Effekt, säkerhet och tolerabilitet Rollover-studie av Eteplirsen hos personer med Duchenne muskeldystrofi

Detta är en öppen studie för att utvärdera den pågående effekten, säkerheten och tolerabiliteten av intravenösa (IV) infusioner av eteplirsen varje vecka hos DMD-personer som framgångsrikt har genomfört studie 4658-us 201.

Försökspersoner kommer att ha möjlighet att anmäla sig till denna studie under det sista besöket i studie 4658-us-201 (vecka 28). Kvalificerade försökspersoner kommer att få en gång i veckan IV-infusioner av eteplirsen (50 eller 30 mg/kg) under ytterligare 212 veckor. Försökspersoner kommer att få samma dos eteplirsen som de fick i studie 4658-us-201. Försökspersoner kommer därefter att fortsätta att få intravenösa infusioner av eteplirsen en gång i veckan i upp till ytterligare 72 veckor (till och med vecka 284). Om kommersiell eteplirsen blir tillgänglig under denna ytterligare 72-veckorsperiod kommer deltagandet i studien att avbrytas när försökspersonerna övergår till kommersiell eteplirsen.

Säkerhet, effekt, farmakokinetik (PK) och biomarkörbedömningar kommer att utföras vid schemalagda besök; biverkningar (AE) och samtidig medicinering och terapier kommer att övervakas kontinuerligt.

Om granskning av data från denna öppna studie tyder på att fortsatt behandling med eteplirsen är motiverad, kan denna studie förlängas genom protokolländring eller försökspersoner som framgångsrikt genomför denna studie kan få möjlighet att delta i en separat uppföljande öppen eteplirsen-studie.