Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja Badanie typu „rollover” eteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

26 marca 2020 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otwarte, wielodawkowe badanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji eteplirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy uczestniczyli w badaniu 4658-US-201

Głównym celem tego badania jest ocena trwającej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji dodatkowego 212-tygodniowego leczenia eteplirsenem we wstrzyknięciach u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy pomyślnie ukończyli 28-tygodniowe badanie z eteplirsenem: Badanie 4658-us- 201. Badanie to oceni również korelację między biomarkerami DMD a stanem klinicznym uczestniczących pacjentów z DMD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie z wielokrotnym rozszerzeniem dawek, mające na celu ocenę trwającej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji cotygodniowych infuzji dożylnych (IV) eteplirsenu u pacjentów z DMD, którzy pomyślnie ukończyli badanie 4658-us 201.

Pacjenci będą mieli możliwość zapisania się do tego badania podczas ostatniej wizyty w badaniu 4658-us-201 (tydzień 28). Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne eteplirsenu raz w tygodniu (50 lub 30 mg/kg) przez dodatkowe 212 tygodni. Uczestnicy otrzymają taką samą dawkę eteplirsenu, jaką otrzymywali w badaniu 4658-us-201. Następnie pacjenci będą nadal otrzymywać infuzje dożylne eteplirsenu raz w tygodniu przez dodatkowy okres 72 tygodni (do 284. tygodnia). Jeśli komercyjny eteplirsen stanie się dostępny w ciągu tego dodatkowego 72-tygodniowego okresu, udział w badaniu zostanie przerwany, ponieważ uczestnicy przejdą na komercyjny eteplirsen.

Oceny bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki (PK) i biomarkerów będą przeprowadzane podczas zaplanowanych wizyt; zdarzenia niepożądane (AE) oraz towarzyszące leki i terapie będą stale monitorowane.

Jeśli przegląd danych z tego otwartego badania sugeruje, że dalsze leczenie eteplirsenem jest uzasadnione, to badanie może zostać przedłużone poprzez zmianę protokołu lub osoby, które pomyślnie ukończą to badanie, mogą mieć możliwość udziału w oddzielnym, otwartym badaniu eteplirsenu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Stany Zjednoczone, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54020
        • Osceola Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

Przedmiot musi spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do tego badania.

  1. Uczestnik i/lub jego rodzic/opiekun prawny wyrażają chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody w formie pisemnej.
  2. Pacjent pomyślnie ukończył 28-tygodniowe leczenie w badaniu 4658-US-201.
  3. Uczestnik ma rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego, który jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wszystkich wymogów procedury badania.

Kryteria wyłączenia:

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z tego badania.

1. Uczestnik ma wcześniejszą lub trwającą chorobę, która w opinii Badacza może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub sprawić, że przebieg leczenia lub kontynuacja będzie mało prawdopodobna, lub zaburzyć ocenę wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AVI-4658 (Eteplirsen)
Badanie przedłużające wielokrotne dawki
Lek: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen będzie podawany raz w tygodniu we wlewie dożylnym. Istnieją dwie grupy leczenia, 30 mg/kg i 50 mg/kg.
Inne nazwy:
  • EXONDYS 51

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w 240. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy dla rodziców i tydzień 240
W badaniu tym wykorzystano zmodyfikowaną wersję procedury testowej 6MWT opisanej w wytycznych American Thoracic Society (ATS) 2002, specjalnie dostosowaną do pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Uczestnika poproszono o przejście wyznaczonej trasy o długości 25 metrów przez 6 minut (z pomiarem czasu) i zarejestrowano przebytą odległość w metrach. Zwiększenie dystansu 6MWT w stosunku do wartości początkowej wskazuje na poprawę, a spadki w stosunku do wartości wyjściowej wskazują na pogorszenie. Wartość wyjściowa odpowiada wartości wyjściowej w badaniu macierzystym (4658-us-201, NCT01396239).
Punkt wyjściowy dla rodziców i tydzień 240
Zmiana w stosunku do wartości początkowej procentu włókien dodatnich pod względem dystrofiny (PDPF) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy dla rodziców i tydzień 48
Ekspresję dystrofiny, ocenianą jako procent dystrofino-dodatnich włókien, mierzono techniką immunohistochemiczną (IHC) z użyciem pierwszorzędowego przeciwciała antydystrofinowego. Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej to różnica arytmetyczna punktu czasowego leczenia minus wartość wyjściowa podzielona przez wartość wyjściową obliczoną dla poszczególnych pacjentów. Wartość wyjściowa odpowiada wartości wyjściowej w badaniu macierzystym (4658-us-201, NCT01396239).
Punkt wyjściowy dla rodziców i tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 lutego 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 lutego 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4658-us-202

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AVI-4658 (Eteplirsen)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj