A pomalidomid és a dexametazon I/II fázisú vizsgálata korábban kezelt AL-amiloidózisban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. A tájékozott beleegyező nyilatkozat megértése és önkéntes aláírása.
2. ≥18 éves
3. Képes betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.
4. Biopsziával igazolt szöveti amiloid lerakódások vagy pozitív zsírleszívás
5. AL típusú igazolás (a vagy b)

6. Mérhető plazmasejtes diszkrazia (az alábbiak közül a vagy b és c szükséges):

   1. Monoklonális fehérje a szérumban vagy a vizeletben immunfixációs elektroforézissel
   2. A csontvelő plazmacitózisa (<30% plazmasejtek) monoklonális festéssel kappa vagy lambda könnyű lánc izotípusra
   3. dFLC 50 mg/l (dFLC = különbség az érintett és nem érintett szérummentes könnyűlánc-szintek között)
7. ≥1 előzetes kezelésben kell részesülnie AL amiloidózis miatt, ha ez intenzív kemoterápia és autotranszplantáció, akkor ≥ 6 hónappal a vizsgálatba való beiratkozás előtt.
8. fel kell gyógyulnia bármely korábbi terápia visszafordítható mellékhatásaiból; tartós és stabil mellékhatások/változások elfogadhatók. Az AL amiloidózis kemoterápiával, talidomiddal, lenalidomiddal vagy szteroidokkal végzett korábbi kezelése nem kizárt
9. Keleti Szövetkezeti Csoport (ECOG) teljesítménye ≤2 a vizsgálatba való belépéskor

10. Laborvizsgálati eredmények a következő tartományokon belül:

    d. Neutrophil ≥1,5 x10e9/L e. Vérlemezkék ≥100x10e9/L f. Összes bilirubin <1,5 mg/dl g. Aszpartát-aminotranszferáz (AST vagy SGOT) és alanin-aminotranszferáz (ALT vagy SGPT) < 2 x a normálérték felső határa h. Szérum kreatinin <2,5 mg/dl

11. Korábbi rosszindulatú daganatoktól mentes betegség legalább 5 éve, kivéve a jelenleg kezelt bazálissejtes, laphámsejtes bőrkarcinómát vagy a méhnyak vagy az emlő "in situ" karcinómáját.
12. A fogamzóképes nők (FCBP) (az FCBP olyan ivarérett nő, aki nem esett át méheltávolításon vagy kétoldali peteeltávolításon, vagy legalább 24 egymást követő hónapig nem volt természetes posztmenopauzában) negatív szérum vagy vizelet terhességi tesztnek kell lennie érzékenységgel ≥ 50 milli-nemzetközi egység/ml 10-14 nappal a pomalidomid-kezelés megkezdése előtt és ismét ≤ 24 órával, és el kell köteleznie magát a heteroszexuális közösüléstől való folyamatos tartózkodás mellett, vagy el kell kezdenie két (2) elfogadható fogamzásgátlási módszert, egy nagyon hatékony módszert és egy egy további hatékony módszer EGYBEN, ≥ 28 nappal a pomalidomid szedésének megkezdése előtt. Az FCBP-nek bele kell egyeznie a folyamatos terhességi tesztbe is. A férfiaknak bele kell egyezniük, hogy latex óvszert használnak az FCBP-vel való szexuális érintkezés során, még akkor is, ha vazektómián estek át. Minden alanyt legalább 28 naponta tájékoztatni kell a terhességgel kapcsolatos óvintézkedésekről és a magzati expozíció kockázatairól.
13. Naponta képes aszpirint (81 vagy 325 mg) bevenni profilaktikus véralvadásgátló szerként (az aszpirint nem toleráló alanyok használhatnak warfarint vagy kis molekulatömegű heparint).

Kizárási kritériumok:

1. Másodlagos vagy családi amiloidózis
2. Myeloma multiplex (≥30% plazmasejtek a csontvelő-biopsziás mintában vagy litikus csontléziók)
3. Citotoxikus kemo- vagy sugárterápia ≤4 héttel a vizsgálatba lépést követően vagy az alapérték értékelését követően
4. Tünetekkel járó szívritmuszavarok vagy O2-függő restrikciós kardiomiopátia
5. Dialízisfüggő
6. Kezeletlen vagy ellenőrizetlen fertőzések.
7. Súlyos egészségügyi állapotok, laboratóriumi eltérések vagy pszichiátriai betegségek, amelyek miatt az alany nem tudja aláírni a beleegyező nyilatkozatot.
8. Terhes vagy szoptató nőstények (a szoptató nőstényeknek bele kell egyezniük, hogy pomalidomid szedése alatt nem szoptatnak).
9. Bármilyen állapot, beleértve a laboratóriumi eltérések jelenlétét, amely elfogadhatatlan kockázatnak teszi ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban, vagy megzavarja a vizsgálatból származó adatok értelmezésének képességét.
10. Bármilyen más kísérleti gyógyszer vagy terápia alkalmazása a kiindulási értéktől számított 28 napon belül.
11. A szteroidokkal szembeni ismert intolerancia.
12. Talidomiddal vagy lenalidomiddal szembeni ismert túlérzékenység
13. erythema nodosum kialakulása, ha a talidomid vagy hasonló gyógyszerek szedése közben hámló kiütések jelentkeznek.
14. Más rákellenes szerek vagy kezelések egyidejű alkalmazása.
15. Az ismert HIV-pozitivitás nem kizáró ok, kivéve, ha a 4-es differenciálódási klaszter (CD4) száma <200/mikroliter és/vagy a betegnek több gyógyszerrezisztens HIV-fertőzése és/vagy más egyidejű AIDS-meghatározó állapota van. HIV b-DNS < 75 kópia/ml.