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一项研究与非活性药物相比，索利那新琥珀酸盐混悬剂在治疗 5 岁至 18 岁以下患有膀胱过度活动症 (OAB) 症状的儿童/青少年方面的有效性和安全性 (LION)

2024年10月20日 更新者：Astellas Pharma Europe B.V.

一项 3 期、双盲、随机、多中心、安慰剂对照的序贯剂量滴定研究，以评估琥珀酸索利那新混悬剂在 5 岁至 18 岁以下患有膀胱过度活动症 (OAB) 的儿科受试者中的疗效、安全性和群体药代动力学)

琥珀酸索利那新片剂已经上市，用于治疗成人膀胱过度活动症的症状。 为了在儿童和青少年患者中使用，已开发出一种新的索利那新制剂。

本研究调查了与非活性药物（安慰剂）相比，琥珀酸索利那新悬浮液在 12 周内的效果和安全性。 双盲期前 2 周是单盲安慰剂磨合期，结合行为泌尿疗法（非介入性日记辅助泌尿疗法，包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式建议和记录OAB 的排尿习惯和症状），然后是 12 周的每日治疗期。 该研究还调查了琥珀酸索利那新混悬液在体内的吸收情况以及在此期间它在体内停留的时间。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

189

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aalborg、丹麦、DK-9000
        • Site: 4503
      • Aarhus N、丹麦、8200
        • Site: 4501
      • Koge、丹麦、4600
        • Site: 4504
      • Kolding、丹麦、6000
        • Site: 4502
  • 乌克兰
      • Dnipropetrovsk、乌克兰、49100
        • Site: 3853
      • Kharkiv、乌克兰
        • Site: 3854
      • Kiev、乌克兰、1103
        • Site: 3850
  • 前塞尔维亚和黑山
      • Belgrade、前塞尔维亚和黑山、11 000
        • Site: 3810
      • Novi Sad、前塞尔维亚和黑山、21000
        • Site: 3812
  • 加拿大
      • Hamilton、加拿大、L8N 3Z5
        • Site: 1005
      • Quebec、加拿大、G1V 4G2
        • Site: 1001
  • 南非
      • Cape Town、南非、7700
        • Site: 2703
  • 墨西哥
      • Mexico City、墨西哥、4530
        • Site: 5202
      • Mexico City、墨西哥、C.P.06700
        • Site: 5205
  • 大韩民国
      • Daegu、大韩民国、705717
        • Site:8203
      • Incheon、大韩民国、400-711
        • Site: 8206
      • Seoul、大韩民国、110744
        • Site: 8207
      • Seoul、大韩民国、120752
        • Site: 8201
      • Seoul、大韩民国、156707
        • Site:8202
  • 巴西
      • Campinas、巴西、13087-567
        • Site: 5507
      • Curitiba、巴西、80240-060
        • Site: 5506
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Site: 4701
      • Trondheim、挪威、7030
        • Site: 4702
  • 比利时
      • Antwerp、比利时、2020
        • Site: 3202
      • Antwerp、比利时、2650
        • Site: 3209
      • Charleroi、比利时、6000
        • Site: 3208
      • Gent、比利时、9000
        • Site: 3201
      • Gent、比利时、9000
        • Site: 3203
      • Kortrijk、比利时、8500
        • Site: 3204
      • Leuven、比利时、3000
        • Site: 3205
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-803
        • Site: 4805
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Site: 4803
      • Lubin、波兰、20-093
        • Site: 4804
      • Warsaw、波兰、04-736
        • Site: 4801
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、6100
        • Site: 9001
      • Izmir、火鸡、35100
        • Site: 9002
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41685
        • Site: 4606
      • Jonkoping、瑞典、55185
        • Site: 4601
      • Skovde、瑞典、54185
        • Site: 4603
      • Stockholm、瑞典、11883
        • Site: 4602
      • Umea、瑞典、90185
        • Site: 4605
  • 美国
    • Louisiana
      • Shreveport、Louisiana、美国、71106
        • Site: 1006
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Site: 1015
  • 英国
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Site: 4403
      • Sheffield、英国、S10 2TH
        • Site: 4401
  • 菲律宾
      • Quezon City、菲律宾、1108
        • Site: 6301

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 已获得书面知情同意书
  • 根据国际儿童尿失禁协会 (ICCS) 标准的 OAB（紧迫症状）
  • 7 天参与者日记确认的日间失禁至少 4 次或更多次失禁

