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Rollover-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Eteplirsen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

26. März 2020 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Offene Mehrfachdosis-, Wirksamkeits-, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von Eteplirsen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die an Studie 4658-US-201 teilgenommen haben

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der anhaltenden Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer zusätzlichen 212-wöchigen Behandlung mit Eteplirsen-Injektion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die die 28-wöchige Eteplirsen-Studie erfolgreich abgeschlossen haben: Studie 4658-us- 201. Diese Studie wird auch die Korrelation zwischen Biomarkern für DMD und dem klinischen Status der teilnehmenden DMD-Probanden bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Mehrfachdosis-Verlängerungsstudie zur Bewertung der anhaltenden Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von wöchentlichen intravenösen (IV) Infusionen von Eteplirsen bei DMD-Patienten, die die Studie 4658-us 201 erfolgreich abgeschlossen haben.

Die Probanden haben die Möglichkeit, sich während des letzten Besuchs der Studie 4658-us-201 (Woche 28) für diese Studie anzumelden. Geeignete Probanden erhalten für weitere 212 Wochen einmal wöchentlich intravenöse Infusionen von Eteplirsen (50 oder 30 mg/kg). Die Probanden erhalten die gleiche Dosis Eteplirsen, die sie in Studie 4658-us-201 erhalten haben. Danach erhalten die Probanden bis zu einem weiteren Zeitraum von 72 Wochen (bis Woche 284) weiterhin einmal wöchentlich intravenöse Infusionen von Eteplirsen. Wenn kommerzielles Eteplirsen während dieses zusätzlichen Zeitraums von 72 Wochen verfügbar wird, wird die Teilnahme an der Studie abgebrochen, da die Probanden auf kommerzielles Eteplirsen umstellen.

Sicherheits-, Wirksamkeits-, Pharmakokinetik- (PK) und Biomarker-Bewertungen werden bei geplanten Besuchen durchgeführt; unerwünschte Ereignisse (AEs) und begleitende Medikamente und Therapien werden kontinuierlich überwacht.

Wenn die Überprüfung der Daten aus dieser unverblindeten Studie darauf hindeutet, dass eine Fortsetzung der Behandlung mit Eteplirsen gerechtfertigt ist, kann diese Studie durch eine Protokolländerung verlängert werden, oder Patienten, die diese Studie erfolgreich abschließen, haben möglicherweise die Möglichkeit, an einer separaten offenen Folgestudie mit Eteplirsen teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Vereinigte Staaten, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54020
        • Osceola Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Proband muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um für diese Studie in Frage zu kommen.

  1. Der Proband und/oder sein Elternteil/Erziehungsberechtigter sind bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben.
  2. Das Subjekt hat in Studie 4658-US-201 eine 28-wöchige Behandlung erfolgreich abgeschlossen.
  3. Der Studienteilnehmer hat einen oder mehrere Elternteile oder Erziehungsberechtigte, die in der Lage sind, alle Anforderungen des Studienverfahrens zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

Ein Proband, der eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von dieser Studie ausgeschlossen.

1. Der Proband hat eine frühere oder anhaltende Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen oder den Abschluss der Behandlung oder Nachsorge unwahrscheinlich machen oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AVI-4658 (Eteplirsen)
Verlängerungsstudie mit mehreren Dosen
Arzneimittel: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen wird einmal wöchentlich über eine IV-Infusion verabreicht. Es gibt zwei Behandlungsgruppen, 30 mg/kg und 50 mg/kg.
Andere Namen:
  • EXONDYS 51

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) in Woche 240
Zeitfenster: Ausgangswert der Eltern und Woche 240
In dieser Studie wurde eine modifizierte Version des 6-MGT-Testverfahrens verwendet, das in den Richtlinien der American Thoracic Society (ATS) von 2002 beschrieben und speziell für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie angepasst wurde. Der Teilnehmer wurde gebeten, eine festgelegte Strecke von 25 Metern für 6 Minuten (zeitgesteuert) zu gehen, und die zurückgelegte Distanz in Metern wurde aufgezeichnet. Zunahmen der 6MGT-Distanz gegenüber dem Ausgangswert weisen auf eine Verbesserung hin, und Abnahmen gegenüber dem Ausgangswert weisen auf eine Verschlechterung hin. Die Baseline entspricht hier der Baseline in der Stammstudie (4658-us-201, NCT01396239).
Ausgangswert der Eltern und Woche 240
Veränderung des Prozentsatzes der Dystrophin-positiven Fasern (PDPF) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert der Eltern und Woche 48
Die Dystrophin-Expression, bestimmt durch den Prozentsatz an Dystrophin-positiven Fasern, wurde durch Immunhistochemie (IHC)-Technik unter Verwendung eines primären Anti-Dystrophin-Antikörpers gemessen. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ist die arithmetische Differenz des Behandlungszeitpunkts minus dem Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert, der für einzelne Probanden berechnet wurde. Die Baseline entspricht hier der Baseline in der Stammstudie (4658-us-201, NCT01396239).
Ausgangswert der Eltern und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Februar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Februar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4658-us-202

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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