Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eteplirsenin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä koskeva Rollover-tutkimus henkilöillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia

torstai 26. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eteplirsenin avoin, moniannos-, teho-, turvallisuus- ja siedettävyystutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla henkilöillä, jotka osallistuivat tutkimukseen 4658-US-201

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida jatkuvaa tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 212 viikon lisähoidon eteplirsen-injektiolla Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla henkilöillä, jotka ovat läpäisseet 28 viikon eteplirsen-tutkimuksen: Tutkimus 4658-us- 201. Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös korrelaatiota DMD:n biomarkkerien ja osallistuvien DMD-potilaiden kliinisen tilan välillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, usean annoksen jatkotutkimus, jossa arvioidaan eteplirsenin viikoittaisten laskimonsisäisten (IV) infuusioiden jatkuvaa tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä DMD-potilailla, jotka ovat onnistuneesti saaneet päätökseen tutkimuksen 4658-us 201.

Koehenkilöillä on mahdollisuus ilmoittautua tähän tutkimukseen tutkimuksen 4658-us-201 viimeisen vierailun aikana (viikko 28). Tukikelpoiset koehenkilöt saavat kerran viikossa IV-infuusiona eteplirseniä (50 tai 30 mg/kg) vielä 212 viikon ajan. Koehenkilöt saavat saman annoksen eteplirsenia, joita he saivat tutkimuksessa 4658-us-201. Tämän jälkeen koehenkilöt saavat edelleen kerran viikossa IV-infuusiona eteplirseniä vielä 72 viikon ajan (viikon 284 asti). Jos kaupallinen eteplirsen tulee saataville tämän 72 viikon lisäjakson aikana, osallistuminen tutkimukseen lopetetaan, koska koehenkilöt siirtyvät käyttämään kaupallista eteplirseniä.

Turvallisuus-, tehokkuus-, farmakokineettiset (PK) ja biomarkkeriarvioinnit suoritetaan määrätyillä käynneillä; haittatapahtumia (AE) ja samanaikaisia ​​lääkkeitä ja hoitoja seurataan jatkuvasti.

Jos tämän avoimen tutkimuksen tietojen tarkastelu viittaa siihen, että eteplirsen-hoidon jatkaminen on perusteltua, tätä tutkimusta voidaan jatkaa protokollamuutoksilla tai tämän tutkimuksen onnistuneesti suorittaneilla koehenkilöillä voi olla mahdollisuus osallistua erilliseen jatkotutkimukseen, avoimeen eteplirsen-tutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Yhdysvallat, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Yhdysvallat, 54020
        • Osceola Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Koehenkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen.

  1. Tutkittava ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltajansa ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  2. Kohde on suorittanut menestyksekkäästi 28 viikon hoidon tutkimuksessa 4658-US-201.
  3. Tutkittavalla on vanhemmat tai huoltaja(t), jotka ymmärtävät ja noudattavat kaikkia opiskelumenettelyn vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

Tutkimushenkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tästä tutkimuksesta.

1. Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen tai tehdä hoidon tai seurannan loppuunsaattamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AVI-4658 (Eteplirsen)
Moniannosten laajennustutkimus
Lääke: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen annetaan kerran viikossa laskimonsisäisenä infuusiona. On olemassa kaksi hoitoryhmää, 30 mg/kg ja 50 mg/kg.
Muut nimet:
  • EXONDYS 51

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) viikolla 240
Aikaikkuna: Vanhemman perustila ja viikko 240
Tässä tutkimuksessa käytettiin muunneltua versiota 6MWT-testimenettelystä, joka on kuvattu American Thoracic Societyn (ATS) 2002 ohjeissa ja joka oli erityisesti mukautettu Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville potilaille. Osallistujaa pyydettiin kävelemään asetettu 25 metrin kurssi 6 minuuttia (ajastettu) ja kävelty matka metreinä kirjattiin. 6 MWT:n etäisyyden lisäykset lähtötasosta osoittavat paranemista ja laskut lähtötasosta osoittavat heikkenemistä. Lähtötaso tässä vastaa lähtötilannetta emotutkimuksessa (4658-us-201, NCT01396239).
Vanhemman perustila ja viikko 240
Muutos lähtötasosta dystrofiinipositiivisten kuitujen prosenttiosuudessa (PDPF) viikolla 48
Aikaikkuna: Vanhemman perustila ja viikko 48
Dystrofiinin ilmentyminen dystrofiinipositiivisten säikeiden prosentteina arvioituna mitattiin immunohistokemian (IHC) tekniikalla käyttämällä primääristä anti-dystrofiinivasta-ainetta. Prosenttimuutos lähtötasosta on hoidon ajankohdan aritmeettinen ero miinus lähtötaso jaettuna yksittäisille koehenkilöille lasketulla lähtötasolla. Lähtötaso tässä vastaa lähtötilannetta emotutkimuksessa (4658-us-201, NCT01396239).
Vanhemman perustila ja viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 27. helmikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 16. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. helmikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. helmikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 28. helmikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 30. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4658-us-202

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia (DMD)

  • Rigshospitalet, Denmark
    Odense University Hospital; Aarhus University Hospital
    Rekrytointi
    Invasiivinen kotihengitys Tanskassa (HOMEVENT DK)
    Trakeostomia | ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) | Duchennen lihasdystrofia (DMD) | MSA - Multiple System Atrophy | Selkäydinvammat (SCI) | SMA - Spinal Muscular Atrophy | Trakeostomaiset potilaat | Neuromuskulaariset sairaudet (NMD)
    Tanska

Kliiniset tutkimukset AVI-4658 (Eteplirsen)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa