Az Eteplirsen hatékonysági, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél
Nyílt, többszörös dózisú, hatékonysági, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálat az Eteplirsen-nel Duchenne-izomdystrophiában szenvedő alanyokon, akik részt vettek a 4658-US-201 számú vizsgálatban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt, többszörös dózisú kiterjesztésű vizsgálat az eteplirsen heti intravénás (IV) infúziójának folyamatban lévő hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére olyan DMD alanyoknál, akik sikeresen befejezték a 4658-us 201-es vizsgálatot.
Az alanyoknak a 4658-us-201 számú vizsgálat utolsó látogatása során (28. hét) lehetőségük lesz beiratkozni ebbe a vizsgálatba. A jogosult alanyok további 212 héten keresztül hetente egyszer kapnak intravénás eteplirsen infúziót (50 vagy 30 mg/kg). Az alanyok ugyanazt az eteplirsen adagot kapják, mint a 4658-us-201 számú vizsgálatban. Ezt követően az alanyok továbbra is hetente egyszer kapnak intravénás infúziót eteplirsenből további 72 hétig (a 284. hétig). Ha ez alatt a további 72 hetes periódus alatt kereskedelmi forgalomba kerülő eteplirsen válik elérhetővé, a vizsgálatban való részvételt megszakítják, mivel az alanyok kereskedelmi forgalomba kerülő eteplirsenre váltanak át.
Biztonsági, hatásossági, farmakokinetikai (PK) és biomarker értékeléseket kell végezni a tervezett látogatásokon; a nemkívánatos eseményeket (AE), valamint az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket és terápiákat folyamatosan ellenőrizni fogják.
Ha ennek a nyílt elrendezésű vizsgálatnak az adatainak áttekintése azt sugallja, hogy az eteplirsen-kezelés folytatása indokolt, ez a vizsgálat meghosszabbítható a protokoll módosításával, vagy a vizsgálatot sikeresen befejező alanyok lehetőséget kaphatnak egy külön, további, nyílt elrendezésű eteplirsen vizsgálatban való részvételre.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
- Miller Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University Medical School
-
-
New York
-
Liverpool, New York, Egyesült Államok, 13088
- Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Levine Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
- Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
-
-
Wisconsin
-
Osceola, Wisconsin, Egyesült Államok, 54020
- Osceola Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Egy alanynak meg kell felelnie az összes alábbi kritériumnak ahhoz, hogy részt vehessen ebben a vizsgálatban.
- Az alany és/vagy szülője/törvényes gyámja hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyezését adni.
- Az alany sikeresen befejezte a 28 hetes kezelést a 4658-US-201 számú vizsgálatban.
- A tantárgynak olyan szülője(i) vagy törvényes gyámja(i) van(nak), aki képes megérteni és betartani az összes tanulmányi eljárási követelményt.
Kizárási kritériumok:
Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül ebből a vizsgálatból.
1. Az alanynak olyan korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja az alany biztonságát, vagy valószínűtlenné teheti a kezelés vagy a nyomon követés befejezését, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: AVI-4658 (Eteplirsen)
Több dózisú kiterjesztési vizsgálat
|
Az Eteplirsen-t hetente egyszer, intravénás infúzió formájában kell beadni.
Két kezelési csoport létezik, 30 mg/kg és 50 mg/kg.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 6 perces séta tesztben (6MWT) a 240. héten
Időkeret: Szülői alapállapot és 240. hét
|
Ez a tanulmány az American Thoracic Society (ATS) 2002-es irányelveiben leírt 6MWT teszteljárás módosított változatát alkalmazta, amelyet kifejezetten Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegek számára adaptáltak.
A résztvevőt arra kérték, hogy egy meghatározott 25 méteres pályát gyalogoljon 6 percig (időzített), és a megtett távolságot méterben rögzítették.
A 6MWT távolság kiindulási értékhez viszonyított növekedése javulást, a kiindulási értékhez képesti csökkenés pedig rosszabbodást jelez.
Az alapvonal itt megfelel a szülővizsgálat kiindulási értékének (4658-us-201, NCT01396239).
|
Szülői alapállapot és 240. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a disztrofin pozitív rostok százalékában (PDPF) a 48. héten
Időkeret: Szülői alapállapot és 48. hét
|
A disztrofin-pozitív rostok százalékos arányával meghatározott disztrofin expressziót immunhisztokémiai (IHC) technikával mértük primer anti-disztrofin antitest alkalmazásával.
A kiindulási értékhez viszonyított százalékos változás a kezelési időpont mínusz az alapvonal számtani különbsége, osztva az egyes alanyokra számított kiindulási értékkel.
Az alapvonal itt megfelel a szülővizsgálat kiindulási értékének (4658-us-201, NCT01396239).
|
Szülői alapállapot és 48. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 4658-us-202
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .