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Studio di rollover su efficacia, sicurezza e tollerabilità di Eteplirsen in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

26 marzo 2020 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Studio in aperto, a dosi multiple, di efficacia, sicurezza e tollerabilità di Eteplirsen in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno partecipato allo studio 4658-US-201

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità in corso di ulteriori 212 settimane di trattamento con iniezione di eteplirsen nei soggetti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno completato con successo lo studio di 28 settimane con eteplirsen: Studio 4658-us- 201. Questo studio valuterà anche la correlazione tra i biomarcatori per la DMD e lo stato clinico dei soggetti DMD partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di estensione della dose multipla in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità in corso delle infusioni endovenose (IV) settimanali di eteplirsen in soggetti con DMD che hanno completato con successo lo Studio 4658-us 201.

I soggetti avranno l'opportunità di iscriversi a questo studio durante l'ultima visita dello Studio 4658-us-201 (settimana 28). I soggetti idonei riceveranno infusioni endovenose una volta alla settimana di eteplirsen (50 o 30 mg/kg) per ulteriori 212 settimane. I soggetti riceveranno la stessa dose di eteplirsen che hanno ricevuto nello Studio 4658-us-201. Successivamente, i soggetti continueranno a ricevere infusioni endovenose una volta alla settimana di eteplirsen per un periodo aggiuntivo di 72 settimane (fino alla settimana 284). Se eteplirsen commerciale diventa disponibile durante questo ulteriore periodo di 72 settimane, la partecipazione allo studio verrà interrotta quando i soggetti passeranno a eteplirsen commerciale.

Le valutazioni di sicurezza, efficacia, farmacocinetica (PK) e biomarcatori verranno eseguite durante le visite programmate; gli eventi avversi (AE) e i farmaci e le terapie concomitanti saranno monitorati continuamente.

Se la revisione dei dati di questo studio in aperto suggerisce che è giustificato il proseguimento del trattamento con eteplirsen, questo studio può essere esteso mediante modifica del protocollo o i soggetti che completano con successo questo studio possono avere l'opportunità di partecipare a uno studio successivo separato in aperto con eteplirsen.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Stati Uniti, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Stati Uniti, 54020
        • Osceola Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

Un soggetto deve soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idoneo per questo studio.

  1. Il soggetto e/o il suo genitore/tutore legale sono disposti e in grado di fornire il consenso informato firmato.
  2. Il soggetto ha completato con successo 28 settimane di trattamento nello Studio 4658-US-201.
  3. Il soggetto ha uno o più genitori o tutori legali in grado di comprendere e rispettare tutti i requisiti della procedura di studio.

Criteri di esclusione:

Un soggetto che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso da questo studio.

1. Il soggetto ha una condizione medica precedente o in corso che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del soggetto o rendere improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o compromettere la valutazione dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AVI-4658 (Eteplirsen)
Studio di estensione a dosi multiple
Droga: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen verrà somministrato una volta alla settimana tramite infusione endovenosa. Ci sono due gruppi di trattamento, 30 mg/kg e 50 mg/kg.
Altri nomi:
  • ESONDI 51

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel 6 Minute Walk Test (6MWT) alla settimana 240
Lasso di tempo: Basale del genitore e settimana 240
Questo studio ha utilizzato una versione modificata della procedura di test 6MWT descritta nelle linee guida dell'American Thoracic Society (ATS) 2002, specificamente adattata per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. Al partecipante è stato chiesto di percorrere un percorso prestabilito di 25 metri per 6 minuti (a tempo) ed è stata registrata la distanza percorsa in metri. Gli aumenti rispetto al basale nella distanza 6MWT sono indicativi di miglioramento e le diminuzioni rispetto al basale indicano un peggioramento. Il basale qui corrisponde al basale nello studio principale (4658-us-201, NCT01396239).
Basale del genitore e settimana 240
Variazione rispetto al basale nella percentuale di fibre positive alla distrofina (PDPF) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale del genitore e settimana 48
L'espressione della distrofina valutata dalla percentuale di fibre positive alla distrofina è stata misurata mediante tecnica immunoistochimica (IHC) utilizzando l'anticorpo primario anti-distrofina. La variazione percentuale rispetto al basale è la differenza aritmetica del punto temporale del trattamento meno il basale diviso per il basale calcolato per i singoli soggetti. Il basale qui corrisponde al basale nello studio principale (4658-us-201, NCT01396239).
Basale del genitore e settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 febbraio 2012

Completamento primario (Effettivo)

15 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

16 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2012

Primo Inserito (Stima)

28 febbraio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4658-us-202

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Prove cliniche su AVI-4658 (Eteplirsen)

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