主要排除标准：

  • 每日排尿频率小于 5
  • 根据国际儿童失禁协会 (ICCS) 定义的异常日间尿频
  • 尿流指示 OAB 以外的病理
  • 最大排尿量（不包括早晨排尿量）> 年龄[（年龄+1）x 30] 的预期膀胱容量（以毫升为单位）或最大排尿量（不包括早晨排尿量）超过 390 毫升
  • Post Void Residual (PVR) > 20 毫升
  • 单症状遗尿症
  • 多尿定义为 > 75 ml/kg/b.w./24 小时
  • 功能性排尿
  • 影响下尿路功能的先天性异常
  • 目前便秘
  • 当前尿路感染 (UTI)
  • 筛选前 2 周内插管

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂儿童
5 至 11 岁的儿童每天接受一次匹配的安慰剂悬浮液，持续 12 周。
药品：安慰剂
5 至 11 岁的儿童和 12 至 17 岁的青少年每天通过注射器口服一次匹配的安慰剂液体混悬液，持续 12 周，同时进行非介入性日记辅助尿疗，包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式OAB 排尿习惯和症状的建议和记录。 初始剂量从相当于成人 5 毫克的剂量开始，称为儿科等效剂量 (PED) 5 毫克 (PED5)，根据体重持续三周，并在三个滴定步骤中向上或向下滴定三个每个周达到最佳剂量。 向上或向下滴定可能导致基于体重的剂量相当于成人每天一次 2.5 毫克、5 毫克、7.5 毫克或 10 毫克的剂量，并被称为 PED2.5、PED5、PED7.5 和 PED10。 最小剂量为PED2.5，最大剂量为PED10。 研究者使用来自 7 天患者日记的信息来决定向上或向下滴定。
行为的：尿疗
非介入性日记辅助尿疗包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式建议以及 OAB 排尿习惯和症状的记录。
其他名称：
  • 膀胱训练
实验性的：儿童琥珀酸索非那新混悬液
5至11岁的儿童接受琥珀酸索利那新混悬液，每天一次，持续12周。 根据体重，初始剂量从 5 mg (PED5) 的儿科等效剂量 (PED) 开始，然后向上或向下滴定以达到最佳剂量。 最小剂量为PED2.5，最大剂量为PED10。
行为的：尿疗
非介入性日记辅助尿疗包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式建议以及 OAB 排尿习惯和症状的记录。
其他名称：
  • 膀胱训练
药品：索利那新琥珀酸盐混悬液
5 至 11 岁的儿童和 12 至 17 岁的青少年通过注射器每天口服一次琥珀酸索利那新悬浮液，持续 12 周，同时进行非介入性日记辅助尿疗，包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式OAB 排尿习惯和症状的建议和记录。 初始剂量从相当于成人 5 毫克的剂量开始，称为儿科等效剂量 (PED) 5 毫克 (PED5)，根据体重持续三周，并在三个滴定步骤中向上或向下滴定三个每个周达到最佳剂量。 向上或向下滴定可能导致基于体重的剂量相当于成人每天一次 2.5 毫克、5 毫克、7.5 毫克或 10 毫克的剂量，并被称为 PED2.5、PED5、PED7.5 和 PED10。 最小剂量为PED2.5，最大剂量为PED10。 研究者使用来自 7 天患者日记的信息来决定向上或向下滴定。
其他名称：
  • YM905
安慰剂比较：安慰剂青少年
12 至 17 岁的青少年每天接受一次匹配的安慰剂暂停治疗，持续 12 周。
药品：安慰剂
5 至 11 岁的儿童和 12 至 17 岁的青少年每天通过注射器口服一次匹配的安慰剂液体混悬液，持续 12 周，同时进行非介入性日记辅助尿疗，包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式OAB 排尿习惯和症状的建议和记录。 初始剂量从相当于成人 5 毫克的剂量开始，称为儿科等效剂量 (PED) 5 毫克 (PED5)，根据体重持续三周，并在三个滴定步骤中向上或向下滴定三个每个周达到最佳剂量。 向上或向下滴定可能导致基于体重的剂量相当于成人每天一次 2.5 毫克、5 毫克、7.5 毫克或 10 毫克的剂量，并被称为 PED2.5、PED5、PED7.5 和 PED10。 最小剂量为PED2.5，最大剂量为PED10。 研究者使用来自 7 天患者日记的信息来决定向上或向下滴定。
行为的：尿疗
非介入性日记辅助尿疗包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式建议以及 OAB 排尿习惯和症状的记录。
其他名称：
  • 膀胱训练
安慰剂比较：琥珀酸索利那新混悬液青少年
12至17岁的青少年接受琥珀酸索利那新混悬液，每天一次，持续12周。 根据体重，初始剂量从 5 mg (PED5) 的儿科等效剂量 (PED) 开始，然后向上或向下滴定以达到最佳剂量。 最小剂量为PED2.5，最大剂量为PED10。
行为的：尿疗
非介入性日记辅助尿疗包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式建议以及 OAB 排尿习惯和症状的记录。
其他名称：
  • 膀胱训练
药品：索利那新琥珀酸盐混悬液
5 至 11 岁的儿童和 12 至 17 岁的青少年通过注射器每天口服一次琥珀酸索利那新悬浮液，持续 12 周，同时进行非介入性日记辅助尿疗，包括膀胱过度活动症 (OAB) 信息、意识、指导、生活方式OAB 排尿习惯和症状的建议和记录。 初始剂量从相当于成人 5 毫克的剂量开始，称为儿科等效剂量 (PED) 5 毫克 (PED5)，根据体重持续三周，并在三个滴定步骤中向上或向下滴定三个每个周达到最佳剂量。 向上或向下滴定可能导致基于体重的剂量相当于成人每天一次 2.5 毫克、5 毫克、7.5 毫克或 10 毫克的剂量，并被称为 PED2.5、PED5、PED7.5 和 PED10。 最小剂量为PED2.5，最大剂量为PED10。 研究者使用来自 7 天患者日记的信息来决定向上或向下滴定。
其他名称：
  • YM905

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
每次排尿的平均排尿量 (MVV) 从基线到治疗结束 (EoT) 的变化
大体时间：基线和第 12 周
平均排尿量是根据基线和治疗访视结束前 7 天的两个测量日（即参与者记录每次排尿量的那些日子）期间记录的参与者日记数据计算得出的。 MVV 等于 2 个测量日内记录的非零体积的平均值。 排尿是任何自愿排尿，不包括失禁发作。
基线和第 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
日间每次排尿最大排尿量 (DMaxVV) 从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
平均白天最大排尿量 (DMaxVV) 是使用在基线和治疗访视结束前 7 天的两个测量日（即参与者记录每次排尿量的那些日子）期间记录的参与者日记数据确定的。 白天最大排尿量 (DMaxVV) 是日志中 2 个测量日内记录的最大（非零）体积。 第一个早晨的空腹不包括在计算中。 白天被定义为早上醒来和当天晚些时候上床睡觉之间的时间。 排尿是任何自愿排尿，不包括失禁发作。
基线和第 12 周
每 24 小时失禁发作平均次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
尿失禁发作被定义为具有任何不自主的尿液流失的发作。 使用参与者在基线访问和治疗访问结束前 7 天内记录的患者日记数据确定失禁事件的平均次数。
基线和第 12 周
每 24 小时日间失禁发作平均次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
使用参与者在基线访问和治疗访问结束前 7 天内记录的患者日记数据确定失禁事件的平均次数。 尿失禁发作被定义为具有任何不自主的尿液流失的发作。 白天被定义为早上醒来和当天晚些时候上床睡觉之间的时间。
基线和第 12 周
每 24 小时夜间失禁发作平均次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
使用参与者在基线访问和治疗访问结束前 7 天内记录的患者日记数据确定失禁事件的平均次数。 尿失禁发作被定义为具有任何不自主的尿液流失的发作。 夜间被定义为上床睡觉和第二天早上醒来之间的时间。
基线和第 12 周
每 7 天干燥（无失禁）天数的平均数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
使用参与者在基线访问和治疗访问结束前 7 天内记录的患者日记数据确定平均干燥天数。 尿失禁发作被定义为具有任何不自主的尿液流失的发作。
基线和第 12 周
每 7 天干燥（无失禁）夜间平均次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
使用参与者在基线访视和治疗访视结束前 7 天内记录的患者日记数据确定平均不干夜数。 尿失禁发作被定义为具有任何不自主的尿液流失的发作。
基线和第 12 周
每 24 小时平均排尿次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
平均排尿次数是使用参与者在基线访问和治疗访问结束前 7 天记录的患者日记数据确定的。 排尿是任何自愿排尿，不包括失禁发作。
基线和第 12 周
每 24 小时日间排尿平均次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
平均排尿次数是使用参与者在基线访问和治疗访问结束前 7 天记录的患者日记数据确定的。 排尿是任何自愿排尿，不包括失禁发作。 白天被定义为早上醒来和当天晚些时候上床睡觉之间的时间。
基线和第 12 周
每 24 小时夜间排尿平均次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
平均排尿次数是使用参与者在基线访问和治疗访问结束前 7 天记录的患者日记数据确定的。 排尿是任何自愿排尿，不包括失禁发作。 夜间被定义为上床睡觉和第二天早上醒来之间的时间。
基线和第 12 周
青少年每 24 小时 3 级或 4 级紧急发作的平均次数从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线和第 12 周
青少年参与者被要求根据患者对尿急强度的感知量表 (PPIUS) 量表（0 - 无尿急，1 - 轻度尿急，2 - 中度尿急，3 - 严重）记录与每次排尿和尿失禁相关的尿急程度紧迫感，4 - 急迫性尿失禁）。 使用参与者在基线访视和治疗访视结束前 7 天内记录的日记数据确定 3 级或 4 级紧急事件的平均次数。
基线和第 12 周
索利那新的最大浓度 (Cmax)
大体时间：第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样品。
在治疗结束时在稳态下进行药代动力学取样。 无法计算药代动力学分析集 (PKAS) 中 2 名儿童和 1 名青少年的 Cmax。
第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样品。
索利那新达到最大浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
在治疗结束时在稳态下进行药代动力学取样。 无法计算 PKAS 中 2 名儿童和 1 名青少年的 Tmax。
第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
索利那新给药前（谷底）血浆浓度
大体时间：第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
在治疗结束时在稳态下进行药代动力学取样。 无法计算 PKAS 中 2 名儿童和 1 名青少年的 Ctrough。
第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
血浆浓度下的面积 - 索利那新剂量间隔 (AUCtau) 的曲线时间 (AUC)
大体时间：第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
在治疗结束时在稳态下进行药代动力学取样。
第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
索利那新的表观终末消除半衰期 (T1/2)
大体时间：第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
在治疗结束时在稳态下进行药代动力学取样。
第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
索利那新的表观全身清除率 (CL/F)
大体时间：第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
在治疗结束时在稳态下进行药代动力学取样。
第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
索利那新的表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
在治疗结束时在稳态下进行药代动力学取样。
第 12 周/第 84 天（给药前 3 小时内、给药后 1-3 小时、4-5 小时、7-10 小时内）和第 8 次访视/第 87 天（最后一次给药后 2-3 天）的一个样本。
发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 7 天（13 周）。
治疗紧急不良事件 (TEAE) 定义为在研究​​药物首次给药后和最后一次研究药物给药后 7 天内发生的 AE。
从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 7 天（13 周）。
后作废残留 (PVR) 体积相对于基线的变化
大体时间：基线和第 12 周
Post Void Residual (PVR) Volume 通过超声检查或膀胱扫描评估。
基线和第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Astellas Pharma Europe B.V.

调查人员

  • 学习椅：Clinical Study Manager、Astellas Pharma Europe B.V.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年6月7日

初级完成 (实际的)

2013年12月31日

研究完成 (实际的)

2014年1月2日

研究注册日期

首次提交

2012年3月27日

首先提交符合 QC 标准的

2012年3月27日

首次发布 (估计的)

2012年3月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年10月20日

最后验证

2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 905-CL-076
  • 2011-002066-20 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

除了与研究相关的支持文件外，还计划访问在试验期间收集的匿名个体参与者水平数据，以用于使用批准的产品适应症和配方以及开发期间终止的化合物进行的试验。 条件和例外情况在 www.clinicalstudydatarequest.com 上的 Astellas 赞助商特定详细信息中进行了描述。

IPD 共享时间框架

在主要手稿（如果适用）发表后，研究人员可以访问参与者级别的数据，只要 Astellas 拥有提供数据的合法授权，就可以访问。

IPD 共享访问标准

研究人员必须提交一份提案，对研究数据进行科学相关的分析。 研究提案由独立研究小组审查。 如果提案获得批准，在收到签署的数据共享协议后，将在安全的数据共享环境中提供对研究数据的访问。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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