泊马度胺和地塞米松在先前治疗过的 AL 淀粉样变性患者中的 I/II 期试验

纳入标准：

1. 了解并自愿签署知情同意书。
2. ≥18岁
3. 能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。
4. 活检证明组织淀粉样蛋白沉积或脂肪抽吸阳性
5. AL 类型证明（a 或 b）

6. 可测量的浆细胞恶液质（需要以下的 a 或 b 和 c）：

   1. 通过免疫固定电泳检测血清或尿液中的单克隆蛋白
   2. 对 kappa 或 lambda 轻链同种型进行单克隆染色的骨髓浆细胞增多症（<30% 浆细胞）
   3. dFLC 为 50mg/L（dFLC=受累和未受累血清游离轻链水平的差异）
7. 必须接受过 ≥ 1 次 AL 淀粉样变性治疗，如果是强化化疗和自体移植，则必须在参加本研究前 ≥ 6 个月
8. 必须已经从任何先前治疗的可逆副作用中恢复过来；永久和稳定的副作用/变化是可以接受的。 既往使用化疗、沙利度胺、来那度胺或类固醇治疗 AL 淀粉样变性并不排除
9. 进入研究时东部合作组 (ECOG) 表现状态≤2

10. 这些范围内的实验室测试结果：

    d.中性粒细胞 ≥1.5 x10e9/L e.血小板≥100x10e9/L 总胆红素 <1.5mg/dL g。 天冬氨酸转氨酶（AST 或 SGOT）和丙氨酸转氨酶（ALT 或 SGPT）< 2 x 正常 h 上限。 血清肌酐 <2.5mg/dL

11. 除目前正在治疗的基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或宫颈或乳房“原位”癌外，至少 5 年内没有既往恶性肿瘤。
12. 育龄女性 (FCBP)（FCBP 是指未接受子宫切除术或双侧卵巢切除术，或至少连续 24 个月未自然绝经的性成熟女性）必须具有阴性血清或尿液妊娠试验和敏感性≥ 50 毫国际单位/mL 10-14 天前和再次 ≤ 24 小时开始使用泊马度胺并且必须承诺继续禁欲异性性交或开始两 (2) 种可接受的节育方法，一种高效方法和一种其他有效方法 在她开始服用泊马度胺前 ≥ 28 天的同一时间。 FCBP 还必须同意正在进行的妊娠测试。 男性必须同意在与 FCBP 发生性接触时使用乳胶避孕套，即使他们已经进行了输精管结扎术。 所有受试者必须至少每 28 天接受一次有关怀孕预防措施和胎儿暴露风险的咨询。
13. 能够每天服用阿司匹林（81 或 325 毫克）作为预防性抗凝药物（对阿司匹林不耐受的受试者可以使用华法林或低分子肝素）。

排除标准：

1. 继发性或家族性淀粉样变性
2. 多发性骨髓瘤（骨髓活检标本中≥30% 的浆细胞或溶骨性病变）
3. 细胞毒性化疗或放疗 ≤ 4 周的研究进入或基线评估后
4. 症状性心律失常或 O2 依赖性限制性心肌病
5. 依赖透析
6. 未经治疗或不受控制的感染。
7. 严重的医疗条件、实验室异常或精神疾病会阻止受试者签署知情同意书。
8. 怀孕或哺乳期女性（哺乳期女性必须同意在服用泊马度胺时不哺乳）。
9. 任何情况，包括实验室异常的存在，如果他/她要参加研究，就会使受试者处于不可接受的风险中，或者混淆解释研究数据的能力。
10. 在基线的 28 天内使用任何其他实验药物或疗法。
11. 已知对类固醇不耐受。
12. 已知对沙利度胺或来那度胺过敏
13. 如果在服用沙利度胺或类似药物时以脱屑皮疹为特征，则发生结节性红斑。
14. 同时使用其他抗癌药物或治疗。
15. 已知的 HIV 阳性并不排除，除非 cluster of differentiation 4 (CD4) 计数 <200/微升和/或患者具有多重耐药性 HIV 感染和/或其他并发的 AIDS 定义条件。 HIV b-DNA < 75 拷贝/mL。