Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet Rollover-studie av Eteplirsen hos personer med Duchenne muskeldystrofi

26. mars 2020 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

Åpen, flerdose-, effekt-, sikkerhet- og tolerabilitetsstudie av Eteplirsen hos personer med Duchenne muskeldystrofi som deltok i studie 4658-US-201

Hovedmålet med denne studien er å vurdere den pågående effekten, sikkerheten og toleransen av ytterligere 212 ukers behandling med eteplirsen-injeksjon hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som har fullført den 28 uker lange eteplirsen-studien: Studie 4658-us- 201. Denne studien vil også evaluere sammenhengen mellom biomarkører for DMD og den kliniske statusen til deltakende DMD-personer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, flerdoseutvidelsesstudie for å vurdere den pågående effekten, sikkerheten og toleransen av ukentlige intravenøse (IV) infusjoner av eteplirsen hos DMD-personer som har fullført studie 4658-us 201.

Forsøkspersoner vil ha muligheten til å melde seg på denne studien under det siste besøket til studie 4658-us-201 (uke 28). Kvalifiserte forsøkspersoner vil motta en gang ukentlig IV-infusjoner av eteplirsen (50 eller 30 mg/kg) i ytterligere 212 uker. Forsøkspersonene vil få samme dose eteplirsen som de mottok i studie 4658-us-201. Pasienter vil deretter fortsette å motta en gang ukentlig IV-infusjoner av eteplirsen i opptil en ytterligere 72 ukers periode (til uke 284). Hvis kommersiell eteplirsen blir tilgjengelig i løpet av denne ytterligere 72 ukers perioden, vil deltakelse i studien bli avbrutt ettersom forsøkspersonene går over til kommersiell eteplirsen.

Sikkerhet, effekt, farmakokinetisk (PK) og biomarkørvurderinger vil bli utført ved planlagte besøk; bivirkninger (AE) og samtidige medisiner og behandlinger vil bli kontinuerlig overvåket.

Hvis gjennomgang av data fra denne åpne studien tyder på at fortsatt behandling med eteplirsen er berettiget, kan denne studien utvides med protokollendringer eller forsøkspersoner som fullfører denne studien kan få muligheten til å delta i en separat oppfølgende åpen eteplirsen-studie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Liverpool, New York, Forente stater, 13088
        • Summerwood Pediatrics/Infusacare Medical Services
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Children's Specialty Group, Pediatric Neurology
    • Wisconsin
      • Osceola, Wisconsin, Forente stater, 54020
        • Osceola Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Et emne må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for denne studien.

  1. Subjektet og/eller deres forelder/verge er villige og i stand til å gi signert informert samtykke.
  2. Forsøkspersonen har fullført 28 ukers behandling i studie 4658-US-201.
  3. Emnet har en forelder eller verge som er i stand til å forstå og overholde alle studieprosedyrekravene.

Ekskluderingskriterier:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra denne studien.

1. Forsøkspersonen har en tidligere eller pågående medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan ha negativ innvirkning på pasientens sikkerhet eller gjøre det usannsynlig at behandlingsforløpet eller oppfølgingen vil bli fullført eller svekke vurderingen av studieresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AVI-4658 (Eteplirsen)
Studie med utvidelse av flere doser
Legemiddel: AVI-4658 (Eteplirsen)
Eteplirsen vil bli administrert en gang ukentlig via en IV-infusjon. Det er to behandlingsgrupper, 30 mg/kg og 50 mg/kg.
Andre navn:
  • EXONDYS 51

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i 6 minutters gangtest (6MWT) i uke 240
Tidsramme: Overordnet baseline og uke 240
Denne studien brukte en modifisert versjon av 6MWT-testprosedyren beskrevet i American Thoracic Society (ATS) retningslinjer fra 2002, spesielt tilpasset pasienter med Duchenne muskeldystrofi. Deltakeren ble bedt om å gå en fastsatt løype på 25 meter i 6 minutter (tidsbestemt) og avstanden som gikk i meter ble registrert. Økning fra baseline i 6MWT-avstand indikerer forbedring og reduksjon fra baseline indikerer forverring. Baseline tilsvarer her baseline i overordnet studie (4658-us-201, NCT01396239).
Overordnet baseline og uke 240
Endring fra baseline i prosentandelen av dystrofinpositive fibre (PDPF) ved uke 48
Tidsramme: Overordnet baseline og uke 48
Dystrofinekspresjon vurdert ved prosent dystrofinpositive fibre ble målt ved immunhistokjemi (IHC) teknikk ved bruk av primært anti-dystrofinantistoff. Prosentvis endring fra baseline er den aritmetiske forskjellen til behandlingstidspunktet minus baseline delt på baseline beregnet for individuelle forsøkspersoner. Baseline tilsvarer her baseline i overordnet studie (4658-us-201, NCT01396239).
Overordnet baseline og uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

15. april 2016

Studiet fullført (Faktiske)

16. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2012

Først lagt ut (Anslag)

28. februar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4658-us-202

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på AVI-4658 (Eteplirsen)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere