Efficacité, innocuité et tolérabilité Étude de roulement d'Eteplirsen chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Il s'agit d'une étude d'extension ouverte à doses multiples visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité en cours des perfusions intraveineuses (IV) hebdomadaires d'eteplirsen chez des sujets atteints de DMD qui ont terminé avec succès l'étude 4658-us 201.

Les sujets auront la possibilité de s'inscrire à cette étude lors de la dernière visite de l'étude 4658-us-201 (semaine 28). Les sujets éligibles recevront une fois par semaine des perfusions IV d'eteplirsen (50 ou 30 mg/kg) pendant 212 semaines supplémentaires. Les sujets recevront la même dose d'eteplirsen qu'ils ont reçue dans l'étude 4658-us-201. Les sujets continueront ensuite à recevoir une fois par semaine des perfusions IV d'eteplirsen pendant une période supplémentaire de 72 semaines (jusqu'à la semaine 284). Si l'eteplirsen commercial devient disponible au cours de cette période supplémentaire de 72 semaines, la participation à l'étude sera interrompue au fur et à mesure que les sujets passeront à l'eteplirsen commercial.

Des évaluations de l'innocuité, de l'efficacité, de la pharmacocinétique (PK) et des biomarqueurs seront effectuées lors des visites prévues ; les événements indésirables (EI) et les médicaments et traitements concomitants seront surveillés en permanence.

Si l'examen des données de cette étude en ouvert suggère que la poursuite du traitement par eteplirsen est justifiée, cette étude peut être prolongée par un amendement au protocole ou les sujets qui terminent avec succès cette étude peuvent avoir la possibilité de participer à une étude de suivi distincte en ouvert sur l'eteplirsen.