Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti převrácení Eteplirsenu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

26. března 2020 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otevřená studie s více dávkami, účinností, bezpečností a snášenlivostí Eteplirsenu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří se zúčastnili studie 4658-US-201

Primárním cílem této studie je posoudit pokračující účinnost, bezpečnost a snášenlivost dalších 212 týdnů léčby injekcí eteplirsenu u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří úspěšně dokončili 28týdenní studii eteplirsenu: Studie 4658-us- 201. Tato studie bude také hodnotit korelaci mezi biomarkery pro DMD a klinickým stavem zúčastněných subjektů s DMD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, vícedávková prodloužená studie k posouzení pokračující účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti týdenních intravenózních (IV) infuzí eteplirsenu u pacientů s DMD, kteří úspěšně dokončili studii 4658-us 201.

Subjekty budou mít možnost zapsat se do této studie během poslední návštěvy studie 4658-us-201 (28. týden). Oprávněné subjekty budou dostávat jednou týdně intravenózní infuze eteplirsenu (50 nebo 30 mg/kg) po dobu dalších 212 týdnů. Subjekty dostanou stejnou dávku eteplirsenu, jakou dostali ve studii 4658-us-201. Subjekty budou poté nadále dostávat intravenózní infuze eteplirsenu jednou týdně po dobu dalších 72 týdnů (až do týdne 284). Pokud bude komerční eteplirsen dostupný během tohoto dalšího období 72 týdnů, účast ve studii bude ukončena, protože subjekty přejdou na komerční eteplirsen.

Hodnocení bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky (PK) a biomarkerů bude prováděno při plánovaných návštěvách; nežádoucí příhody (AE) a souběžná medikace a terapie budou průběžně monitorovány.

Pokud přehled údajů z této otevřené studie naznačuje, že pokračování léčby eteplirsenem je oprávněné, může být tato studie prodloužena změnou protokolu nebo subjekty, které úspěšně dokončí tuto studii, mohou mít příležitost zúčastnit se samostatné následné otevřené studie eteplirsenu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Spojené státy, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Spojené státy, 54020
        • Osceola Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekt musí splňovat všechna následující kritéria, aby byl způsobilý pro tuto studii.

  1. Subjekt a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce jsou ochotni a schopni poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
  2. Subjekt úspěšně dokončil 28 týdnů léčby ve studii 4658-US-201.
  3. Subjekt má rodiče nebo zákonného zástupce, který je schopen porozumět všem požadavkům studijního postupu a dodržovat je.

Kritéria vyloučení:

Subjekt, který splňuje kterékoli z následujících kritérií, bude z této studie vyloučen.

1. Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu nebo by bylo nepravděpodobné, že by průběh léčby nebo sledování byl dokončen, nebo by narušilo hodnocení výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AVI-4658 (Eteplirsen)
Studie prodlužování více dávek
Lék: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen bude podáván jednou týdně intravenózní infuzí. Existují dvě léčebné skupiny, 30 mg/kg a 50 mg/kg.
Ostatní jména:
  • EXONDYS 51

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v testu 6 minut chůze (6MWT) v týdnu 240
Časové okno: Základní linie pro rodiče a týden 240
Tato studie používala upravenou verzi testovacího postupu 6MWT popsaného v pokynech American Thoracic Society (ATS) 2002, specificky upravenou pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií. Účastník byl požádán, aby ušel stanovenou trasu 25 metrů po dobu 6 minut (měřeno) a byla zaznamenána ušlá vzdálenost v metrech. Zvýšení vzdálenosti 6MWT od výchozí hodnoty svědčí o zlepšení a snížení od výchozí hodnoty znamená zhoršení. Výchozí stav zde odpovídá výchozímu stavu v rodičovské studii (4658-us-201, NCT01396239).
Základní linie pro rodiče a týden 240
Změna procenta dystrofinově pozitivních vláken (PDPF) od výchozí hodnoty ve 48. týdnu
Časové okno: Základní linie pro rodiče a týden 48
Exprese dystrofinu, jak byla hodnocena procentem vláken pozitivních na dystrofin, byla měřena imunohistochemickou (IHC) technikou s použitím primární anti-dystrofinové protilátky. Procentuální změna od výchozí hodnoty je aritmetický rozdíl mezi léčebným časovým bodem mínus základní linie dělený výchozí hodnotou vypočtenou pro jednotlivé subjekty. Výchozí stav zde odpovídá výchozímu stavu v rodičovské studii (4658-us-201, NCT01396239).
Základní linie pro rodiče a týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. února 2012

Primární dokončení (Aktuální)

15. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

16. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2012

První zveřejněno (Odhad)

28. února 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4658-us-202

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AVI-4658 (Eteplirsen)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit