토콜 수정에 의해 확장되거나 이 연구를 성공적으로 완료한 피험자가 별도의 후속 오픈 라벨 에테플러센 연구에 참여할 기회를 가질 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Long Beach, California, 미국, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, 미국, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, 미국, 54020
        • Osceola Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

피험자가 이 연구에 적격하려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 피험자 및/또는 부모/법적 보호자는 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다.
  2. 피험자는 연구 4658-US-201에서 28주간의 치료를 성공적으로 완료했습니다.
  3. 피험자에게는 모든 연구 절차 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있는 부모 또는 법적 보호자가 있습니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 본 연구에서 제외됩니다.

1. 피험자는 연구자의 의견으로 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있거나 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태를 가지고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AVI-4658(에테플러센)
다중 용량 연장 연구
의약품: AVI-4658(에테플러센)
Eteplirsen은 IV 주입을 통해 매주 한 번 관리됩니다. 30mg/kg 및 50mg/kg의 두 가지 치료 그룹이 있습니다.
다른 이름들:
  • 엑손디스 51

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
240주차 6분 걷기 테스트(6MWT)의 기준선에서 변경
기간: 상위 기준선 및 240주차
이 연구는 미국 흉부 학회(ATS) 2002 지침에 설명된 6MWT 테스트 절차의 수정된 버전을 사용했으며 특히 Duchenne 근이영양증 환자에게 적용되었습니다. 참가자는 6분 동안 25미터의 정해진 코스를 걷도록 요청받았고(시간 초과) 걸은 거리를 미터 단위로 기록했습니다. 6MWT 거리에서 기준선으로부터의 증가는 개선을 나타내고 기준선으로부터의 감소는 악화를 나타냅니다. 여기서 기준선은 모 연구(4658-us-201, NCT01396239)의 기준선에 해당합니다.
상위 기준선 및 240주차
48주차에 PDPF(디스트로핀 양성 섬유) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 부모 기준선 및 48주차
퍼센트 디스트로핀 양성 섬유에 의해 평가된 디스트로핀 발현은 1차 항-디스트로핀 항체를 사용하는 면역조직화학(IHC) 기술에 의해 측정되었다. 기준선으로부터의 백분율 변화는 치료 시점에서 기준선을 뺀 산술적 차이를 개별 피험자에 대해 계산된 기준선으로 나눈 값입니다. 여기서 기준선은 모 연구(4658-us-201, NCT01396239)의 기준선에 해당합니다.
부모 기준선 및 48주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 2월 27일

기본 완료 (실제)

2016년 4월 15일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 2월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 2월 27일

처음 게시됨 (추정)

2012년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4658-us-202

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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