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一项评估索利那新液体悬浮液在 5 至 18 岁神经源性逼尿肌过度活动参与者中的长期效果、安全性和代谢的研究

2024年10月20日 更新者：Astellas Pharma Europe B.V.

一项 3 期、开放标签、基线控制、多中心、顺序剂量滴定研究，以评估 5 至 18 岁以下神经源性逼尿肌过度活动患者的长期疗效和安全性，以及琥珀酸索利那新混悬剂的药代动力学(NDO)

本研究的目的是研究一种药物，用于治疗儿童和青少年神经源性逼尿肌过度活动 (NDO) 的症状和并发症。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

NDO 通常发生在患有脊柱裂或其他脊髓损伤的患者中，其中膀胱肌肉在充盈过程中比正常情况下收缩得更多。 这些患者通常无法排尿，因此需要导尿来排空膀胱。

本研究中正在测试的药物称为琥珀酸索利那新。 成人服用索利那新片剂可治疗膀胱过度活动症。 在这项研究和其他研究中，已经开发出一种新的液体悬浮液来治疗儿童和青少年。

研究了索利那新悬浮液的功效和安全性。 索利那新悬浮液在体内的吸收和停留时间也在本研究中进行了调查。 通过尿动力学（膀胱的充盈和排空）和导尿期间的尿量以及与失禁发作次数或无失禁天数相关的日记反应来测量有效性。

安全性评估包括血液和尿液分析、心电图 (ECG) 审查、肾脏超声、简单记忆和理解测试（认知功能）以及看近和看远物体的能力（视觉调节）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

76

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦、8200
        • Site DK4501
  • 匈牙利
      • Miskolc、匈牙利、3526
        • Site HU3602
  • 墨西哥
      • Leon、墨西哥、37000
        • Site MX5203
      • Mexico City、墨西哥、C.P. 06700
        • Site MX5205
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、110744
        • Site KR8207
      • Seoul、大韩民国、120752
        • Site KR8201
  • 巴西
      • Campinas、巴西、13060-803
        • Site BR5507
      • Campinas、巴西、13083-887
        • Site BR5504
      • Curitiba、巴西、80240-060
        • Site BR5506
      • Porto Alegre、巴西、90035-903
        • Site BR5503
    • São Paulo
      • Sao Jose do Rio Preto、São Paulo、巴西、15090-000
        • Site BR5505
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
        • Site BE3201
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Site PL4803
      • Gdansk、波兰、80803
        • Site PL4805
      • Warszawa、波兰、04-730
        • Site PL4801
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、6100
        • Site TR9003
      • Izmir、火鸡、35100
        • Site TR9002
  • 美国
    • New York
      • Tarrytown、New York、美国、10591
        • Site US1008
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • Site US1010
  • 菲律宾
      • Manila、菲律宾、1015
        • Site PH6301
      • Quezon City、菲律宾、1101
        • Site PH6302

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • NDO 的书面诊断，由尿动力学证实
  • 练习清洁间歇导尿术 (CIC)
  • 目前正在接受抗毒蕈碱药物治疗

排除标准：

  • 可能导致尿失禁的已知泌尿生殖系统疾病（NDO 除外）
  • 膀胱增大手术
  • 当前粪便嵌塞
  • 筛选前 2 周内和研究期间任何时间的电刺激治疗
  • 有以下胃肠道问题的受试者：部分或完全梗阻、运动能力下降如麻痹性肠梗阻、有胃潴留风险的受试者
  • 反流 3 级或 4 级
  • 当前尿路感染 (UTI)
  • 受试者有严重肾功能损害（肾小球滤过率 < 30 毫升/分钟）
  • 受试者有严重的肝功能损害（Child-Pugh 评分 > 9）。
  • 受试者在筛选前 9 个月内接受过膀胱内肉毒杆菌毒素注射

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：琥珀酸索利那新

5 岁至 18 岁以下的参与者每天口服一次索利那新，连续 12 周滴定剂量，以确定剂量滴定期间的最佳剂量。 初始剂量为儿科等效剂量 (PED) 5 mg。

完成剂量滴定期后，参与者进入固定剂量期，在此期间每天口服一次索利那新，持续 40 周或直到研究访视结束（第 52 周）。
药品：琥珀酸索利那新
口服混悬液每天一次通过注射器给药。
其他名称：
  • YM905

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
最大膀胱容量 (MCC) 从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和第 24 周
在尿动力学评估期间，膀胱充满直到排尿/渗漏开始，或者直到由于参与者感到疼痛或不适或达到预期膀胱容量的 135% 而停止。 MCC 是在观察到渗漏或疼痛/不适之前充盈性膀胱测压期间达到的最大膀胱容量。
基线和第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
最大膀胱容量从基线到最后可能滴定步骤的变化
大体时间：基线、第 9 周或第 12 周
在尿动力学评估期间，膀胱充满直到排尿/渗漏开始，或者直到由于参与者感到疼痛或不适或达到预期膀胱容量的 135% 而停止。 MCC 是在观察到渗漏或疼痛/不适之前充盈性膀胱测压期间达到的最大膀胱容量。 根据研究要求，对于在 1.0 和 1.1 版本下注册的参与者以及在更高版本下注册的参与者，最后可能的滴定步骤是第 9 周。
基线、第 9 周或第 12 周
膀胱顺应性相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
膀胱顺应性指示膀胱壁的弹性，并且通过将体积变化除以膀胱充盈期间逼尿肌压力的变化来计算。
基线和第 24 周
膀胱容积 (mL) 从基线变化到第一次逼尿肌收缩 > 15 cmH2O 作为预期膀胱容量 (EBC) 的百分比
大体时间：基线和第 24 周
使用尿动力学评估计算膀胱体积相对于基线的变化。 在尿动力学评估期间，膀胱充满直到排尿/渗漏开始，或者直到由于受试者感到疼痛或不适或已达到预期膀胱容量的 135% 而停止。 如果没有发生至少 15 cmH2O 的逼尿肌收缩，则用 MCC 估算膀胱体积。
基线和第 24 周
在 30 cmH2O 逼尿肌压力下膀胱容积相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
使用尿动力学评估计算 30 cm H2O 逼尿肌压力下的膀胱体积。 在尿动力学评估期间，膀胱会一直充满，直到排尿/渗漏开始，或者直到因为参与者感到疼痛或不适或已经达到预期膀胱容量的 135% 而停止。
基线和第 24 周
在 40 cmH2O 逼尿肌压力下膀胱容积相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
使用尿动力学评估计算 40 cm H2O 逼尿肌压力下的膀胱体积。 在尿动力学评估期间，膀胱充满直到排尿/渗漏开始，或者直到由于受试者感到疼痛或不适或已达到预期膀胱容量的 135% 而停止。
基线和第 24 周
膀胱充盈结束前逼尿肌收缩过度 (> 15 cmH2O) 次数从基线变化
大体时间：第 24 周的基线
通过尿动力学测试测量膀胱充盈结束前逼尿肌过度收缩次数从基线的变化。 如果发生渗漏，则记录“渗漏时的逼尿肌压力”，否则记录灌注到膀胱中的液体体积。
第 24 周的基线
膀胱充盈结束时逼尿肌压力相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
膀胱充满直到排尿/渗漏开始或停止，因为参与者感到疼痛或不适，或者已经达到预期膀胱容量的 135%。 在渗漏开始或膀胱充盈结束后，以较早者为准，再记录压力 5 分钟。
第 24 周的基线
每次插管的平均插管量相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
每次插管的平均插管体积是使用日记中 2 个测量日记录的所有可用（非零）插管体积计算的，无论这 2 天是否同时发生。
第 24 周的基线
最大导管体积相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
使用日记中 2 个测量日记录的所有可用（非零）导管体积计算每天的最大导管体积，无论这 2 天是否同时发生。 分别计算每个测量日的最大值，并使用这两个值的平均值。
第 24 周的基线
第一天早上平均导尿量相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
平均第一早晨导尿体积计算为日记中记​​录的 2 个测量日的可用第一早晨导尿体积的平均值，无论这 2 天是否同时发生。
第 24 周的基线
每 24 小时平均失禁发作次数相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
每 24 小时失禁发作次数的平均值计算为 7 天日记中有效日记天数的平均值。
第 24 周的基线
每 7 天干燥（无失禁）天数相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
无失禁天数根据 7 天排尿日记计算。
第 24 周的基线
每 7 天干燥（无失禁）夜数相对于基线的变化
大体时间：第 24 周的基线
无失禁夜数根据 7 天排尿日记计算。
第 24 周的基线
生活质量 [QoL] 相对于基线的变化（PinQ 问卷得分）
大体时间：第 24 周的基线
小儿失禁问卷 (PinQ) 是一份包含 20 个项目的问卷，涉及膀胱疾病参与者的生活质量。 每个问题的回答范围从 0（不，从不）到 4（一直）。 总分范围为0~80分，分数越高表明对生活质量的影响越大。
第 24 周的基线
出现不良事件的参与者人数
大体时间：研究访问结束的基线（第 52 周）
治疗中出现的不良事件 (TEAE) 定义为在第 1 天开始给予第一剂研究药物后观察到的不良事件。 服用最后一剂研究药物后 7 天内收集的所有不良事件均计为 TEAE。
研究访问结束的基线（第 52 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Astellas Pharma Europe B.V.

调查人员

  • 学习椅：Clinical Study Manager、Astellas Pharma Europe B.V.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年8月14日

初级完成 (实际的)

2016年4月28日

研究完成 (实际的)

2016年4月28日

研究注册日期

首次提交

2012年3月27日

首先提交符合 QC 标准的

2012年3月27日

首次发布 (估计的)

2012年3月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年11月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月20日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 905-CL-047
  • 2011-000330-11 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

除了与研究相关的支持文件外，还计划访问在试验期间收集的匿名个体参与者水平数据，以用于使用批准的产品适应症和配方以及开发期间终止的化合物进行的试验。 条件和例外情况在 www.clinicalstudydatarequest.com 上的 Astellas 赞助商特定详细信息中进行了描述。

IPD 共享时间框架

在主要手稿（如果适用）发表后，研究人员可以访问参与者级别的数据，只要 Astellas 拥有提供数据的合法授权，就可以访问。

IPD 共享访问标准

研究人员必须提交一份提案，对研究数据进行科学相关的分析。 研究提案由独立研究小组审查。 如果提案获得批准，在收到签署的数据共享协议后，将在安全的数据共享环境中提供对研究数据的访问。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

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