Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet Rollover-undersøgelse af Eteplirsen hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

26. marts 2020 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Open-label, multiple-dosis, effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet undersøgelse af Eteplirsen i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi, der deltog i undersøgelse 4658-US-201

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere den igangværende effekt, sikkerhed og tolerabilitet af yderligere 212 ugers behandling med eteplirsen-injektion hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som med succes har gennemført eteplirsen-studiet på 28 uger: Studie 4658-us- 201. Denne undersøgelse vil også evaluere sammenhængen mellem biomarkører for DMD og den kliniske status for deltagende DMD-personer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, multiple-dosis forlængelsesstudie for at vurdere den igangværende effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af ugentlige intravenøse (IV) infusioner af eteplirsen hos DMD-patienter, som med succes har gennemført studie 4658-us 201.

Forsøgspersoner vil have mulighed for at tilmelde sig denne undersøgelse under det sidste besøg i undersøgelse 4658-us-201 (uge 28). Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage en gang om ugen IV-infusioner af eteplirsen (50 eller 30 mg/kg) i yderligere 212 uger. Forsøgspersoner vil modtage den samme dosis eteplirsen, som de modtog i undersøgelse 4658-us-201. Forsøgspersoner vil derefter fortsætte med at modtage én ugentlig IV-infusion af eteplirsen i op til en yderligere 72 ugers periode (til uge 284). Hvis kommerciel eteplirsen bliver tilgængelig i løbet af denne yderligere 72 ugers periode, vil deltagelse i undersøgelsen blive afbrudt, da forsøgspersonerne går over til kommerciel eteplirsen.

Sikkerhed, effekt, farmakokinetisk (PK) og biomarkør vurderinger vil blive udført ved planlagte besøg; bivirkninger (AE'er) og samtidig medicinering og behandlinger vil blive overvåget løbende.

Hvis gennemgang af data fra denne åbne undersøgelse tyder på, at fortsat behandling med eteplirsen er berettiget, kan denne undersøgelse forlænges ved protokolændring, eller forsøgspersoner, der fuldfører denne undersøgelse, kan få mulighed for at deltage i et separat opfølgende åbent eteplirsen-studie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Forenede Stater, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Forenede Stater, 54020
        • Osceola Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Et emne skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til denne undersøgelse.

  1. Forsøgspersonen og/eller deres forælder/værge er villige og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  2. Forsøgspersonen har med succes gennemført 28 ugers behandling i undersøgelse 4658-US-201.
  3. Emnet har en forælder eller værge, som er i stand til at forstå og overholde alle undersøgelsesprocedurekravene.

Ekskluderingskriterier:

Et forsøgsperson, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra denne undersøgelse.

1. Forsøgspersonen har en forudgående eller igangværende medicinsk tilstand, som efter Investigators opfattelse kan påvirke forsøgspersonens sikkerhed negativt eller gøre det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AVI-4658 (Eteplirsen)
Multiple-Dose Extension Study
Medicin: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen vil blive administreret én gang om ugen via en IV-infusion. Der er to behandlingsgrupper, 30 mg/kg og 50 mg/kg.
Andre navne:
  • EXONDYS 51

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i 6 minutters gangtest (6MWT) i uge 240
Tidsramme: Forældrebaseline og uge 240
Denne undersøgelse brugte en modificeret version af 6MWT-testproceduren beskrevet i American Thoracic Society (ATS) 2002-retningslinjer, specifikt tilpasset patienter med Duchenne-muskulær dystrofi. Deltageren blev bedt om at gå en fastsat bane på 25 meter i 6 minutter (tidsbestemt), og den gåede distance i meter blev registreret. Stigninger fra baseline i 6MWT-afstand er tegn på forbedring, og fald fra baseline indikerer forværring. Baseline svarer her til baseline i moderstudiet (4658-us-201, NCT01396239).
Forældrebaseline og uge 240
Ændring fra baseline i procentdelen af ​​dystrofinpositive fibre (PDPF) i uge 48
Tidsramme: Forældrebaseline og uge 48
Dystrofinekspression som vurderet ved procent dystrofinpositive fibre blev målt ved immunhistokemi (IHC) teknik under anvendelse af primært anti-dystrophin antistof. Procentvis ændring fra baseline er den aritmetiske forskel for behandlingstidspunktet minus baseline divideret med baseline beregnet for individuelle forsøgspersoner. Baseline svarer her til baseline i moderstudiet (4658-us-201, NCT01396239).
Forældrebaseline og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

16. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2012

Først opslået (Skøn)

28. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4658-us-202

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AVI-4658 (Eteplirsen)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner