Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de continuación de eficacia, seguridad y tolerabilidad de eteplirsen en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

26 de marzo de 2020 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Estudio abierto, de dosis múltiples, de eficacia, seguridad y tolerabilidad de eteplirsen en sujetos con distrofia muscular de Duchenne que participaron en el estudio 4658-US-201

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad en curso de 212 semanas adicionales de tratamiento con inyección de eteplirsen en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que han completado con éxito el estudio de eteplirsen de 28 semanas: Estudio 4658-us- 201. Este estudio también evaluará la correlación entre los biomarcadores para la DMD y el estado clínico de los sujetos con DMD participantes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de extensión de dosis múltiple para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad en curso de las infusiones intravenosas (IV) semanales de eteplirsen en sujetos con DMD que han completado con éxito el Estudio 4658-us 201.

Los sujetos tendrán la oportunidad de inscribirse en este estudio durante la última visita del Estudio 4658-us-201 (semana 28). Los sujetos elegibles recibirán infusiones IV semanales de eteplirsen (50 o 30 mg/kg) durante 212 semanas adicionales. Los sujetos recibirán la misma dosis de eteplirsen que recibieron en el Estudio 4658-us-201. A partir de entonces, los sujetos seguirán recibiendo infusiones IV semanales de eteplirsen durante un período adicional de 72 semanas (hasta la semana 284). Si el eteplirsen comercial está disponible durante este período adicional de 72 semanas, se suspenderá la participación en el estudio a medida que los sujetos hagan la transición al eteplirsen comercial.

Se realizarán evaluaciones de seguridad, eficacia, farmacocinética (PK) y biomarcadores en visitas programadas; los eventos adversos (AE) y los medicamentos y terapias concomitantes serán monitoreados continuamente.

Si la revisión de los datos de este estudio abierto sugiere que se justifica el tratamiento continuo con eteplirsen, este estudio puede extenderse mediante la modificación del protocolo o los sujetos que completen con éxito este estudio pueden tener la oportunidad de participar en un estudio abierto de seguimiento separado con eteplirsen.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Estados Unidos, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Estados Unidos, 54020
        • Osceola Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

Un sujeto debe cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegible para este estudio.

  1. El sujeto y/o su padre/tutor legal están dispuestos y son capaces de proporcionar un consentimiento informado firmado.
  2. El sujeto completó con éxito 28 semanas de tratamiento en el Estudio 4658-US-201.
  3. El sujeto tiene padre(s) o tutor(es) legal(es) que pueden entender y cumplir con todos los requisitos del procedimiento del estudio.

Criterio de exclusión:

Un sujeto que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios será excluido de este estudio.

1. El sujeto tiene una afección médica anterior o en curso que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del sujeto o hacer que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento o que perjudique la evaluación de los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AVI-4658 (Eteplirsen)
Estudio de extensión de dosis múltiples
Droga: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen se administrará una vez por semana a través de una infusión intravenosa. Hay dos grupos de tratamiento, 30 mg/kg y 50 mg/kg.
Otros nombres:
  • EXONDIS 51

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la semana 240
Periodo de tiempo: Línea de base de los padres y semana 240
Este estudio utilizó una versión modificada del procedimiento de prueba 6MWT descrito en las pautas de 2002 de la American Thoracic Society (ATS), específicamente adaptado para pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Se le pidió al participante que caminara un recorrido fijo de 25 metros durante 6 minutos (cronometrado) y se registró la distancia recorrida en metros. Los aumentos desde el inicio en la distancia de 6MWT son indicativos de mejora y las disminuciones desde el inicio indican empeoramiento. La línea de base aquí corresponde a la línea de base en el estudio principal (4658-us-201, NCT01396239).
Línea de base de los padres y semana 240
Cambio desde el inicio en el porcentaje de fibras positivas para distrofina (PDPF) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base de los padres y semana 48
La expresión de distrofina evaluada por el porcentaje de fibras positivas para distrofina se midió mediante la técnica de inmunohistoquímica (IHC) usando un anticuerpo primario anti-distrofina. El cambio porcentual desde el inicio es la diferencia aritmética del punto de tiempo de tratamiento menos el inicio dividido por el inicio calculado para sujetos individuales. La línea de base aquí corresponde a la línea de base en el estudio principal (4658-us-201, NCT01396239).
Línea de base de los padres y semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de febrero de 2012

Finalización primaria (Actual)

15 de abril de 2016

Finalización del estudio (Actual)

16 de agosto de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de febrero de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de febrero de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de marzo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4658-us-202

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Ensayos clínicos sobre AVI-4658 (Eteplirsen)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Lithuania

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir