이전에 치료받은 AL 아밀로이드증 환자에서 포말리도마이드 및 덱사메타손의 I/II상 시험

포함 기준:

1. 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
2. ≥18세
3. 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
4. 생검으로 입증된 조직 아밀로이드 침전물 또는 양성 지방 흡인
5. AL 유형 증명(a 또는 b)

6. 측정 가능한 형질 세포 질환(다음 중 a 또는 b 및 c 필요):

   1. 면역고정 전기영동에 의한 혈청 또는 소변 내 단클론 단백질
   2. 카파 또는 람다 경쇄 이소타입에 대한 단일클론 염색을 이용한 골수의 형질세포증(<30% 형질 세포)
   3. 50mg/L의 dFLC(dFLC=관련 및 관련되지 않은 혈청 유리 경쇄 수준의 차이)
7. AL 아밀로이드증에 대한 이전 치료를 1회 이상 받았어야 하며, 집중 화학 요법 및 자가 이식인 경우 이 연구에 등록하기 6개월 전 이상이어야 합니다.
8. 이전 치료의 가역적 부작용으로부터 회복되어야 합니다. 영구적이고 안정적인 부작용/변화는 허용됩니다. 화학요법, 탈리도마이드, 레날리도마이드 또는 스테로이드를 사용한 AL 아밀로이드증에 대한 이전 치료는 배제되지 않습니다.
9. 연구 시작 시 ECOG(Eastern Cooperative Group) 성과 상태 ≤2

10. 다음 범위 내의 실험실 테스트 결과:

    디. 호중구 ≥1.5 x10e9/L e. 혈소판 ≥100x10e9/L f. 총 빌리루빈 <1.5mg/dL g. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST 또는 SGOT) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT 또는 SGPT) < 2 x 정상 상한 h. 혈청 크레아티닌 <2.5mg/dL

11. 현재 치료 중인 기저 세포, 피부의 편평 세포 암종 또는 자궁경부 또는 유방의 "원위치" 암종을 제외하고 최소 5년 동안 이전 악성 종양이 없는 질병.
12. 가임 여성(FCBP)(FCBP는 자궁적출술 또는 양측 난소절제술을 받지 않았거나 연속 24개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아닌 성적으로 성숙한 여성)은 민감도가 있는 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 합니다. ≥ 50 milli-International unit/mL 10-14일 전 및 다시 ≤ 24시간 포말리도마이드를 시작하고 이성 간 성관계를 계속 금하거나 두(2)개의 허용 가능한 피임 방법, 하나는 매우 효과적인 방법 및 하나를 시작해야 합니다. 그녀가 포말리도마이드 복용을 시작하기 ≥ 28일 전에 같은 시간에 추가적인 효과적인 방법. FCBP는 또한 진행 중인 임신 테스트에 동의해야 합니다. 남성은 정관 절제술을 받았더라도 FCBP와 성적 접촉을 하는 동안 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다. 모든 피험자는 임신 예방 조치 및 태아 노출 위험에 대해 최소 28일마다 상담을 받아야 합니다.
13. 예방적 항응고제로 아스피린(81 또는 325mg)을 매일 복용할 수 있습니다(아스피린에 내성이 없는 대상자는 와파린 또는 저분자량 헤파린을 사용할 수 있음).

제외 기준:

1. 속발성 또는 가족성 아밀로이드증
2. 다발성 골수종(골수 생검 표본 또는 용해성 뼈 병변에서 ≥30% 형질 세포)
3. 세포독성 화학요법 또는 방사선 요법 ≤ 연구 시작 4주 또는 기준선 평가 후
4. 증후성 심부정맥 또는 O2 의존성 제한성 심근병증
5. 투석 의존
6. 치료되지 않거나 통제되지 않는 감염.
7. 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
8. 임신 중이거나 수유 중인 여성(수유 중인 여성은 포말리도마이드를 복용하는 동안 수유하지 않는 데 동의해야 함).
9. 피험자가 연구에 참여하거나 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 경우 피험자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태.
10. 기준선으로부터 28일 이내에 다른 실험적 약물 또는 요법을 사용합니다.
11. 스테로이드에 대한 알려진 불내성.
12. 탈리도마이드 또는 레날리도마이드에 대해 알려진 과민증
13. 탈리도마이드 또는 유사한 약물을 복용하는 동안 표피가 벗겨지는 발진이 특징인 경우 결절성 홍반이 발생합니다.
14. 다른 항암제 또는 치료법의 동시 사용.
15. 알려진 HIV 양성은 분화 4(CD4) 군집이 200/마이크로리터 미만이고/또는 환자가 다제내성 HIV 감염 및/또는 기타 동시 AIDS 정의 조건을 가지고 있지 않는 한 제외되지 않습니다. HIV b-DNA < 75 copies/mL.