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Estudo de sobreposição de eficácia, segurança e tolerabilidade de Eteplirsen em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne

26 de março de 2020 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Estudo aberto, de dose múltipla, eficácia, segurança e tolerabilidade de Eteplirsen em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne que participaram do estudo 4658-US-201

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade contínuas de 212 semanas adicionais de tratamento com injeção de eteplirsen em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que concluíram com sucesso o estudo de 28 semanas com eteplirsen: Estudo 4658-us- 201. Este estudo também avaliará a correlação entre os biomarcadores para DMD e o estado clínico dos participantes com DMD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto de extensão de dose múltipla para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade contínuas de infusões intravenosas (IV) semanais de eteplirsen em indivíduos com DMD que concluíram com sucesso o Estudo 4658-us 201.

Os indivíduos terão a oportunidade de se inscrever neste estudo durante a última visita do Estudo 4658-us-201 (Semana 28). Os indivíduos elegíveis receberão infusões IV semanais de eteplirsen (50 ou 30 mg/kg) por mais 212 semanas. Os indivíduos receberão a mesma dose de eteplirsen que receberam no Estudo 4658-us-201. Posteriormente, os indivíduos continuarão a receber infusões IV semanais de eteplirsen por até um período adicional de 72 semanas (até a semana 284). Se o eteplirsen comercial ficar disponível durante este período adicional de 72 semanas, a participação no estudo será descontinuada à medida que os indivíduos fizerem a transição para o eteplirsen comercial.

As avaliações de segurança, eficácia, farmacocinética (PK) e biomarcadores serão realizadas em visitas agendadas; eventos adversos (EAs) e medicamentos e terapias concomitantes serão continuamente monitorados.

Se a revisão dos dados deste estudo aberto sugerir que o tratamento continuado com eteplirsen é justificado, este estudo pode ser estendido por alteração do protocolo ou os indivíduos que concluírem com sucesso este estudo podem ter a oportunidade de participar de um estudo separado de acompanhamento, aberto com eteplirsen.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Estados Unidos, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Estados Unidos, 54020
        • Osceola Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

Um sujeito deve atender a todos os critérios a seguir para ser elegível para este estudo.

  1. O sujeito e/ou seu pai/responsável legal estão dispostos e são capazes de fornecer consentimento informado assinado.
  2. O sujeito completou com sucesso 28 semanas de tratamento no Estudo 4658-US-201.
  3. O sujeito tem pai(s) ou tutor(es) legal(is) que é(são) capaz(es) de entender e cumprir todos os requisitos do procedimento do estudo.

Critério de exclusão:

Um sujeito que atender a qualquer um dos seguintes critérios será excluído deste estudo.

1. O sujeito tem uma condição médica anterior ou contínua que, na opinião do investigador, pode afetar adversamente a segurança do sujeito ou tornar improvável que o curso do tratamento ou acompanhamento seja concluído ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AVI-4658 (Eteplirsen)
Estudo de extensão de dose múltipla
Medicamento: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen será administrado uma vez por semana por meio de uma infusão IV. Existem dois grupos de tratamento, 30 mg/kg e 50 mg/kg.
Outros nomes:
  • EXONDYS 51

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) na semana 240
Prazo: Linha de base principal e semana 240
Este estudo utilizou uma versão modificada do procedimento de teste 6MWT descrito nas diretrizes da American Thoracic Society (ATS) 2002, especificamente adaptado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne. O participante foi solicitado a percorrer um percurso fixo de 25 metros por 6 minutos (cronometrado) e a distância percorrida em metros foi registrada. Os aumentos da linha de base na distância do TC6 são indicativos de melhora e as reduções da linha de base indicam piora. A linha de base aqui corresponde à linha de base no estudo principal (4658-us-201, NCT01396239).
Linha de base principal e semana 240
Mudança da linha de base na porcentagem de fibras positivas de distrofina (PDPF) na semana 48
Prazo: Linha de base principal e semana 48
A expressão da distrofina avaliada pela porcentagem de fibras positivas para a distrofina foi medida pela técnica de imuno-histoquímica (IHC) usando anticorpo primário anti-distrofina. A variação percentual da linha de base é a diferença aritmética do ponto de tempo de tratamento menos a linha de base dividida pela linha de base calculada para indivíduos individuais. A linha de base aqui corresponde à linha de base no estudo principal (4658-us-201, NCT01396239).
Linha de base principal e semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de fevereiro de 2012

Conclusão Primária (Real)

15 de abril de 2016

Conclusão do estudo (Real)

16 de agosto de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de fevereiro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

28 de fevereiro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de março de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de março de 2020

Última verificação

1 de março de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4658-us-202

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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